Egy tanulmány a szildenafil nyirokrendszeri rendellenességek kezelésére való értékelésére

Bevételi kritériumok:

1. A vizsgálatban való részvételhez és (adott esetben) a résztvevő képeinek felhasználásához írásbeli, tájékozott hozzájárulás(oka)t a nemzeti szabályozásnak megfelelően be kell szerezni a résztvevő szülőjétől vagy gyámjától (gyámjai) a vizsgálati eljárások elvégzése előtt.
2. A résztvevő 6 hónapos és 10 éves kor közötti a felvételkor.
3. A résztvevő súlya legalább 8 kg.
4. LM vagy vegyes vénás nyirokrendszeri malformáció diagnózisa, amely a bőrt és a bőr alatti szövetet érinti, és legalább 3 cm-es, klinikai és radiográfiai kritériumok alapján.
5. Az LM-ek számára előnyös lehet a klinikai kritériumok alapján végzett szisztémás terápia.
6. A nőstények nem lehetnek terhesek és nem szoptathatnak.
7. Ha a résztvevő gyermek, a szülőnek/gondviselőnek képesnek kell lennie követni az utasításokat, és hajlandónak és képesnek kell lennie biztosítani, hogy az alany minden szükséges tanulmányi látogatáson jelen legyen.
8. Az alanynak nincs ellenjavallata a szildenafil alkalmazására.
9. Az LM-k a test bármely részét érinthetik.
10. Az alany a szűrővizsgálatok (szemvizsgálat, vérvizsgálat) eredménye normális lesz.
11. Az alanynak nincs ellenjavallata az MRI-vizsgálatoknak, például fémimplantátumok stb.
12. Az alany nem lehet dohányos.

Kizárási kritériumok:

1. A résztvevő egészségi állapota egészségügyileg instabil, ami akadályozhatja a vizsgálat befejezésének képességét.
2. A résztvevő az alábbi egészségügyi állapotok közül egyet vagy többet mutat: májkárosodás; súlyos vesekárosodás; nyiroködéma állapotok, például Milroy-kór, Meige nyiroködéma, Hennekam-szindróma, Njolstad-szindróma, Aagenaes-szindróma és Fabry-kór; hipotenzió vagy hipotónia kockázata; görcsrohamok vagy görcsrohamok anamnézisében; bármely jelentős kardiovaszkuláris kockázati tényező és minden olyan állapot, amely megköveteli a résztvevőktől, hogy nitrogén-oxid-donorokat vagy nitrátokat használjanak bármilyen formában; a nem arteritiszes elülső ischaemiás optikai neuropátia (NAION) kialakulásának hátterében álló anatómiai vagy vaszkuláris kockázati tényezők, beleértve az alacsony szemcsésze-porckorong arányt, 10 év feletti életkort, cukorbetegséget, magas vérnyomást, koszorúér-betegséget, hiperlipidémia és dohányzást. (A Down-szindrómás, Turner-szindrómás és Noonan-szindrómás résztvevőket eseti alapon vesszük figyelembe).
3. A résztvevő az alábbi, szildenafillal kapcsolatban ellenjavallt gyógyszerek közül legalább egyet kapott a felvételt követő 15 napon belül: Alprostadil, Azole antifungals, Clarithromycins, Conivaptan, Delavirdine, Erythromycins, Fluvoxamine, Grapefruit, Imatinib, Nitrates/sulfiodon, Notrates/sulfiodone szelektív és szelektív alfa-blokkolók, proteázgátlók, rufinamid, tadalafil, telitromicin, vardenafil, yohimbe, johimbin, amifosztin, lapatinib, warfarin
4. A résztvevőnek erős citokróm P450 3A4 gátlók (például ketokonazol, itrakonazol, eritromicin, szakinavir) vagy ritonavir egyidejű alkalmazása szükséges.
5. A beteg korábban kiterjedt műtéten vagy szkleroterápián esett át az LM kezelésére, így a hegesedés befolyásolhatja a szildenafil kezelési hatását.
6. A résztvevőt korábban LM-kezelésben részesítették, vagy sebészeti beavatkozásokat végeztek az index LM-ek eltávolítására.
7. A résztvevő jelenleg terhes, vagy azt tervezi, hogy a következő 20 hétben teherbe esik.
8. A résztvevőről ismert, hogy allergiás a szildenafilre.
9. Fájdalommal járó fekélyes vagy jelenleg fertőzött LM-ek.
10. A lágyrészdaganat LM-ként való diagnózisa klinikailag nem biztos.
11. A résztvevő egy másik klinikai vizsgálatban vesz részt.
12. A résztvevőnek kórtörténetében priapizmus szerepel, vagy sarlósejtes vérszegénységgel vagy bármely más olyan rendellenességgel diagnosztizálták, amely hajlamosíthat a priapizmusra.
13. A vizsgáló bármely alanyt alapos egészségügyi okból alkalmatlannak nyilváníthat.