En studie för att utvärdera sildenafil för behandling av lymfatiska missbildningar

Inklusionskriterier:

1. Skriftligt informerat samtycke för studiedeltagande och (i tillämpliga fall) användningen av deltagarens bilder erhålls i enlighet med nationella bestämmelser från deltagarens förälder eller vårdnadshavare innan några studieprocedurer utförs.
2. Deltagaren är 6 månader till 10 år vid inkluderingen.
3. Deltagarens vikt är minst 8 kg.
4. En diagnos av LM eller blandad venös lymfatisk missbildning som involverar hud och subkutan vävnad och minst 3 cm baserat på kliniska och radiografiska kriterier.
5. LMs kan dra nytta av systemisk terapi baserat på kliniska kriterier.
6. Kvinnor får inte vara gravida eller amma.
7. Om deltagaren är ett barn ska förälder/vårdnadshavare kunna följa instruktioner och vara villig och kunna se till att försökspersonen är närvarande vid alla erforderliga studiebesök.
8. Personen har ingen kontraindikation för användning av sildenafil.
9. LM kan involvera vilken del av kroppen som helst.
10. Försökspersonen kommer att få normala resultat på screeningtest (ögonundersökning, blodprov).
11. Försöksperson har ingen kontraindikation för MRT-undersökningar, såsom metallimplantat, etc.
12. Ämnet får inte vara rökare.

Exklusions kriterier:

1. Deltagaren har ett medicinskt instabilt hälsotillstånd som kan störa hans/hennes förmåga att genomföra studien.
2. Deltagaren har ett eller flera av följande medicinska tillstånd: nedsatt leverfunktion; allvarligt nedsatt njurfunktion; lymfödemtillstånd såsom Milroys sjukdom, Meige lymfödem, Hennekams syndrom, Njolstads syndrom, Aagenaes syndrom och Fabrys sjukdom; hypotoni eller risk för hypotoni; anfall eller historia av anfall; alla betydande kardiovaskulära riskfaktorer och alla tillstånd som kräver att deltagarna använder kväveoxiddonatorer eller nitrater i någon form; underliggande anatomiska eller vaskulära riskfaktorer för att utveckla icke-arteritisk främre ischemisk optikusneuropati (NAION) inklusive låg okulär kupa till disk-förhållande, ålder över 10, diabetes, högt blodtryck, kranskärlssjukdom, hyperlipidemi och rökning. (Deltagare med Downs syndrom, Turners syndrom och Noonans syndrom kommer att övervägas från fall till fall).
3. Deltagaren har fått minst en av följande mediciner kontraindicerade i samband med sildenafil inom 15 dagar efter inkluderingen: Alprostadil, Azole antimykotika, Clarithromycins, Conivaptan, Delavirdine, Erythromycins, Fluvoxamin, Grapefrukt, Imatinib, Nefazodone, Natriumtiotrater/Natriumtiotrater selektiva och selektiva alfablockerare, Proteashämmare, Rufinamid, Tadalafil, Telitromycin, Vardenafil, Yohimbe, Yohimbin, Amifostin, Lapatinib, Warfarin
4. Deltagaren kräver samtidig användning av potenta cytokrom P450 3A4-hämmare (såsom ketokonazol, itrakonazol, erytromycin, saquinavir) eller samtidig användning av ritonavir.
5. Patienten har tidigare genomgått omfattande operationer eller skleroterapi för att behandla LM så att ärrbildning kan störa behandlingseffekten av sildenafil.
6. Deltagaren har tidigare fått behandling för LM eller kirurgiska ingrepp har utförts för att ta bort index LM.
7. Deltagaren är för närvarande gravid eller överväger att bli gravid under de kommande 20 veckorna.
8. Deltagaren är känd för att ha en allergi mot sildenafil.
9. Ulcererade eller för närvarande infekterade LM med smärta.
10. Diagnosen av mjukdelstumören som LM är inte kliniskt säker.
11. Deltagaren deltar i en annan klinisk studie.
12. Deltagaren har en historia av priapism eller har diagnosen sicklecellanemi eller någon annan störning som kan predisponera för priapism.
13. Utredaren kan förklara varje försöksperson olämplig av giltiga medicinska skäl.