Een studie om sildenafil te evalueren voor de behandeling van lymfatische misvormingen

Inclusiecriteria:

1. Schriftelijke geïnformeerde toestemming(en) voor deelname aan het onderzoek en (indien van toepassing) het gebruik van de afbeeldingen van de deelnemer worden verkregen in overeenstemming met de nationale regelgeving van de ouder(s) of voogd(en) van de deelnemer voorafgaand aan het uitvoeren van onderzoeksprocedures.
2. De deelnemer is bij opname 6 maanden tot 10 jaar oud.
3. Het gewicht van de deelnemer is minimaal 8 kg.
4. Een diagnose van LM of gemengde veneuze lymfatische misvorming waarbij de huid en het onderhuidse weefsel betrokken zijn en ten minste 3 cm op basis van klinische en radiografische criteria.
5. LM's kunnen baat hebben bij systemische therapie op basis van klinische criteria.
6. Vrouwtjes mogen niet zwanger zijn of borstvoeding geven.
7. Als de deelnemer een kind is, moet de ouder/voogd instructies kunnen opvolgen en moet hij bereid en in staat zijn ervoor te zorgen dat de proefpersoon aanwezig is bij alle vereiste studiebezoeken.
8. De patiënt heeft geen contra-indicatie voor het gebruik van sildenafil.
9. LM's kunnen elk deel van het lichaam omvatten.
10. Onderwerp zal normale resultaten hebben bij screeningtests (oogonderzoek, bloedonderzoek).
11. Proefpersoon heeft geen contra-indicatie voor MRI-onderzoeken, zoals metalen implantaten etc.
12. Onderwerp mag geen roker zijn.

Uitsluitingscriteria:

1. De deelnemer heeft een medisch instabiele gezondheidstoestand die zijn/haar vermogen om de studie af te ronden kan belemmeren.
2. De deelnemer presenteert zich met een of meer van de volgende medische aandoeningen: leverfunctiestoornis; ernstige nierfunctiestoornis; lymfoedeemaandoeningen zoals de ziekte van Milroy, Meige-lymfoedeem, het syndroom van Hennekam, het syndroom van Njolstad, het syndroom van Aagenaes en de ziekte van Fabry; hypotensie of risico op hypotensie; toevallen of voorgeschiedenis van toevallen; eventuele significante cardiovasculaire risicofactoren en elke aandoening waarbij deelnemers stikstofmonoxidedonoren of nitraten in welke vorm dan ook moeten gebruiken; onderliggende anatomische of vasculaire risicofactoren voor het ontwikkelen van niet-arteriële anterieure ischemische optische neuropathie (NAION), waaronder lage oculaire cup-tot-schijfverhouding, leeftijd ouder dan 10, diabetes, hypertensie, coronaire hartziekte, hyperlipidemie en roken. (Deelnemers met het syndroom van Down, het syndroom van Turner en het syndroom van Noonan worden van geval tot geval bekeken).
3. De deelnemer heeft binnen 15 dagen na opname ten minste één van de volgende medicijnen gekregen die gecontra-indiceerd zijn in combinatie met sildenafil: Alprostadil, Azol-antischimmelmiddelen, Claritromycinen, Conivaptan, Delavirdine, Erytromycinen, Fluvoxamine, Grapefruit, Imatinib, Nefazodon, Nitraten/natriumthiosulfaat, Niet- selectieve en selectieve alfablokkers, proteaseremmers, rufinamide, tadalafil, telithromycine, vardenafil, yohimbe, yohimbine, amifostine, lapatinib, warfarine
4. De deelnemer heeft gelijktijdig gebruik van krachtige cytochroom P450 3A4-remmers (zoals ketoconazol, itraconazol, erytromycine, saquinavir) of gelijktijdig gebruik van ritonavir nodig.
5. De patiënt heeft een uitgebreide eerdere operatie of sclerotherapie ondergaan om LM zodanig te behandelen dat littekens het behandelingseffect van sildenafil kunnen verstoren.
6. De deelnemer is eerder behandeld voor LM's of er zijn chirurgische ingrepen uitgevoerd om de index-LM's te verwijderen.
7. Deelnemer is momenteel zwanger of overweegt zwanger te worden in de komende 20 weken.
8. Van de deelnemer is bekend dat hij allergisch is voor sildenafil.
9. Ulcerated of momenteel geïnfecteerde LM's met pijn.
10. De diagnose van de wekedelentumor als LM is klinisch niet zeker.
11. De deelnemer neemt deel aan een andere klinische studie.
12. De deelnemer heeft een voorgeschiedenis van priapisme of de diagnose sikkelcelanemie of een andere aandoening die vatbaar kan zijn voor priapisme.
13. De onderzoeker kan een proefpersoon om een ​​geldige medische reden ongeschikt verklaren.