同情使用头孢曲松治疗肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 患者

肌萎缩性侧索硬化症是一种均匀进行性和致命的神经退行性疾病，目前尚无已知的治愈方法。 在扩大寻找潜在治疗药物的新尝试中，一个由 NINDS 领导的合作小组在超过 28 种与各种神经退行性疾病相关的测定中对 1040 种 FDA 批准的药物进行了体外筛选计划。 几种头孢菌素在 ALS 相关检测中表现出命中率。 在表明星形胶质细胞谷氨酸转运蛋白 EAAT2 表达增加的模型以及超氧化物歧化酶介导的毒性模型中注意到了疗效。 头孢曲松是第三代头孢菌素，具有良好的 CNS 渗透性、较长的半衰期，并且在两种类型的 ALS 检测中均有效。 Ceftriaxone 具有钙结合活性和抗氧化特性，可从慢性谷氨酸毒性中拯救培养物中的运动神经元。 自从完成最初的 NINDS 筛选后，由于头孢曲松能够增加 EAAT2 启动子的激活，头孢曲松已显示在啮齿动物大脑中增加了三倍的 EAAT2 活性。该程序用于在 ALS 中使用头孢曲松进行同情护理。 目前头孢曲松被美国食品和药物管理局 (FDA) 批准用于治疗细菌感染，但不用于治疗肌萎缩侧索硬化。 然而，正在进行的 I 期研究 - 由 NEALS 联合会和美国国立卫生研究院 - 有三个队列 - 一个安慰剂组和两个每天接受 2 克或 4 克头孢曲松的组。 不幸的是，只有少数患者被招募，该项目的下一阶段要到明年才能进行。 目前，有些 ALS 患者无法参加此 I 期试验，并且在下一阶段研究开始时不太可能存活。 其中一些患者希望获得药物并愿意支付药物和护理费用。 因此，我们要求为这些需要药物并愿意支付药物和护理费用的患者制定一项同情使用协议。 Terry Heiman-Patterson 博士将监督管理和安全监测，包括肾功能和肝功能实验室以及 IV 现场检查。