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Prader-Willi 综合征儿童对生长激素的敏感性是否增加？

2021年9月17日 更新者：University Hospital, Toulouse
本研究的目的是评估患有普拉德威利综合征 (SPW) 的儿童与生长激素 (GHD) 缺乏的儿童对体内生长激素的敏感性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

通过测量正在治疗的 IGF-I 的循环率，与出现生长激素 (GHD) 缺陷的儿童相比，估计出现普拉德-威利综合征 (SPW) 的儿童对体内生长激素的敏感性。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

111

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 法国
      • Amiens、法国、80054
        • CHU Amiens Hôpital Nord Service Pédiatrie - Place Victor Pauchet
      • Angers、法国、49000
        • CHU Angers - 4 rue Larrey
      • Avignon、法国、84902
        • CHG Avignon - 305, rue Raoul Follereau
      • Besancon、法国、25000
        • CHU Besançon Hôpital Saint Jacques - 2 Place Saint Jacques
      • Bordeaux、法国、33076
        • CHU Bordeaux Hôpital Pellegrin Service endocrinologie de l'enfant - Place Amélie Raba Léon
      • Brest、法国、29609
        • CHU Brest Département de Pédiatrie - 5, ave Foch
      • Dijon、法国、21000
        • CHU Dijon Service de pédiatrie - 2, Bd Maréchal de lattre de Tassigny
      • Grenoble、法国、38043
        • CHU Grenoble Service de pédiatrie - BP 217
      • La Rochelle、法国、17000
        • CHU La Rochelle Service de Pédiatrie - Rue du Dr Schweitzer
      • Lille、法国、59037
        • CHRU Lille Hôpital Jeanne de Flandre service de Pédiatrie
      • Limoges、法国、87042
        • CHU Limoges Hôpital Mère Enfant Service Pédiatrie - 8, ave du Larrey
      • Lorient、法国、56100
        • CHU Lorient Hôpital du Scorff Pôle Femme Mère Enfant - Rue Guiguen
      • Lyon、法国、69322
        • CHU Lyon Hôpital Debrousse service Pédiatrie
      • Marseille、法国、13385
        • AP-HM Hôptal La Timone Service de Pédiatrie Mutidisciplinaire
      • Montpellier、法国、34000
        • CHU Montpellier Hôpital Arnaud de Villeneuve - 371 ave du doyen Gaston Giraud
      • Nantes、法国、44093
        • CHU Nantes Hôpital Mère Enfant Service de Pédiatrie
      • Nice、法国、06202
        • CHU Nice Hôpital Archet 2 - 151 route Saint Antoine de Ginestière
      • Paris、法国、75015
        • AP-HP Hôpital Necker Enfants Malades Service d'endocrinologie pédiatrique - 149 route de Sèvres
      • Poitiers、法国、86021
        • CHU Poitiers Service de Pédiatrie - Rue de la Miléterie
      • Reims、法国、51092
        • CHU Reims Service de Pédiatrie - 47, rue Cognacq-Jay
      • Rouen、法国、76000
        • CHU Rouen Hôpital Nicolle - 1, rue de Germont
      • Saint-etienne、法国、42055
        • CHU Saint-Etienne Hôpital Nord Service de Pédiatrie
      • Strasbourg、法国、67200
        • CHU Strasbourg Hôpital Haute-Pierre - Avenue Molière
      • Toulouse、法国、31059
        • CHU Toulouse Hôpital des Enfants Service d'endocrinologie - 330 ave de Grande Bretagne
      • Tours、法国、37044
        • CHRU Tours Centre de Pédiatrie Gatien de Clocheville
      • Vandoeuvre Les Nancy、法国、54511
        • Hôpital d'Enfants - Rue Morvan

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 至 5年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. SPW 和 SPW-B：

    • 年龄 > 或 = 1 岁的女性或男性儿童
    • 未接受 GH 治疗且必须开始 GH 治疗的儿童
    • 受国家保险计划或同等保障的儿童
    • 亲权的双方持有人之一签署知情同意书

