Une étude pour évaluer le sildénafil pour le traitement des malformations lymphatiques

Critère d'intégration:

1. Le ou les consentements éclairés écrits pour la participation à l'étude et (le cas échéant) l'utilisation des images du participant sont obtenus conformément aux réglementations nationales auprès du ou des parents ou tuteurs du participant avant d'effectuer toute procédure d'étude.
2. Le participant est âgé de 6 mois à 10 ans à l'inclusion.
3. Le poids du participant est d'au moins 8 kg.
4. Un diagnostic de ML ou de malformation lymphatique veineuse mixte impliquant la peau et le tissu sous-cutané et d'au moins 3 cm sur la base de critères cliniques et radiographiques.
5. Les LM peuvent bénéficier d'une thérapie systémique basée sur des critères cliniques.
6. Les femmes ne doivent pas être enceintes ou allaitantes.
7. Si le participant est un enfant, le parent / tuteur doit être en mesure de suivre les instructions et doit être disposé et capable de s'assurer que le sujet est présent pour toutes les visites d'étude requises.
8. Le sujet n'a aucune contre-indication à l'utilisation du sildénafil.
9. Les ML peuvent impliquer n'importe quelle partie du corps.
10. Le sujet aura des résultats normaux aux tests de dépistage (examen de la vue, tests sanguins).
11. Le sujet n'a aucune contre-indication aux examens IRM, tels que les implants métalliques, etc.
12. Le sujet ne doit pas être fumeur.

Critère d'exclusion:

1. Le participant a un état de santé médicalement instable qui peut interférer avec sa capacité à terminer l'étude.
2. Le participant présente une ou plusieurs des conditions médicales suivantes : insuffisance hépatique ; insuffisance rénale sévère; des conditions de lymphœdème telles que la maladie de Milroy, le lymphœdème de Meige, le syndrome de Hennekam, le syndrome de Njolstad, le syndrome d'Aagenaes et la maladie de Fabry; hypotension ou risque d'hypotension ; convulsions ou antécédents de convulsions ; tout facteur de risque cardiovasculaire important et toute condition qui oblige les participants à utiliser des donneurs d'oxyde nitrique ou de nitrates sous quelque forme que ce soit ; facteurs de risque anatomiques ou vasculaires sous-jacents pour le développement d'une neuropathie optique ischémique antérieure non artéritique (NOIAN), notamment un faible rapport cupule/disque, un âge supérieur à 10 ans, le diabète, l'hypertension, une maladie coronarienne, une hyperlipidémie et le tabagisme. (Les participants atteints du syndrome de Down, du syndrome de Turner et du syndrome de Noonan seront considérés au cas par cas).
3. Le participant a reçu au moins un des médicaments suivants contre-indiqués en association avec le sildénafil dans les 15 jours suivant l'inclusion : Alprostadil, Antifongiques azolés, Clarithromycines, Conivaptan, Delavirdine, Erythromycines, Fluvoxamine, Pamplemousse, Imatinib, Néfazodone, Nitrates/thiosulfate de sodium, Non- alpha-bloquants sélectifs et sélectifs, Inhibiteurs de protéase, Rufinamide, Tadalafil, Télithromycine, Vardenafil, Yohimbe, Yohimbine, Amifostine, Lapatinib, Warfarine
4. Le participant nécessite l'utilisation concomitante d'inhibiteurs puissants du cytochrome P450 3A4 (tels que le kétoconazole, l'itraconazole, l'érythromycine, le saquinavir) ou l'utilisation concomitante de ritonavir.
5. Le patient a déjà subi une intervention chirurgicale ou une sclérothérapie étendue pour traiter le LM, de sorte que la cicatrisation peut interférer avec l'effet du traitement par le sildénafil.
6. Le participant a déjà reçu un traitement pour les LM ou des interventions chirurgicales ont été effectuées pour retirer les LM index.
7. La participante est actuellement enceinte ou envisage de devenir enceinte dans les 20 prochaines semaines.
8. Le participant est connu pour avoir une allergie au sildénafil.
9. ML ulcérés ou actuellement infectés avec douleur.
10. Le diagnostic de la tumeur des tissus mous comme LM n'est pas cliniquement certain.
11. Le participant participe à une autre étude clinique.
12. Le participant a des antécédents de priapisme ou est diagnostiqué avec une anémie falciforme ou tout autre trouble pouvant prédisposer au priapisme.
13. L'investigateur peut déclarer tout sujet inéligible pour une raison médicale valable.