- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT01290484
Un estudio para evaluar el sildenafil para el tratamiento de malformaciones linfáticas
22 de mayo de 2015 actualizado por: Alfred Lane, Stanford University
Un estudio piloto de investigación para evaluar el sildenafil para el tratamiento de malformaciones linfáticas
Existe una necesidad médica insatisfecha de un tratamiento de primera línea de las malformaciones linfáticas con un buen perfil beneficio/riesgo.
Con base en la experiencia de un paciente en la institución, los investigadores planean verificar si el medicamento sildenafilo tiene o no un efecto beneficioso sobre las malformaciones linfáticas.
Los investigadores planean hacer esto tratando a los pacientes con malformaciones linfáticas con el medicamento sildenafilo durante un período de 20 semanas.
Este es un estudio iniciado por un investigador financiado por una subvención de Innovaciones en la atención al paciente y una subvención SPARK.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Las malformaciones linfáticas pueden ser difíciles de tratar.
Las intervenciones principales, incluidas la cirugía y la escleroterapia, son invasivas y pueden provocar recurrencia local y complicaciones.
Se intentó evaluar el efecto de 20 semanas de sildenafilo oral sobre la reducción del volumen y los síntomas de malformación linfática en niños.
Siete niños (4 niños, 3 niñas; de 13 a 85 meses de edad) con malformaciones linfáticas recibieron sildenafilo oral durante 20 semanas en este estudio abierto.
El volumen de la malformación linfática se calculó a ciegas utilizando imágenes de resonancia magnética realizadas antes y después de 20 semanas de sildenafilo.
Las malformaciones linfáticas se evaluaron clínicamente en las semanas 4, 12, 20 y 32.
Tanto el médico como los padres evaluaron la malformación linfática en comparación con la línea de base.
Sildenafil puede reducir el volumen y los síntomas de la malformación linfática en algunos niños.
(J Am Acad Dermatol 2014;70:1050-7.)
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
7
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
California
-
Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University School of Medicine
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
10 meses a 8 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los consentimientos informados por escrito para la participación en el estudio y (cuando corresponda) el uso de las imágenes del participante se obtienen de acuerdo con las regulaciones nacionales de los padres o tutores del participante antes de realizar cualquier procedimiento del estudio.
- El participante tiene entre 6 meses y 10 años de edad en el momento de la inclusión.
- El peso del participante es de al menos 8 kg.
- Un diagnóstico de LM o malformación linfática venosa mixta que involucre la piel y el tejido subcutáneo y al menos 3 cm según criterios clínicos y radiográficos.
- Los LM pueden beneficiarse de la terapia sistémica según los criterios clínicos.
- Las hembras no deben estar embarazadas ni amamantando.
- Si el participante es un niño, el padre/tutor debe poder seguir las instrucciones y debe estar dispuesto y ser capaz de garantizar que el sujeto esté presente en todas las visitas de estudio requeridas.
- El sujeto no tiene contraindicaciones para el uso de sildenafilo.
- Los LM pueden afectar cualquier parte del cuerpo.
- El sujeto tendrá resultados normales en las pruebas de detección (examen de la vista, análisis de sangre).
- El sujeto no tiene contraindicaciones para los exámenes de resonancia magnética, como implantes metálicos, etc.
- El sujeto no debe ser fumador.
Criterio de exclusión:
- El participante tiene un estado de salud médicamente inestable que puede interferir con su capacidad para completar el estudio.
- El participante presenta una o más de las siguientes condiciones médicas: insuficiencia hepática; insuficiencia renal grave; afecciones de linfedema tales como enfermedad de Milroy, linfedema de Meige, síndrome de Hennekam, síndrome de Njolstad, síndrome de Aagenaes y enfermedad de Fabry; hipotensión o riesgo de hipotensión; convulsiones o historial de convulsiones; cualquier factor de riesgo cardiovascular significativo y cualquier condición que requiera que los participantes usen donantes de óxido nítrico o nitratos en cualquier forma; factores de riesgo anatómicos o vasculares subyacentes para desarrollar neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica (NAION, por sus siglas en inglés), que incluyen una baja proporción de copa ocular a disco, edad mayor de 10 años, diabetes, hipertensión, enfermedad de las arterias coronarias, hiperlipidemia y tabaquismo. (Los participantes con síndrome de Down, síndrome de Turner y síndrome de Noonan se considerarán caso por caso).
- El participante ha recibido al menos uno de los siguientes medicamentos contraindicados en asociación con sildenafilo dentro de los 15 días posteriores a la inclusión: alprostadil, antifúngicos azoles, claritromicinas, conivaptán, delavirdina, eritromicinas, fluvoxamina, toronja, imatinib, nefazodona, nitratos/tiosulfato de sodio, no bloqueadores alfa selectivos y selectivos, inhibidores de la proteasa, rufinamida, tadalafilo, telitromicina, vardenafilo, yohimbe, yohimbina, amifostina, lapatinib, warfarina
- El participante requiere el uso concomitante de inhibidores potentes del citocromo P450 3A4 (como ketoconazol, itraconazol, eritromicina, saquinavir) o el uso concomitante de ritonavir.
- El paciente se ha sometido a una cirugía o escleroterapia previa extensa para tratar LM, de modo que la cicatrización puede interferir con el efecto del tratamiento con sildenafilo.
- Al participante se le administró previamente un tratamiento para las LM o se realizaron procedimientos quirúrgicos para extraer las LM índice.
- La participante está actualmente embarazada o está considerando quedar embarazada en las próximas 20 semanas.
- Se sabe que el participante tiene alergia al sildenafilo.
- LM ulcerados o actualmente infectados con dolor.
- El diagnóstico del tumor de tejidos blandos como LM no es clínicamente seguro.
- El participante está participando en otro estudio clínico.
- El participante tiene antecedentes de priapismo o se le diagnostica anemia de células falciformes o cualquier otro trastorno que pueda predisponer al priapismo.
- El investigador puede declarar a cualquier sujeto no elegible por una razón médica válida.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: Abierto
Tableta oral de sildenafilo tres veces al día
|
Tableta oral de sildenafilo tres veces al día
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Cambio en el volumen de malformación linfática
Periodo de tiempo: Línea de base, 20 semanas
|
Los participantes recibieron sildenafil durante 20 semanas.
Los participantes que pesaban más de 20 kg recibieron 20 mg 3 veces al día (60 mg/día).
Los participantes que pesaban entre 8 kg y 20 kg recibieron 10 mg 3 veces al día (30 mg/día).
|
Línea de base, 20 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Alfred T Lane, MD, Stanford University
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de diciembre de 2010
Finalización primaria (Actual)
1 de abril de 2013
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2013
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de febrero de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de febrero de 2011
Publicado por primera vez (Estimar)
7 de febrero de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
19 de junio de 2015
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de mayo de 2015
Última verificación
1 de mayo de 2015
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Enfermedades linfáticas
- Tumores de los vasos linfáticos
- Anomalías congénitas
- Linfangioma
- Anomalías linfáticas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes vasodilatadores
- Agentes Urológicos
- Inhibidores de enzimas
- Inhibidores de la fosfodiesterasa
- Inhibidores de la fosfodiesterasa 5
- Citrato de sildenafilo
Otros números de identificación del estudio
- SU-10202010-7129
- UL1TR000093 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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