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特索芬辛​​/美托洛尔在患有普瑞德-威利综合征 (PWS) 的受试者中的共同给药 (2016-003694-18)

2024年2月23日 更新者：Saniona

一项双盲、随机、安慰剂对照、多剂量、多中心的联合给药特索芬辛/美托洛尔对普瑞德-威利综合征 (PWS) 患者的安全性和有效性研究

双中心、双盲、安慰剂对照、随机和多剂量临床研究。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

双中心、双盲、安慰剂对照、随机和多剂量临床研究。 研究药物将给药 91 天。 研究将分两步进行：

  • 第 1 步 - 将治疗 10-15 名患有 PWS 的成年受试者。
  • DSMB 审查和 SUKL 审查——在完成成人受试者治疗后，非盲效、安全性、PK 数据以及来自 2 型糖尿病受试者 (TM001) 研究的所有数据将由独立的数据安全监测机构审查委员会 (DSMB) 和国家药物管制研究所 (SUKL)。 在获得 SUKL 的批准后，研究将继续进行：
  • 第 2 步 - 10-15 名 PWS 儿童。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

18

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、H-1094
        • Semmelweis University
  • 捷克语
      • Prague、捷克语、150 06
        • Motol University Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

14年 至 26年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 男性和女性
  2. 确认的 Prader-Willi 综合征基因诊断
  3. 年龄：第一步：18-30岁的成年人 b． 第二阶段：12-17岁的孩子

  4. 体重指数：

    1. 第 1 步：≥25 kg/m2 的成人
    2. 第 2 步：同年龄同性别 BMI >85% 的儿童
  5. 正常血压或控制良好的高血压（仅当血压药物剂量稳定超过 2 个月时）
  6. 血脂正常或血脂异常得到良好控制（仅当降脂药物的剂量稳定超过 2 个月时）
  7. 使用稳定剂量的生长激素 >2 个月

排除标准：

  1. 对特索芬辛/美托洛尔过敏
  2. 1型糖尿病
  3. 心力衰竭 NYHA II 级或更高，失代偿性心力衰竭
  4. 既往心肌梗死或中风
  5. 精神分裂症、双相情感障碍、人格障碍或其他 DSM-III 障碍的诊断，研究者认为这些障碍会严重影响研究依从性

