诊断为普瑞德-威利综合征的儿童和成人的暴饮暴食行为症状的治疗
一项前瞻性，随机，双盲的，安慰剂对照研究，以评估鼻内甲ot虫在患有Prader-Willi综合征（PWS）受试者中的安全性和有效性
研究概览
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Florida
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Gainesville、Florida、美国
- Florida University
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New York
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Mineola、New York、美国
- Winthrop University
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国
- Vanderbilt University
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 10-18岁（含）的男性或女性
- 普瑞德威利综合症的基因确诊
- 根据 Miller 等人，2011 年的临床评估确定处于营养阶段 3
排除标准：
- 认知障碍的已知遗传、激素或染色体原因，而不是普拉德威利综合征
- 存在当前活跃的精神病症状
- 存在任何心血管疾病、癫痫、频繁偏头痛或严重哮喘
- 先前由合格的医疗保健提供者诊断出自闭症谱系障碍
- 先前或同时使用选择性 5-羟色胺再摄取抑制剂 (SSRI) 或选择性去甲肾上腺素再摄取抑制剂 (SNRI)、抗精神病药物、促觉醒药物或甲状腺激素，除非在筛选时剂量稳定≥6 个月
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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每个喷雾泵致动均输送了50μl的氯化钠溶液0.9％；每种剂量由每个鼻孔中的3个喷雾泵作用组成。 指示父母每天在饭前3次进行14天的每个鼻孔进行3次鼻内喷雾剂。 |
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实验性的：卡氏素（FE 992097）
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每个喷雾泵致动均输送了50μl含有1.6 mg甲虫素的溶液（FE 992097）；每种剂量由每个鼻孔中的3种喷雾泵作用组成，总共提供9.6 mg甲求carbetocin。 指示父母每天在饭前3次进行14天的每个鼻孔进行3次鼻内喷雾剂。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Prader-Willi综合征（PWS）问卷调查表（HPWSQ-R）在治疗结束时总分（第15天）的响应性（HPWSQ-R）的变化（第15天）
大体时间：从第1天（基线）到第15天
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HPWSQ-R是一份11个项目问卷，研究了PWS中噬菌体的心理，发育和神经生物学相关性。 这些项目分为3个域；每个项目都以五分尺度评级为行为，驱动器和严重性（1：根本不是/无时间/极为容易到5：极度/所有时间/极其困难）。 问卷由父母/照顾者使用1周的召回期完成。 总分数是三个域中所有项目的总和，范围从11（无多态行为）到55（最严重的多态行为）。 对于此结果指标，提出了第15天的HPWSQ-R总分的变化。 |
从第1天（基线）到第15天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗后的临床全球印象改善（CGI-I）在治疗结束时得分（第15天）
大体时间：在第15天
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临床全球印象（CGI）量表包括7点临床医生的疾病严重程度（1 =正常，根本不生病，7 =最严重的患者中），在试验开始时（基线） - 临床全球印象 - 差异等级（CGI-S）（CGI-S）和7点临床疗法的临床等级（1 =基础）的改善（1 =基础）（1 =基础）（1 =基础）（1 =基础）（1 =均可提高）（1 = 1 = 1）。在试验结束时（第15天）-CGI -I。 对于此结果度量，提出了第15天的CGI-I分数。 |
在第15天
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在治疗结束时（第15天），HPWSQ-R域分数（行为，驱动和严重性）的基线变化
大体时间：从第1天（基线）到第15天
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HPWSQ-R是一份11个项目问卷，研究了PWS中噬菌体的心理，发育和神经生物学相关性。 这些项目分为3个域；行为，驱动器和严重性，每个项目的额定分数为五点分数范围从1（完全不是时间/极其简单）到5（极度/所有时间/极其困难）。 问卷由父母/照顾者使用1周的召回期完成。 第15天，HPWSQ-R总分数的变化以及域分数（行为，驱动和严重性）的变化。 HPWSQ-R行为，驱动和严重程度得分的分别为5-25、4-20和2-10，得分较高，表明结果较差。 提出了从基线的变化=（第15天得分减基线得分）。 |
从第1天（基线）到第15天
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在治疗结束时（第15天），儿童耶鲁棕色强迫量表得分（CY-BOC）的基线变化（CY-BOC）
大体时间：从第1天（基线）到第15天
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CY-BOC是一名临床医生，对小儿强迫症（OCD）的特定症状和症状严重程度的半结构化清单（OCD）。 使用症状清单和严重程度量表计算CY-BOC的总分。 总结了10个严重性项目，以产生任重性评分（5个项目），强迫性评分（5个项目）和总分（所有10个严重性项目的总和）。 总分数是通过将10个单独的分数和从0（无痴迷或强迫）到40（最严重的OC）求和来计算得出的。 |
从第1天（基线）到第15天
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在治疗结束时，从重新分配的食品域评分中的基线变化（第15天）
大体时间：从第1天（基线）到第15天
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Reiss概况的食品领域评分包括与寻求食物行为有关的7个问题。 这些问题的评分为五点尺度，范围从-2（强烈不同意；这个短语不是人的特征）到2（完全同意；这句话绝对是该人的特征）。 总分数定义为所有单个项目得分的总和。 总分从-14到14，得分较高，表明严重程度较高。 为此，为此措施提出了第15天的重新介绍的食物域中的基线。 |
从第1天（基线）到第15天
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合作者和调查者
调查人员
- 研究主任：Clinical Development Support、Ferring Pharmaceuticals
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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