En studie for å evaluere sildenafil for behandling av lymfatiske misdannelser

Inklusjonskriterier:

1. Skriftlig informert samtykke(r) for studiedeltakelse og (hvis aktuelt) bruk av deltakerens bilder innhentes i henhold til nasjonale forskrifter fra deltakerens forelder(e) eller verge(r) før noen studieprosedyrer utføres.
2. Deltakeren er 6 måneder til 10 år ved inkludering.
3. Deltakervekten er minst 8 kg.
4. En diagnose av LM eller blandet venøs lymfatisk misdannelse som involverer hud og subkutant vev og minst 3 cm basert på kliniske og radiografiske kriterier.
5. LM-er kan ha nytte av systemisk terapi basert på kliniske kriterier.
6. Kvinner må ikke være gravide eller ammende.
7. Dersom deltaker er et barn, må foreldre/foresatte kunne følge instrukser og være villig og i stand til å sørge for at forsøkspersonen er tilstede ved alle nødvendige studiebesøk.
8. Personen har ingen kontraindikasjon for bruk av sildenafil.
9. LM-er kan involvere hvilken som helst del av kroppen.
10. Forsøkspersonen vil ha normale resultater på screeningprøver (øyeundersøkelse, blodprøver).
11. Forsøkspersonen har ingen kontraindikasjon for MR-undersøkelser, som metallimplantater o.l.
12. Personen må ikke være en røyker.

Ekskluderingskriterier:

1. Deltakeren har en medisinsk ustabil helsestatus som kan forstyrre hans/hennes evne til å fullføre studien.
2. Deltakeren har en eller flere av følgende medisinske tilstander: nedsatt leverfunksjon; alvorlig nedsatt nyrefunksjon; lymfødem tilstander som Milroy sykdom, Meige lymfødem, Hennekam syndrom, Njolstad syndrom, Aagenaes syndrom og Fabry sykdom; hypotensjon eller risiko for hypotensjon; anfall eller historie med anfall; alle betydelige kardiovaskulære risikofaktorer og enhver tilstand som krever at deltakerne bruker nitrogenoksiddonorer eller nitrater i noen form; underliggende anatomiske eller vaskulære risikofaktorer for å utvikle ikke-arteritisk fremre iskemisk optisk nevropati (NAION) inkludert lavt okulært cup-til-skive-forhold, alder over 10, diabetes, hypertensjon, koronararteriesykdom, hyperlipidemi og røyking. (Deltakere med Downs syndrom, Turner syndrom og Noonan syndrom vil bli vurdert fra sak til sak).
3. Deltakeren har mottatt minst én av følgende medisiner kontraindisert i forbindelse med sildenafil innen 15 dager etter inkludering: Alprostadil, Azol soppdrepende midler, Clarithromycins, Conivaptan, Delavirdine, Erythromycins, Fluvoxamine, Grapefrukt, Imatinib, Nefazodone, Natriumtiotrater/Natriumtiotrater. selektive og selektive alfablokkere, proteasehemmere, rufinamid, tadalafil, telitromycin, vardenafil, yohimbe, yohimbin, amifostin, lapatinib, warfarin
4. Deltakeren krever samtidig bruk av potente cytokrom P450 3A4-hemmere (som ketokonazol, itrakonazol, erytromycin, sakinavir) eller samtidig bruk av ritonavir.
5. Pasienten har tidligere gjennomgått omfattende operasjoner eller skleroterapi for å behandle LM slik at arrdannelse kan forstyrre behandlingseffekten av sildenafil.
6. Deltakeren har tidligere fått behandling for LM-er eller det er utført kirurgiske inngrep for å fjerne indeks-LM-ene.
7. Deltakeren er for øyeblikket gravid eller vurderer å bli gravid i løpet av de neste 20 ukene.
8. Deltakeren er kjent for å ha en allergi mot sildenafil.
9. Ulcerated eller for tiden infiserte LMs med smerte.
10. Diagnose av bløtvevssvulsten som LM er ikke klinisk sikker.
11. Deltakeren deltar i en annen klinisk studie.
12. Deltakeren har en historie med priapisme eller er diagnostisert med sigdcelleanemi eller andre lidelser som kan disponere for priapisme.
13. Etterforskeren kan erklære ethvert emne uegnet av en gyldig medisinsk grunn.