Et fase II-studie af navlestrengsblodtransplantation

Inklusionskriterier:

Patienter, der opfylder kriterierne for ikke-relateret allogen stamcelletransplantation, kan komme i betragtning til deltagelse i dette kliniske forsøg, hvis og kun hvis de opfylder hvert af følgende kriterier:

• Patienter skal have en af ​​følgende diagnoser
• Tilbagefaldende eller refraktær hæmatologisk malignitet, eller
• Højrisiko hæmatologisk malignitet i første remission, eller
• Refraktær erhvervet marvsvigt tilstand, eller
• Arvelig forstyrrelse af stofskifte eller marvsvigt tilstand uden alternativ helbredende terapi.
• Patienter må ikke have en 6/6 eller 5/6 HLA-matchet relateret donor.
• Patienter må ikke have en HLA-A, -B og -DRB1 høj opløsning matchet ikke-relateret donor efter registersøgning, eller kan (efter den behandlende læges mening) vente i medianen 3 måneder på at modtage en MUD-enhed.
• Patienter skal demonstrere evne til at forstå og vilje til at underskrive det informerede samtykkedokument

Patienter, der overvejes for myeloablativ konditionering, skal opfylde følgende yderligere kriterier:

• Patienter skal være op til 55 år (inklusive)
• Patienter skal have serum direkte bilirubin ≤ 2,0 mg/dl og transaminaser ≤ 2x institutions øvre normalgrænse
• Patienter skal have serumkreatinin ≤ 2 mg/dl med kreatininclearance ≥ 60 ml/min (enten beregnet eller målt).
• Patienter skal have MUGA-scanning eller ekkokardiogram normalt for institutionen, men ikke mindre end 45 % venstre ventrikulær ejektionsfraktion og ingen kliniske tegn på hjertedysfunktion.
• Patienter skal have en ECOG-præstationsstatus på 0 eller 1 (se appendiks C).
• Patienter skal have tilstrækkelig lungefunktion, når de korrigeres for hæmoglobin og alveolært volumen, som det fremgår af en diffusionskapacitet og FEV1 > 50 % af forventet.

Patienter, der overvejes til behandling med reduceret intensitet, skal opfylde følgende yderligere kriterier:

• Patienter må ikke være kandidater til myeloablativ konditionering på grund af et af følgende: Tidligere myeloablativ stamcelletransplantation, Alder > 50, Comorbid sygdom
• Efter den behandlende læges mening, ude af stand til at overholde eller modstå belastninger af myeloablativ konditionering
• Patienter med leukæmi skal have cirkulerende og knoglemarvsblasttal < 5 %, alle andre patienter skal have kemoterapiresponsiv sygdom
• Patienter skal være mellem 18 og 70 år (inklusive)
• Patienter skal have serum direkte bilirubin ≤ 2,0 mg/dL og transaminaser ≤ 3x institutionens øvre normalgrænse
• Patienterne skal have kreatininclearance ≥ 30 ml/min (enten beregnet eller målt).
• Patienter skal have MUGA-scanning eller ekkokardiogram, der dokumenterer venstre ventrikulær ejektionsfraktion på ikke mindre end 35 % og ingen kliniske tegn på hjertedysfunktion.

Patienter skal have en ECOG-præstationsstatus på 0 eller 1 (se appendiks C).

Patienter skal have tilstrækkelig lungefunktion, når de korrigeres for hæmoglobin og alveolært volumen, som det fremgår af en diffusionskapacitet og FEV1 ≥ 40 % af forventet.

Ekskluderingskriterier:

Patienter er ikke berettigede til at deltage i dette forsøg, hvis de opfylder et af følgende kriterier:

• Patienter med myokardieinfarkt i anamnesen inden for de foregående 6 måneder, signifikant arytmi inden for de foregående 3 måneder, ukontrolleret hypertension eller kongestiv hjertesvigt er ikke egnede.
• Patienter med ustabil angina er ikke kvalificerede.
• Gravide eller ammende kvinder er ikke berettigede.
• Mandlige og kvindelige patienter, som ikke accepterer at praktisere godkendte præventionsmetoder under undersøgelsens varighed, er ikke kvalificerede.
• Patienter med ukontrolleret infektion er udelukket.
• Patienter, der er HIV-positive eller har tegn på kronisk viral hepatitis, er ikke berettigede.
• Patienter, der ikke er i stand til at overholde krav til overholdelse af terapeutisk plan og/eller planlagte evalueringer