  2. 生长激素缺乏症：

    • 年龄 > 或 = 1 岁的女性或男性儿童
    • 儿童配对的年龄（+/-1 岁）和关于组 SWP 的性别
    • 表现出 GH* 缺陷的儿童定义为：

    大小（大小）的生长标准 < 2 DS） 生长速度标准（去年生长速度 < 1 DS） 2 次 GH 峰值 < 20 mUI 的药物刺激 GH 试验

    • 未接受 GH 治疗且必须开始 GH 治疗的儿童
    • 受国家保险计划或同等保障的儿童
    • 父母授权的双方持有人之一签署知情同意书 * GH 缺陷可以孤立或与一种或多种其他激素缺陷相关：TSH 缺陷、ACTH 缺陷、LH-FSH 缺陷、催乳素缺陷。 因此，儿童 GHD 可以接受与生长激素相关的其他治疗。

  3. T：控制

    • 年龄 > 或 = 1 岁的女性或男性儿童
    • 儿童配对的年龄（+/-1 岁）和关于组 SWP 的性别
    • 孩子在图卢兹大学医院的儿童医院住院接受程序化外科手术
    • 受国家保险计划或同等保障的儿童
    • 亲权的双方持有人之一签署知情同意书

  4. SPW-GH-B :

    • 年龄 > 或 = 1 岁的女性或男性儿童
    • 住院接受程序化外科手术的儿童
    • 受国家保险计划或同等保障的儿童
    • 儿童接受 GH 治疗至少 3 个月
    • 亲权的双方持有人之一签署知情同意书

排除标准：

  1. SPW 和 GHD

    • 对服用生长激素有禁忌症的儿童：
    • 生长软骨焊接
    • 进化过程中的肿瘤病理学
    • 皮质类固醇治疗（非替代品）
    • 已知对溶剂过敏
    • 失衡的糖尿病
    • 对 Genotonorm ® 或 Omnitrope ® 的活性成分或其中一种赋形剂表现出超敏反应的儿童
    • 表现出严重肥胖的儿童（定义为报告体重/体型 > 200 %）
    • 表现出耳鼻喉科临床症状的儿童（与腺样体赘生物和/或扁桃体肥大相关的打鼾）
    • 儿童出现引起睡眠呼吸系统疾病的临床症状（夜间呼吸打鼾、睡眠期间呼吸中断）

  2. SPW-B：

    • 儿童对酰胺连接的局部麻醉剂过敏
    • 儿童对绷带 Emlapatch® 的成分过敏
    • 儿童对不含 conservative® 的利多卡因激动剂的一种成分过敏
    • 表现出卟啉症的儿童
    • 患有先天性高铁血红蛋白血症的儿童
    • 对 Meopa 有禁忌症的儿童：需要纯氧通气的患者、颅内高血压、意识状态的任何变化、妨碍患者的合作、气胸、肺气肿气泡、气体栓塞、潜水事故、腹部气体扩张，患者最近接受了眼科手术中使用的眼科气体（SF6、C3F8、C2F6），只要在眼内持续存在气泡且至少持续 3 个月。 随着眼内压力的增加，可能会出现严重的术后并发症，面部外伤有趣的是面罩的应用区域

  3. T：控制

    • 涉及生长异常的慢性病理学
    • 其他荷尔蒙异常
    • 接受长期治疗的儿童，特别是皮质类固醇治疗，能够干扰对 GH 或胰岛素的敏感性
    • 受监督、监护或司法保护的亲权持有人
    • 同时参与另一项研究

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：SPW
患有普瑞德-威利综合症的儿童
药品：生长激素（Genotonorm® 或 Omnitrope®）
药物 : 治疗将从第一周的 ¼ 剂量开始，第二周剂量的 ½，然后第三周剂量的 3/4 和第四周总剂量开始，以递增剂量开始治疗。
程序：DEXA、验血、H.G.P.O、骨龄。

SPW、GHD、SPW-B：

血液检查：集中剂量 H.G.P.O：根据儿童年龄调整。
实验性的：生长激素
生长激素缺乏症患者
药品：生长激素（Genotonorm® 或 Omnitrope®）
药物 : 治疗将从第一周的 ¼ 剂量开始，第二周剂量的 ½，然后第三周剂量的 3/4 和第四周总剂量开始，以递增剂量开始治疗。
程序：DEXA、验血、H.G.P.O、骨龄。

