脐带血移植的II期研究

纳入标准：

符合无关同种异体干细胞移植资格标准的患者，当且仅当他们符合以下每一项标准时，才可考虑参与此临床试验：

• 患者必须有以下诊断之一
• 复发或难治性血液系统恶性肿瘤，或
• 首次缓解期的高危血液恶性肿瘤，或
• 难治性获得性骨髓衰竭状态，或
• 无替代治疗的遗传性代谢紊乱或骨髓衰竭状态。
• 患者不得有 6/6 或 5/6 HLA 匹配的相关供体。
• 患者在注册搜索后不得有 HLA-A、-B 和 -DRB1 高分辨率匹配的无关供体，或者不能（根据治疗医师的意见）等待中位 3 个月才能接受 MUD 单元。
• 患者必须证明有能力理解并愿意签署知情同意书

考虑进行清髓性调节的患者必须满足以下附加标准：

• 患者必须年满 55 岁（含）
• 患者的血清直接胆红素必须≤ 2.0 mg/dl 并且转氨酶必须≤ 2x 机构正常上限
• 患者的血清肌酐必须≤ 2 mg/dl，肌酐清除率必须≥ 60 ml/min（计算或测量）。
• 患者必须在该机构进行 MUGA 扫描或超声心动图正常，但左心室射血分数不低于 45%，且无心功能不全的临床证据。
• 患者的 ECOG 体能状态必须为 0 或 1（参见附录 C）。
• 当针对血红蛋白和肺泡容积进行校正时，患者必须具有足够的肺功能，如弥散能力和 FEV1 > 50% 的预测值所证明。

考虑进行低强度调节的患者必须满足以下附加标准：

• 由于以下任何一项，患者不得成为清髓性调节的候选人：既往清髓性干细胞移植，年龄 > 50，合并症
• 根据治疗医师的意见，无法遵守或承受清髓性调节的严酷条件
• 白血病患者的循环计数和骨髓原始细胞计数必须 < 5%，所有其他患者必须有化疗反应性疾病
• 患者年龄必须在 18 至 70 岁（含）之间
• 患者的血清直接胆红素必须≤ 2.0 mg/dL 且转氨酶必须≤ 机构正常上限的 3 倍
• 患者的肌酐清除率必须≥ 30 ml/min（计算或测量）。
• 患者必须进行 MUGA 扫描或超声心动图，证明左心​​室射血分数不低于 35%，并且没有心功能不全的临床证据。

患者的 ECOG 体能状态必须为 0 或 1（参见附录 C）。

当弥散能力和 FEV1 ≥ 预测值的 40% 所证明的血红蛋白和肺泡容积校正时，患者必须具有足够的肺功能。

排除标准：

如果患者符合以下任何标准，则他们没有资格参加本试验：

• 前 6 个月内有心肌梗塞病史、前 3 个月内有明显心律失常、未控制的高血压或充血性心力衰竭的患者不符合资格。
• 患有不稳定型心绞痛的患者不符合条件。
• 孕妇或哺乳期妇女不符合资格。
• 不同意在研究期间采用批准的节育方法的男性和女性患者不符合资格。
• 感染不受控制的患者不符合资格。
• HIV 阳性或有慢性病毒性肝炎证据的患者不符合资格。
• 患者无法遵守治疗计划和/或预定评估的要求