评价西地那非治疗淋巴管畸形的研究

纳入标准：

1. 在执行任何研究程序之前，根据国家法规从参与者的父母或监护人处获得参与研究和（如适用）使用参与者图像的书面知情同意书。
2. 参与者年龄在 6 个月到 10 岁之间。
3. 参与者体重至少为 8 公斤。
4. 根据临床和影像学标准，诊断为 LM 或涉及皮肤和皮下组织且至少 3cm 的混合静脉淋巴管畸形。
5. LM 可能会受益于基于临床标准的全身治疗。
6. 女性不得怀孕或哺乳。
7. 如果参与者是儿童，则父母/监护人必须能够遵循指示，并且必须愿意并能够确保受试者在所有必要的研究访问中都在场。
8. 受试者没有使用西地那非的禁忌症。
9. LM 可能涉及身体的任何部位。
10. 受试者将在筛选测试（眼科检查、血液检查）中获得正常结果。
11. 受试者无MRI检查禁忌证，如金属植入物等。
12. 受试者不得吸烟。

排除标准：

1. 参与者的健康状况不稳定，可能会影响他/她完成研究的能力。
2. 参与者出现以下一种或多种疾病：肝功能损害；严重的肾功能损害；淋巴水肿病症，例如 Milroy 病、Meige 淋巴水肿、Hennekam 综合征、Njolstad 综合征、Aagenaes 综合征和 Fabry 病；低血压或有低血压风险；癫痫发作或癫痫发作史；任何重要的心血管危险因素和任何需要参与者使用任何形式的一氧化氮供体或硝酸盐的情况；发生非动脉性前部缺血性视神经病变 (NAION) 的潜在解剖学或血管危险因素，包括低眼杯与视盘比、年龄超过 10 岁、糖尿病、高血压、冠状动脉疾病、高脂血症和吸烟。 （将根据具体情况考虑患有唐氏综合症、特纳综合症和努南综合症的参与者）。
3. 参与者在纳入后 15 天内接受过至少一种与西地那非相关的以下药物禁忌：前列地尔、唑类抗真菌药、克拉霉素、考尼伐坦、地拉韦定、红霉素、氟伏沙明、葡萄柚、伊马替尼、奈法唑酮、硝酸盐/硫代硫酸钠、非选择性和选择性α受体阻滞剂、蛋白酶抑制剂、卢非酰胺、他达拉非、泰利霉素、伐地那非、育亨宾、育亨宾、氨磷汀、拉帕替尼、华法林
4. 参与者需要同时使用强效细胞色素 P450 3A4 抑制剂（如酮康唑、伊曲康唑、红霉素、沙奎那韦）或同时使用利托那韦。
5. 患者之前接受过广泛的手术或硬化疗法来治疗 LM，因此疤痕可能会干扰西地那非的治疗效果。
6. 参与者之前已接受过 LM 治疗或已执行外科手术以移除指数 LM。
7. 参与者目前怀孕或考虑在接下来的 20 周内怀孕。
8. 已知参与者对西地那非过敏。
9. 溃疡或目前感染的 LM 伴有疼痛。
10. 将软组织肿瘤诊断为 LM 在临床上并不确定。
11. 参与者正在参加另一项临床研究。
12. 参与者有异常勃起病史或被诊断患有镰状细胞性贫血或任何其他可能导致异常勃起的疾病。
13. 研究者可以出于有效的医学原因宣布任何受试者不合格。