卡贝缩宫素鼻喷雾剂治疗普瑞德-威利综合征吞咽过多的研究
2025年9月3日 更新者：ACADIA Pharmaceuticals Inc.
卡贝缩宫素鼻喷雾剂治疗普瑞德-威利综合征吞咽过多的 3 期、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究
卡贝缩宫素鼻喷雾剂治疗普瑞德威利综合征 (PWS) 食欲过盛的 12 周、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究
研究概览
详细说明
这是一项为期 12 周、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，在 PWS 受试者中比较卡贝缩宫素鼻喷雾剂 3.2 mg TID 与安慰剂（匹配安慰剂鼻喷雾剂 TID）。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
170
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alberta
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2E1
- Alberta Diabetes Institute
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
- CHU Sainte Justine
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Augsburg、德国、86154
- KJF Klinik Josefinum gGmbH
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Essen、德国、45147
- Universitätsklinikum Essen
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Toulouse、法国、31059
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- Children's of Alabama
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85006
- Phoenix Children's Hospital
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California
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Orange、California、美国、92697
- University of California Irvine
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Palo Alto、California、美国、94304
- Stanford University School of Medicine
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San Diego、California、美国、92123
- Rady Children's Hospital San Diego
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、64108
- Children's Mercy Hospital
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St Louis、Missouri、美国、63104
- SSM Health/Saint Louis University
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New York
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Brooklyn、New York、美国、11219
- Maimonides Medical Center
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- UPMC-Children's Hospital Pittsburgh
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt Clinical Research Center
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Texas
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Fort Worth、Texas、美国、79104
- Cook Children's Health Care System
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San Antonio、Texas、美国、78207
- Christus Children's
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84108
- University of Utah
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
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Birmingham、英国、B9 5SS
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Heartlands Hospital
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Glasgow、英国、G51 4TF
- Royal Hospital for Children Glasgow Clinical Research Facility
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London、英国、E1 1BB
- Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
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Barcelona、西班牙、08208
- Parc Taulí Hospital Universitari
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Madrid、西班牙、28009
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
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Málaga、西班牙、29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 男性或女性，年龄 5 至 30 岁
- 具有已记录的致病突变的普瑞德-威利综合征
- 食欲增加，饱腹感下降，伴有寻食（与 PWS 营养第 3 阶段一致）
- 筛选和基线时 HQ-CT 总分≥13
- 筛查和基线时 PWS 吞咽过多的 CGI-S 评分≥4
- 与一位理解并愿意并能够遵守研究相关程序并愿意参加所有研究访问的看护人一起生活
排除标准：
- 基因诊断患有 Schaaf-Yang 综合征或除 PWS 之外的其他遗传、激素或染色体认知障碍
- 筛查访视或基线访视时出现活动性上呼吸道感染
- 任何有临床意义的心血管疾病、肾脏、肝脏、胃肠道或呼吸系统疾病，包括严重哮喘
- 有脑血管疾病、脑外伤、癫痫或频繁偏头痛的病史或当前症状。 不排除有热惊厥史
- 筛选访视后 1 个月内进行鼻部手术或计划在研究期间进行鼻部手术。
- 在筛选期间和研究的治疗期间不愿意戒除鼻盐水、其他鼻腔冲洗剂和其他鼻内药物
- 筛选访视前 6 个月内出现临床显着的烦躁或躁动，需要开始服用或增加抗精神病药物剂量
- 基线访视前 3 个月内使用过前列腺素、前列腺素类似物或前列腺素激动剂。 前列腺素合成的抑制剂，例如非甾体抗炎药，并不排除。
- 在筛选访视前 6 个月内开始使用胰高血糖素样肽 1 (GLP-1) 激动剂。 如果受试者在筛选前已服用 GLP-1 激动剂超过 6 个月，则允许接受 GLP-1 激动剂治疗。
- 基线访视前 6 个月内使用过催产素、去氨加压素 (DDAVP) 或替索芬辛
- 活动性精神病症状、精神病症状病史或精神病
- 自杀未遂史或精神病住院史
- 筛选访视后 1 个月内采取新的食品相关干预措施，包括环境或饮食限制
适用其他纳入/排除标准。 受试者将在筛选时接受评估，以确保满足研究参与的所有标准。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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给予 TID 的安慰剂，外观与卡贝缩宫素治疗相同
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实验性的：卡贝缩宫素
卡贝缩宫素鼻喷雾剂 3.2 mg，每日 3 次 (TID)
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卡贝缩宫素鼻喷雾剂 3.2 mg，每日 3 次 (TID)
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 12 周护理人员评定的临床试验贪食症问卷 (HQ-CT) 评分相对于基线的变化
大体时间：第 12 周的基线
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HQ-CT 是一份包含九项的调查问卷，旨在由 PWS 受试者的护理人员填写。 它是 11 项 HPWSQ-R 的修订版，并已得到进一步验证。 Prader-Willi 研究基金会已将 HQ-CT 用于 PWS 的临床研究，它是 PWS 研究界内的共识工具，用于测量受试者因过度进食而产生的可观察行为。 在整个研究过程中，HQ-CT 应由同一位护理人员完成。 HQ-CT 将由评估者使用标准化提示向护理人员进行。 食品安全区应在实施 HQ-CT 之前立即实施。 HQ-CT 得分越高表明食欲亢进的严重程度越严重。 |
第 12 周的基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第 12 周时护理人员评定的 PWS 临床整体印象-严重性 (CGI-S) 评分相对于基线的变化
大体时间：第 12 周的基线
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CGI-S 是一种评级量表，采用从 1（正常）到 7（病情最严重的受试者）的一系列反应，采用七分制记录临床医生对当前疾病严重程度的总体印象。
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第 12 周的基线
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第 12 周 PWS 评分的临床总体印象变化 (CGI-C)
大体时间：第 12 周得分
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CGI-C 是一种评级量表，记录临床医生对疾病严重程度变化的总体印象，使用从 1（大大改善）到 7（非常差）的一系列反应。
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第 12 周得分
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年11月27日
初级完成 (估计的)
2025年10月1日
研究完成 (估计的)
2025年11月1日
研究注册日期
首次提交
2023年12月8日
首先提交符合 QC 标准的
2023年12月8日
首次发布 (实际的)
2023年12月15日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年9月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年9月3日
最后验证
2025年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- ACP-101-302
- 2023-506200-24-00 (克蒂斯)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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