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：特索芬辛​​/美托洛尔
特索芬辛​​ + 美托洛尔每天服用一次，早上随餐服用
药品：特索芬辛​​/美托洛尔
研究药物将给药 91 天。
其他名称：
  • 特索芬辛
  • 美托洛尔
安慰剂比较：特索芬辛​​/美托洛尔安慰剂
与特索芬辛 + 美托洛尔相匹配的安慰剂药片，每天一次，在早上随餐服用
药品：安慰剂
研究药物将给药 91 天。
其他名称：
  • 安慰剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
平均体重从基线到治疗结束的百分比变化
大体时间：DB 第 1 步：第 1 天至第 91 天； DB 第 2 步：第 1 天至第 91 天； OLE I：第 91 天至第 181 天； OLE II：第 181 天至第 271 天
平均体重从基线到治疗结束的变化百分比。 洛CF。
DB 第 1 步：第 1 天至第 91 天； DB 第 2 步：第 1 天至第 91 天； OLE I：第 91 天至第 181 天； OLE II：第 181 天至第 271 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
从基线到治疗结束时平均体重的变化
大体时间：DB 第 1 步：第 1 天至第 91 天； DB 第 2 步：第 1 天至第 91 天； OLE I：第 91 天至第 181 天； OLE II：第 181 天至第 271 天
从基线到治疗结束时体重的变化[kg]。 洛CF。
DB 第 1 步：第 1 天至第 91 天； DB 第 2 步：第 1 天至第 91 天； OLE I：第 91 天至第 181 天； OLE II：第 181 天至第 271 天
临床试验食欲亢进问卷 (HQ-CT) 评分从基线到治疗结束的变化
大体时间：DB 第 1 步：第 1 天至第 91 天； DB 第 2 步：第 1 天至第 91 天； OLE I：第 91 天至第 181 天； OLE II：第 181 天至第 271 天
HQ-CT 评分从基线到治疗结束的变化。 洛CF。 HQ-CT 评分基于包含 9 个项目的调查问卷，每个项目的得分在 0 到 4 之间，最终 HQ-CT 得分最高为 36 分。 HQ-CT 答案的变化（按问题和总计）计算为第 2、5、9 或 14 次访视的分数减去筛选访视 1 的分数，并使用标准描述性统计数据（平均值、中位数、标准差、最小值和最大值）进行分析和呈现。价值）。 总分下降表明食欲亢进有所改善。 如果受试者回答的问题少于三个，则缺失的答案将由所有其他可用答案的平均分估算。 缺答三处以上的，不计算总分。 欲了解更多信息，请参阅协议附录第 17.1 节。
DB 第 1 步：第 1 天至第 91 天； DB 第 2 步：第 1 天至第 91 天； OLE I：第 91 天至第 181 天； OLE II：第 181 天至第 271 天
通过谷值测量的特索芬辛和美托洛尔的稳态浓度
大体时间：DB 第 1 步：第 29 天； DB 第 2 步：第 29 天； OLE I：第 120 天； OLE II：第 210 天
通过谷值测量的替索芬辛和美托洛尔的稳态浓度。 观察值。
DB 第 1 步：第 29 天； DB 第 2 步：第 29 天； OLE I：第 120 天； OLE II：第 210 天
双 X 射线吸收测定法 (DEXA) 测定的无脂质量和无脂质量 (%) 从基线到治疗结束的变化
大体时间：DB 第 1 步：第 1 天至第 91 天； DB 第 2 步：第 1 天至第 91 天； OLE I：第 91 天至第 181 天； OLE II：第 181 天至第 271 天
双 X 射线吸收测定法 (DEXA) 测定的无脂质量和无脂质量 (%) 从基线到治疗结束的变化。 观察值。
DB 第 1 步：第 1 天至第 91 天； DB 第 2 步：第 1 天至第 91 天； OLE I：第 91 天至第 181 天； OLE II：第 181 天至第 271 天
通过双 X 射线吸收测定法 (DEXA) 测定骨矿物质密度 (BMD) 从基线到治疗结束的变化
大体时间：DB 第 1 步：第 1 天至第 91 天； DB 第 2 步：第 1 天至第 91 天； OLE I：第 91 天至第 181 天； OLE II：第 181 天至第 271 天
通过双 X 射线吸收测定法 (DEXA) 测定 BMD 从基线到治疗结束的变化。 观察值。
DB 第 1 步：第 1 天至第 91 天； DB 第 2 步：第 1 天至第 91 天； OLE I：第 91 天至第 181 天； OLE II：第 181 天至第 271 天
通过双 X 射线吸收测定法 (DEXA) 测定骨矿物质含量 (BMC) 从基线到治疗结束的变化
大体时间：DB 第 1 步：第 1 天至第 91 天； DB 第 2 步：第 1 天至第 91 天； OLE I：第 91 天至第 181 天； OLE II：第 181 天至第 271 天
通过双 X 射线吸收测定法 (DEXA) 测定 BMC 从基线到治疗结束的变化。 观察值。
DB 第 1 步：第 1 天至第 91 天； DB 第 2 步：第 1 天至第 91 天； OLE I：第 91 天至第 181 天； OLE II：第 181 天至第 271 天
从基线到治疗结束时心率 (HR) 的变化
大体时间：DB 第 1 步：第 1 天至第 91 天； DB 第 2 步：第 1 天至第 91 天； OLE I：第 91 天至第 181 天； OLE II：第 181 天至第 271 天
从基线到治疗结束的心率变化 (bpm)。 洛CF。
DB 第 1 步：第 1 天至第 91 天； DB 第 2 步：第 1 天至第 91 天； OLE I：第 91 天至第 181 天； OLE II：第 181 天至第 271 天
