Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sapropterin udvidet adgangsprogram

11. april 2008 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical
Formålet med denne undersøgelse er at give patienter med hyperphenylalaninæmi (HPA) på grund af phenylketonuri (PKU) adgang til sapropterindihydrochlorid og at indsamle mere information om lægemidlets sikkerhed i et udvidet adgangsprogram (EAP), indtil kommercielt produkt er tilgængeligt.

Studieoversigt

Status

Godkendt til markedsføring

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Sapropterin EAP (SEAP) er et åbent, multicenterprogram designet til at give adgang til sapropterindihydrochlorid til patienter diagnosticeret med hyperphenylalaninæmi på grund af PKU. Alle patienter med en bekræftet diagnose af hyperphenylalaninæmi på grund af PKU, som i øjeblikket ikke er inkluderet i et klinisk studie med sapropterindihydrochlorid og opfylder de nødvendige inklusionskriterier og ikke opfylder nogen af ​​eksklusionskriterierne, kan være berettiget til at deltage i dette program. Berettigede patienter kan modtage sapropterindihydrochlorid og deltage i programmet, indtil kommercielt lægemiddel er tilgængeligt, men programmet vil ikke fortsætte ud over 2 måneder efter, at produktet har modtaget markedsføringsgodkendelse fra FDA. Under programmet vil læger bruge deres kliniske dømmekraft til at vurdere, om en patient reagerer på sapropterindihydrochlorid. Deltagende læger vil måle Phe-niveauer i blodet ved baseline før behandling og derefter mindst én gang mellem dag 7 og dag 30 efter påbegyndelse af behandlingen for at afgøre, om patienten er en responder. En responder er en patient, der har en klinisk signifikant reduktion i enten det absolutte eller procentvise fald i blodets phenylalaninniveau sammenlignet med niveauerne før behandling. Den anbefalede startdosis af sapropterindihydrochlorid er 20 mg/kg/dag. Læger, der behandler deres patienter med sapropterindihydrochlorid, vil være i stand til at justere dosis inden for et interval på 5 mg/kg/dag til 20 mg/kg/dag, hvis det er berettiget efter deres kliniske vurdering. Bivirkningsoplysninger vil blive indsamlet løbende gennem patientrapportering af bivirkninger til deres læge. Læger vil bede patienterne om oplysninger om uønskede hændelser, der er opstået siden sidste besøg. I disse tilfælde vil der blive udfyldt et skema til indberetning af bivirkninger og sendt til BioMarin.

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater
      • Orange, California, Forenede Stater
      • San Diego, California, Forenede Stater
      • Stanford, California, Forenede Stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater
    • Florida
      • Gainseville, Florida, Forenede Stater
      • Tampa, Florida, Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater
    • Maine
      • Bangor, Maine, Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater
    • New York
      • Manhasset, New York, Forenede Stater
      • Rochester, New York, Forenede Stater
      • Stony Brook, New York, Forenede Stater
      • Valhalla, New York, Forenede Stater
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater
    • South Carolina
      • Florence, South Carolina, Forenede Stater
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater
    • Texas
      • Galveston, Texas, Forenede Stater
      • Houston, Texas, Forenede Stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater
      • Milwakee, Wisconsin, Forenede Stater

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

9 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienten har hyperphenylalaninæmi på grund af PKU, en sjælden og alvorlig sygdom
  2. Patienten deltager ikke i en klinisk undersøgelse med sapropterindihydrochlorid
  3. Patienten er ældre end 8 år
  4. Patienten er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke eller, i tilfælde af under 18 år, give skriftligt samtykke (hvis påkrævet) og skriftligt informeret samtykke fra en forælder eller værge
  5. Hvis en kvinde og i den fødedygtige alder, har patienten en negativ uringraviditetstest inden for 24 timer før tilmelding (kun kvinder i den fødedygtige alder) og vil bruge passende præventionsmetoder for at undgå graviditet, mens de deltager i programmet
  6. Patienten er villig og i stand til at overholde programmets procedurer
  7. Patienten bor i USA

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienten opfattes som upålidelig eller uvillig til at overholde programmets deltagelse eller, hvis den er under 18 år, har forældre eller værger, der opfattes som upålidelige eller uvillige til at overholde programdeltagelsen
  2. Patienten har en samtidig sygdom eller tilstand, der ville forstyrre programmets deltagelse eller sikkerhed
  3. Patienten er 8 år eller yngre
  4. Patienter er berettiget til at tilmelde sig PKU-010
  5. Patienten deltager i et igangværende studie med sapropterindihydrochlorid
  6. Patienten er gravid, ammer eller overvejer at blive gravid
  7. Patienten tager levodopa

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

7. december 2022

Primær færdiggørelse

7. december 2022

Studieafslutning

7. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. juni 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. juni 2007

Først opslået (Skøn)

12. juni 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

15. april 2008

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. april 2008

Sidst verificeret

1. april 2008

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SEAP-001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sapropterindihydrochlorid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner