Tutkimus sildenafiilin arvioimiseksi lymfaattisten epämuodostumien hoitoon

Sisällyttämiskriteerit:

1. Kirjallinen tietoinen suostumus tutkimukseen osallistumiseen ja (tarvittaessa) osallistujan kuvien käyttöön hankitaan kansallisten määräysten mukaisesti osallistujan vanhemmilta tai huoltajilta ennen tutkimustoimenpiteiden suorittamista.
2. Osallistuja on osallistumishetkellä 6 kk - 10 vuoden ikäinen.
3. Osallistujan paino on vähintään 8 kg.
4. Diagnoosi LM tai sekalaskimolymfaattinen epämuodostuma, johon liittyy iho ja ihonalainen kudos ja vähintään 3 cm kliinisten ja radiografisten kriteerien perusteella.
5. LM:t voivat hyötyä systeemisestä hoidosta kliinisten kriteerien perusteella.
6. Naiset eivät saa olla raskaana tai imettävät.
7. Jos osallistuja on lapsi, vanhemman/huoltajan on kyettävä noudattamaan ohjeita ja hänen tulee olla halukkaita ja kyettävä varmistamaan, että tutkittava on läsnä kaikilla vaadituilla opintokäynneillä.
8. Sildenafiilin käytölle ei ole vasta-aiheita.
9. LM:t voivat koskea mitä tahansa kehon osaa.
10. Koehenkilöllä on normaalit tulokset seulontatesteissä (näöntarkastus, verikokeet).
11. Tutkittavalla ei ole vasta-aiheita MRI-tutkimuksille, kuten metalliimplanteille jne.
12. Kohde ei saa olla tupakoitsija.

Poissulkemiskriteerit:

1. Osallistujan terveydentila on lääketieteellisesti epävakaa, mikä voi häiritä hänen kykyään suorittaa tutkimus.
2. Osallistujalla on yksi tai useampi seuraavista sairaustiloista: maksan vajaatoiminta; vakava munuaisten vajaatoiminta; lymfaödeematilat, kuten Milroyn tauti, Meigen lymfedeema, Hennekamin oireyhtymä, Njolstadin oireyhtymä, Aagenaesin oireyhtymä ja Fabryn tauti; hypotensio tai hypotension riski; kohtaukset tai kohtausten historia; kaikki merkittävät kardiovaskulaariset riskitekijät ja kaikki sairaudet, jotka edellyttävät osallistujien käyttävän typpioksidin luovuttajia tai nitraatteja missä tahansa muodossa; taustalla olevat anatomiset tai vaskulaariset riskitekijät ei-arteriittisen anteriorisen iskeemisen optisen neuropatian (NAION) kehittymiselle, mukaan lukien alhainen silmäkupin ja levyn välinen suhde, yli 10-vuotias, diabetes, verenpainetauti, sepelvaltimotauti, hyperlipidemia ja tupakointi. (Osallistujat, joilla on Downin oireyhtymä, Turnerin oireyhtymä ja Noonanin oireyhtymä, otetaan huomioon tapauskohtaisesti).
3. Osallistuja on saanut vähintään yhden seuraavista sildenafiilin kanssa vasta-aiheisista lääkkeistä 15 päivän kuluessa sisällyttämisestä: alprostadiili, atsoli-sienilääkkeet, klaritromysiinit, konivaptaani, delavirdiini, erytromysiinit, fluvoksamiini, greippi, imatinibi, nitratesion/nefatsodonaatti selektiiviset ja selektiiviset alfasalpaajat, proteaasi-inhibiittorit, rufinamidi, tadalafiili, telitromysiini, vardenafiili, johimbe, johimbiini, amifostiini, lapatinibi, varfariini
4. Osallistuja edellyttää voimakkaiden sytokromi P450 3A4:n estäjien (kuten ketokonatsoli, itrakonatsoli, erytromysiini, sakinaviiri) samanaikaista käyttöä tai ritonaviirin samanaikaista käyttöä.
5. Potilaalla on aiemmin ollut laaja leikkaus tai skleroterapia LM:n hoitamiseksi siten, että arpeutuminen voi häiritä sildenafiilin hoitovaikutusta.
6. Osallistujalle on aiemmin annettu LM-hoitoa tai on tehty kirurgisia toimenpiteitä indeksin LM:iden poistamiseksi.
7. Osallistuja on tällä hetkellä raskaana tai harkitsee raskautta seuraavan 20 viikon aikana.
8. Osallistujan tiedetään olevan allerginen sildenafiilille.
9. Haavoituneet tai tällä hetkellä infektoituneet LM:t, joilla on kipua.
10. Pehmytkudoskasvaimen diagnoosi LM:ksi ei ole kliinisesti varma.
11. Osallistuja osallistuu toiseen kliiniseen tutkimukseen.
12. Osallistujalla on ollut priapismi tai hänellä on diagnosoitu sirppisoluanemia tai mikä tahansa muu häiriö, joka voi altistaa priapismille.
13. Tutkija voi julistaa minkä tahansa tutkimushenkilön kelpaamattomaksi pätevästä lääketieteellisestä syystä.