从基线到治疗结束时收缩压 (SBP) 和舒张压 (DBP) 的变化
大体时间：DB 第 1 步：第 1 天至第 91 天； DB 第 2 步：第 1 天至第 91 天； OLE I：第 91 天至第 181 天； OLE II：第 181 天至第 271 天
收缩压 (mmHg) 和舒张压 (mmHg) 从基线到治疗结束的变化。 洛CF。
DB 第 1 步：第 1 天至第 91 天； DB 第 2 步：第 1 天至第 91 天； OLE I：第 91 天至第 181 天； OLE II：第 181 天至第 271 天
不良事件总数
大体时间：DB 第 1 步：第 1 天至第 91 天； DB 第 2 步：第 1 天至第 91 天； OLE I：第 91 天至第 181 天； OLE II：第 181 天至第 271 天
不良事件总数
DB 第 1 步：第 1 天至第 91 天； DB 第 2 步：第 1 天至第 91 天； OLE I：第 91 天至第 181 天； OLE II：第 181 天至第 271 天
PR 间隔内从基线到治疗结束的变化
大体时间：DB 第 1 步：第 1 天至第 91 天； DB 第 2 步：第 1 天至第 91 天； OLE I：第 91 天至第 181 天； OLE II：第 181 天至第 271 天
PR 间期从基线到治疗结束的变化。 观察值。
DB 第 1 步：第 1 天至第 91 天； DB 第 2 步：第 1 天至第 91 天； OLE I：第 91 天至第 181 天； OLE II：第 181 天至第 271 天
心电图 (ECG) 参数从基线到治疗结束的变化
大体时间：DB 第 1 步：第 1 天至第 91 天； DB 第 2 步：第 1 天至第 91 天； OLE I：第 91 天至第 181 天； OLE II：第 181 天至第 271 天
心电图参数从基线到治疗结束的变化 - QRS 时限、QT 间期、QTcF 和 QTcB
DB 第 1 步：第 1 天至第 91 天； DB 第 2 步：第 1 天至第 91 天； OLE I：第 91 天至第 181 天； OLE II：第 181 天至第 271 天
HbA1c 从基线到治疗结束的变化
大体时间：DB 第 1 步：第 1 天至第 91 天； DB 第 2 步：第 1 天至第 91 天； OLE I：第 91 天至第 181 天； OLE II：第 181 天至第 271 天
HbA1c 从基线到治疗结束的变化 (%)。 洛CF。
DB 第 1 步：第 1 天至第 91 天； DB 第 2 步：第 1 天至第 91 天； OLE I：第 91 天至第 181 天； OLE II：第 181 天至第 271 天
胰岛素从基线到治疗结束的变化
大体时间：DB 第 1 步：第 1 天至第 91 天； DB 第 2 步：第 1 天至第 91 天； OLE I：第 91 天至第 181 天； OLE II：第 181 天至第 271 天
胰岛素从基线到治疗结束的变化 (mIU/L)。 洛CF。
DB 第 1 步：第 1 天至第 91 天； DB 第 2 步：第 1 天至第 91 天； OLE I：第 91 天至第 181 天； OLE II：第 181 天至第 271 天
禁食期间从基线到治疗结束的变化。葡萄糖、甘油三酯、低密度脂蛋白 (LDL) 和高密度脂蛋白 (HDL) 胆固醇
大体时间：DB 第 1 步：第 1 天至第 91 天； DB 第 2 步：第 1 天至第 91 天； OLE I：第 91 天至第 181 天； OLE II：第 181 天至第 271 天
禁食期间从基线到治疗结束的变化。 葡萄糖 (mmol/L)、甘油三酯 (mmol/L)、LDL 和 HDL 胆固醇 (mmol/L)。 洛CF。
DB 第 1 步：第 1 天至第 91 天； DB 第 2 步：第 1 天至第 91 天； OLE I：第 91 天至第 181 天； OLE II：第 181 天至第 271 天
发生不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的受试者数量
大体时间：DB 第 1 步：第 1 天至第 91 天； DB 第 2 步：第 1 天至第 91 天； OLE I：第 91 天至第 181 天； OLE II：第 181 天至第 271 天
发生不良事件和严重不良事件的受试者数量
DB 第 1 步：第 1 天至第 91 天； DB 第 2 步：第 1 天至第 91 天； OLE I：第 91 天至第 181 天； OLE II：第 181 天至第 271 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Saniona

调查人员

  • 研究主任：Kim Krogsgaard, MD, DMSc、Saniona

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年3月30日

初级完成 (实际的)

2019年7月22日

研究完成 (实际的)

2019年7月22日

研究注册日期

首次提交

2017年4月3日

首先提交符合 QC 标准的

2017年5月10日

首次发布 (实际的)

2017年5月11日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2024年2月26日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年2月23日

最后验证

2024年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • TM002

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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