Współczujące stosowanie ceftriaksonu u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)

Stwardnienie zanikowe boczne jest jednolicie postępującą i śmiertelną chorobą neurodegeneracyjną, na którą nie ma znanego lekarstwa. W nowej próbie poszerzenia poszukiwań potencjalnych środków terapeutycznych, kierowana przez NINDS grupa współpracująca przeprowadziła program badań przesiewowych in vitro 1040 leków zatwierdzonych przez FDA w ponad 28 testach odpowiednich dla różnych zaburzeń neurodegeneracyjnych. Kilka cefalosporyn wykazało trafienia w odpowiednich testach ALS. Skuteczność odnotowano w modelach sugerujących zwiększoną ekspresję astrocytowego transportera glutaminianu, EAAT2, jak również w modelach toksyczności, w których pośredniczy dysmutaza ponadtlenkowa. Ceftriakson jest cefalosporyną trzeciej generacji o dobrej penetracji do OUN, długim okresie półtrwania i był skuteczny w obu typach testów ALS. Ceftriakson ma działanie wiążące wapń, właściwości przeciwutleniające i chroni neurony ruchowe w hodowli przed przewlekłą toksycznością glutaminianu. Od zakończenia oryginalnego badania przesiewowego NINDS wykazano, że ceftriakson zwiększa trzykrotnie aktywność EAAT2 w mózgach gryzoni, dzięki zdolności ceftriaksonu do zwiększania aktywacji promotora EAAT2. Obecnie ceftriakson jest zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) do leczenia infekcji bakteryjnych, ale nie do leczenia ALS. Trwa jednak badanie I fazy — prowadzone przez Konsorcjum NEALS i Narodowy Instytut Zdrowia — z trzema kohortami — grupą otrzymującą placebo i dwiema grupami otrzymującymi codziennie 2 lub 4 gramy ceftriaksonu. Niestety zapisywana jest tylko ograniczona liczba pacjentów, a kolejna faza projektu zostanie podjęta dopiero w przyszłym roku. W tym momencie są pacjenci z ALS, którzy nie mogą uczestniczyć w tym badaniu fazy I i jest mało prawdopodobne, aby żyli, gdy rozpocznie się kolejna faza badań. Niektórzy z tych pacjentów chcą otrzymać lek i są gotowi zapłacić za lek i opiekę pielęgniarską. Dlatego prosimy o protokół współczucia dla tych pacjentów, którzy proszą o lek i są gotowi zapłacić za lek i opiekę pielęgniarską w celu jego podania. Dr Terry Heiman-Patterson będzie nadzorować podawanie i monitorowanie bezpieczeństwa, w tym laboratoria czynności nerek i wątroby, a także inspekcję miejsca IV.