SPW、GHD、SPW-B：

血液检查：集中剂量 H.G.P.O：根据儿童年龄调整。
实验性的：SPW-B
接受活检的普瑞德-威利综合症患者
药品：生长激素（Genotonorm® 或 Omnitrope®）
药物 : 治疗将从第一周的 ¼ 剂量开始，第二周剂量的 ½，然后第三周剂量的 3/4 和第四周总剂量开始，以递增剂量开始治疗。
程序：DEXA、验血、H.G.P.O、骨龄。

SPW、GHD、SPW-B：

血液检查：集中剂量 H.G.P.O：根据儿童年龄调整。

程序：活检
活检：皮肤和脂肪组织活检。
实验性的：吨
病人控制
程序：活检
活检：皮肤和脂肪组织活检。
实验性的：SPW-GH-B
服用生长激素并进行活检的普拉德威利综合症患者
程序：活检
活检：皮肤和脂肪组织活检。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
测量治疗中 IGF-I 的循环率。
大体时间：开始治疗前：基线 (J0)
开始治疗前：基线 (J0)
测量治疗中 IGF-I 的循环率。
大体时间：1个月（M1）
1个月（M1）
测量治疗中 IGF-I 的循环率。
大体时间：3 个月 (M3)
3 个月 (M3)
测量治疗中 IGF-I 的循环率。
大体时间：6 个月 (M6)
6 个月 (M6)
测量治疗中 IGF-I 的循环率。
大体时间：1 年 (M12)
1 年 (M12)

次要结果测量

结果测量
大体时间
测量 IGFBP-3、GHBP、ghrelin 和 apelin 的循环率。
大体时间：开始治疗前 (J0)
开始治疗前 (J0)
测量物理成分的变化。
大体时间：开始治疗前 (J0)
开始治疗前 (J0)
测量血糖水平、H.G.P.O. 和高血糖症。
大体时间：开始治疗前 (J0)
开始治疗前 (J0)
体外生长激素对活检获得的成纤维细胞和脂肪细胞敏感性的测量。
大体时间：开始治疗前 (J0)
开始治疗前 (J0)
测量 IGFBP-3、GHBP、ghrelin 和 apelin 的循环率。
大体时间：3 个月 (M3)
3 个月 (M3)
测量 IGFBP-3、GHBP、ghrelin 和 apelin 的循环率。
大体时间：6 个月 (M6)
6 个月 (M6)
测量 IGFBP-3、GHBP、ghrelin 和 apelin 的循环率。
大体时间：1 年 (M12)
1 年 (M12)
测量物理成分的变化。
大体时间：3 个月 (M3)
3 个月 (M3)
测量物理成分的变化。
大体时间：6 个月 (M6)
6 个月 (M6)
测量物理成分的变化。
大体时间：1 年 (M12)
1 年 (M12)
测量血糖水平、H.G.P.O. 和高血糖症。
大体时间：3 个月 (M3)
3 个月 (M3)
测量血糖水平、H.G.P.O. 和高血糖症。
大体时间：6 个月 (M6)
6 个月 (M6)
测量血糖水平、H.G.P.O. 和高血糖症。
大体时间：1 年 (M12)
1 年 (M12)
体外生长激素对活检获得的成纤维细胞和脂肪细胞敏感性的测量。
大体时间：3 个月 (M3)
3 个月 (M3)
体外生长激素对活检获得的成纤维细胞和脂肪细胞敏感性的测量。
大体时间：6 个月 (M6)
6 个月 (M6)
体外生长激素对活检获得的成纤维细胞和脂肪细胞敏感性的测量。
大体时间：1 年 (M12)
1 年 (M12)

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

University Hospital, Toulouse

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2009年1月1日

初级完成 (实际的)

2013年5月1日

研究完成 (实际的)

2013年5月1日

研究注册日期

首次提交

2009年11月6日

首先提交符合 QC 标准的

2011年2月16日

首次发布 (估计)

2011年2月17日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年9月24日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年9月17日

最后验证

2021年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 0811601
  • National PHRC 2008 (其他赠款/资助编号：PHRC 2008)

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