Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sapropterin utvidet tilgangsprogram

11. april 2008 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical
Hensikten med denne studien er å gi pasienter med hyperfenylalaninemi (HPA) på grunn av fenylketonuri (PKU) tilgang til sapropterindihydroklorid og å samle inn mer informasjon om sikkerheten til stoffet i et utvidet tilgangsprogram (EAP) inntil kommersielt produkt er tilgjengelig.

Studieoversikt

Status

Godkjent for markedsføring

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Sapropterin EAP (SEAP) er et åpent, multisenterprogram designet for å gi tilgang til sapropterindihydroklorid for pasienter diagnostisert med hyperfenylalaninemi på grunn av PKU. Alle pasienter med en bekreftet diagnose av hyperfenylalaninemi på grunn av PKU som for øyeblikket ikke er registrert i en klinisk studie med sapropterindihydroklorid og oppfyller de nødvendige inklusjonskriteriene og ikke oppfyller noen av eksklusjonskriteriene, kan være kvalifisert til å delta i dette programmet. Kvalifiserte pasienter kan motta sapropterindihydroklorid og delta i programmet inntil kommersielt medikament er tilgjengelig, men programmet vil ikke fortsette utover 2 måneder etter at produktet mottar markedsføringsgodkjenning fra FDA. I løpet av programmet vil leger bruke sin kliniske vurdering for å vurdere om en pasient responderer på sapropterindihydroklorid. Deltakende leger vil måle Phe-nivåer i blodet ved baseline før behandling og deretter minst én gang mellom dag 7 og dag 30 etter behandlingsstart for å avgjøre om pasienten responderer. En responder er en pasient som har en klinisk signifikant reduksjon i enten den absolutte eller prosentvise reduksjonen i blodets fenylalaninnivå sammenlignet med nivåer før behandling. Anbefalt startdose av sapropterindihydroklorid er 20 mg/kg/dag. Leger som behandler sine pasienter med sapropterindihydroklorid vil kunne justere dosen innenfor et område på 5 mg/kg/dag til 20 mg/kg/dag hvis det er berettiget i deres kliniske vurdering. Informasjon om uønskede hendelser vil bli samlet inn fortløpende gjennom pasienten som rapporterer bivirkninger til legen sin. Leger vil be pasientene om informasjon om uønskede hendelser som har oppstått siden siste besøk. Et skjema for bivirkningsmelding fylles ut i disse tilfellene og sendes til BioMarin.

Studietype

Utvidet tilgang

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater
      • Orange, California, Forente stater
      • San Diego, California, Forente stater
      • Stanford, California, Forente stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater
    • Florida
      • Gainseville, Florida, Forente stater
      • Tampa, Florida, Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater
    • Maine
      • Bangor, Maine, Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forente stater
      • Kansas City, Missouri, Forente stater
      • St. Louis, Missouri, Forente stater
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forente stater
    • New York
      • Manhasset, New York, Forente stater
      • Rochester, New York, Forente stater
      • Stony Brook, New York, Forente stater
      • Valhalla, New York, Forente stater
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater
      • Columbus, Ohio, Forente stater
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater
    • South Carolina
      • Florence, South Carolina, Forente stater
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forente stater
    • Texas
      • Galveston, Texas, Forente stater
      • Houston, Texas, Forente stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater
      • Norfolk, Virginia, Forente stater
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater
      • Milwakee, Wisconsin, Forente stater

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

9 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienten har hyperfenylalaninemi på grunn av PKU, en sjelden og alvorlig sykdom
  2. Pasienten deltar ikke i en klinisk studie med sapropterindihydroklorid
  3. Pasienten er eldre enn 8 år
  4. Pasienten er villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke eller, i tilfelle av under 18 år, gi skriftlig samtykke (hvis nødvendig) og skriftlig informert samtykke fra en forelder eller verge
  5. Hvis kvinnen og i fertil alder, har pasienten en negativ uringraviditetstest innen 24 timer før påmelding (kun kvinner i fertil alder) og vil bruke tilstrekkelige prevensjonsmetoder for å unngå graviditet mens de deltar i programmet
  6. Pasienten er villig og i stand til å følge programprosedyrene
  7. Pasienten bor i USA

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienten oppfattes som upålitelig eller uvillig til å etterkomme programdeltakelse eller, hvis under 18 år, har foreldre eller foresatte som oppfattes å være upålitelige eller uvillige til å overholde programdeltakelse
  2. Pasienten har en samtidig sykdom eller tilstand som vil forstyrre programdeltakelse eller sikkerhet
  3. Pasienten er 8 år eller yngre
  4. Pasienter er kvalifisert for å registrere seg i PKU-010
  5. Pasienten deltar i en pågående studie med sapropterindihydroklorid
  6. Pasienten er gravid, ammer eller vurderer å bli gravid
  7. Pasienten tar levodopa

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

7. desember 2022

Primær fullføring

7. desember 2022

Studiet fullført

7. desember 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. juni 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. juni 2007

Først lagt ut (Anslag)

12. juni 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

15. april 2008

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. april 2008

Sist bekreftet

1. april 2008

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SEAP-001

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sapropterindihydroklorid

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Croatia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere