En undersøgelse til evaluering af sildenafil til behandling af lymfatiske misdannelser

Inklusionskriterier:

1. Skriftlige informerede samtykke(r) til undersøgelsesdeltagelse og (hvis relevant) brugen af ​​deltagerens billeder indhentes i henhold til nationale regler fra deltagerens forælder(e) eller værge(r) før udførelse af undersøgelsesprocedurer.
2. Deltageren er 6 måneder til 10 år ved optagelse.
3. Deltagerens vægt er mindst 8 kg.
4. En diagnose af LM eller blandet venøs lymfatisk misdannelse, der involverer hud og subkutant væv og mindst 3 cm baseret på kliniske og radiografiske kriterier.
5. LM'er kan drage fordel af systemisk terapi baseret på kliniske kriterier.
6. Hunnerne må ikke være gravide eller ammende.
7. Hvis deltageren er et barn, skal forældre/værge kunne følge instruktioner og være villig og i stand til at sikre, at forsøgspersonen er til stede ved alle nødvendige studiebesøg.
8. Forsøgspersonen har ingen kontraindikation for brug af sildenafil.
9. LM'er kan involvere enhver del af kroppen.
10. Forsøgspersonen vil have normale resultater på screeningsprøver (øjenundersøgelse, blodprøver).
11. Forsøgsperson har ingen kontraindikation for MR-undersøgelser, såsom metalimplantater mv.
12. Forsøgspersonen må ikke være ryger.

Ekskluderingskriterier:

1. Deltageren har en medicinsk ustabil helbredsstatus, der kan forstyrre hans/hendes evne til at gennemføre undersøgelsen.
2. Deltageren har en eller flere af følgende medicinske tilstande: nedsat leverfunktion; alvorlig nyreinsufficiens; lymfødemtilstande såsom Milroy sygdom, Meige lymfødem, Hennekam syndrom, Njolstad syndrom, Aagenaes syndrom og Fabry sygdom; hypotension eller risiko for hypotension; anfald eller historie med anfald; alle væsentlige kardiovaskulære risikofaktorer og enhver tilstand, der kræver, at deltagerne bruger nitrogenoxiddonorer eller nitrater i enhver form; underliggende anatomiske eller vaskulære risikofaktorer for udvikling af ikke-arteritisk anterior iskæmisk optisk neuropati (NAION), herunder lavt okulært kop-til-skive-forhold, alder over 10, diabetes, hypertension, koronararteriesygdom, hyperlipidæmi og rygning. (Deltagere med Downs syndrom, Turner syndrom og Noonan syndrom vil blive overvejet fra sag til sag).
3. Deltageren har modtaget mindst én af følgende medicin kontraindiceret i forbindelse med sildenafil inden for 15 dage efter inklusion: Alprostadil, Azol-svampemidler, Clarithromyciner, Conivaptan, Delavirdin, Erythromyciner, Fluvoxamin, Grapefrugt, Imatinib, Nefazodon, Natriumthiotrater/Natriumthiotrater. selektive og selektive alfablokkere, proteasehæmmere, rufinamid, tadalafil, telithromycin, vardenafil, yohimbe, yohimbin, amifostin, lapatinib, warfarin
4. Deltageren kræver samtidig brug af potente cytokrom P450 3A4-hæmmere (såsom ketoconazol, itraconazol, erythromycin, saquinavir) eller samtidig brug af ritonavir.
5. Patienten har tidligere gennemgået omfattende operationer eller scleroterapi for at behandle LM, således at ardannelse kan forstyrre behandlingseffekten af ​​sildenafil.
6. Deltageren har tidligere fået behandling for LM'er, eller kirurgiske indgreb er blevet udført for at fjerne indeks-LM'erne.
7. Deltageren er i øjeblikket gravid eller overvejer at blive gravid inden for de næste 20 uger.
8. Deltageren er kendt for at have en allergi over for sildenafil.
9. Ulcererede eller aktuelt inficerede LM'er med smerter.
10. Diagnose af bløddelstumoren som LM er ikke klinisk sikker.
11. Deltageren deltager i et andet klinisk studie.
12. Deltageren har en historie med priapisme eller er diagnosticeret med seglcelleanæmi eller enhver anden lidelse, der kan disponere for priapisme.
13. Investigatoren kan erklære ethvert forsøgsperson for uegnet af en gyldig medicinsk årsag.