Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Program rozszerzonego dostępu do sapropteryny

11 kwietnia 2008 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical
Celem tego badania jest zapewnienie pacjentom z hiperfenyloalaninemią (HPA) spowodowaną fenyloketonurią (PKU) dostępu do dichlorowodorku sapropteryny oraz zebranie większej ilości informacji na temat bezpieczeństwa leku w programie rozszerzonego dostępu (EAP) do czasu udostępnienia produktu komercyjnego.

Przegląd badań

Status

Zatwierdzony do celów marketingowych

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Sapropteryna EAP (SEAP) to otwarty, wieloośrodkowy program mający na celu zapewnienie dostępu do dichlorowodorku sapropteryny pacjentom, u których zdiagnozowano hiperfenyloalaninemię spowodowaną PKU. Wszyscy pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem hiperfenyloalaninemii z powodu PKU, którzy nie są obecnie włączeni do badania klinicznego dichlorowodorku sapropteryny i spełniają wymagane kryteria włączenia i nie spełniają żadnego z kryteriów wykluczenia, mogą kwalifikować się do udziału w tym programie. Kwalifikujący się pacjenci mogą otrzymywać dichlorowodorek sapropteryny i uczestniczyć w programie do czasu udostępnienia leku komercyjnego, jednak program nie będzie kontynuowany dłużej niż 2 miesiące po uzyskaniu zgody FDA na dopuszczenie produktu do obrotu. Podczas programu lekarze na podstawie oceny klinicznej ocenią, czy pacjent reaguje na dichlorowodorek sapropteryny. Lekarze biorący udział w badaniu będą mierzyć poziomy Phe we krwi w punkcie wyjściowym przed leczeniem, a następnie co najmniej raz między dniem 7 a dniem 30 po rozpoczęciu leczenia, aby określić, czy pacjent odpowiada na leczenie. Osoba reagująca to pacjent, który ma klinicznie istotne zmniejszenie bezwzględnego lub procentowego spadku poziomu fenyloalaniny we krwi w porównaniu z poziomami przed leczeniem. Zalecana dawka początkowa dichlorowodorku sapropteryny wynosi 20 mg/kg mc./dobę. Lekarze leczący swoich pacjentów dichlorowodorkiem sapropteryny będą mogli dostosować dawkę w zakresie od 5 mg/kg mc./dobę do 20 mg/kg mc./dobę, jeśli będzie to uzasadnione ich oceną kliniczną. Informacje o zdarzeniach niepożądanych będą gromadzone na bieżąco poprzez zgłaszanie AE przez pacjentów swojemu lekarzowi. Lekarze będą pytać pacjentów o informacje dotyczące zdarzeń niepożądanych, które wystąpiły od ostatniej wizyty. W takich przypadkach zostanie wypełniony formularz zgłoszenia zdarzenia niepożądanego, który zostanie przesłany do firmy BioMarin.

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone
      • Orange, California, Stany Zjednoczone
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainseville, Florida, Stany Zjednoczone
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone
    • Maine
      • Bangor, Maine, Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone
    • New York
      • Manhasset, New York, Stany Zjednoczone
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone
      • Stony Brook, New York, Stany Zjednoczone
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
    • South Carolina
      • Florence, South Carolina, Stany Zjednoczone
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Galveston, Texas, Stany Zjednoczone
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone
      • Milwakee, Wisconsin, Stany Zjednoczone

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

9 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjent ma hiperfenyloalaninemię spowodowaną PKU, rzadką i poważną chorobą
  2. Pacjent nie uczestniczy w badaniu klinicznym dichlorowodorku sapropteryny
  3. Pacjent ma więcej niż 8 lat
  4. Pacjent chce i jest w stanie wyrazić pisemną świadomą zgodę lub, w przypadku osób poniżej 18 roku życia, pisemną zgodę (jeśli jest wymagana) i pisemną świadomą zgodę rodzica lub opiekuna prawnego
  5. Jeśli pacjentka jest kobietą i może zajść w ciążę, pacjentka ma ujemny wynik testu ciążowego z moczu w ciągu 24 godzin przed włączeniem (tylko kobiety w wieku rozrodczym) i będzie stosować odpowiednie metody antykoncepcji, aby uniknąć ciąży podczas udziału w programie
  6. Pacjent jest chętny i zdolny do przestrzegania procedur programu
  7. Pacjent mieszka w Stanach Zjednoczonych

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjent jest postrzegany jako niewiarygodny lub niechętny do wyrażenia zgody na udział w programie lub, jeśli nie ukończył 18 lat, ma rodziców lub opiekunów prawnych, którzy są postrzegani jako niewiarygodni lub niechętni do przestrzegania udziału w programie
  2. Pacjent cierpi na współistniejącą chorobę lub stan, który mógłby zakłócić udział w programie lub jego bezpieczeństwo
  3. Pacjent ma 8 lat lub mniej
  4. Pacjenci kwalifikują się do wpisania do PKU-010
  5. Pacjent uczestniczy w trwającym badaniu dichlorowodorku sapropteryny
  6. Pacjentka jest w ciąży, karmi piersią lub rozważa ciążę
  7. Pacjent przyjmuje lewodopę

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

7 grudnia 2022

Zakończenie podstawowe

7 grudnia 2022

Ukończenie studiów

7 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 czerwca 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 czerwca 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

12 czerwca 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

15 kwietnia 2008

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 kwietnia 2008

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2008

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SEAP-001

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Philippines

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj