扩张型心肌病的病理生理学

所有患者都将在大奥蒙德街医院接受治疗。

患者群体：

将有三个主要的患者群体：

1. 心力衰竭患者（MRI 临床指征）

2. 心力衰竭患者（从诊所自愿招募）

   1. 8-16岁
   2. 仅限非 GA
3. 对照对象（有临床指征的对比脑 MRI）

患者招募

我们将在该试验中纳入 Great Ormond Street 患者，他们被心力衰竭团队所知，因为他们被诊断患有扩张型心肌病至少 3 个月。 他们将明确诊断为心力衰竭，并将接受定期随访。 在可能的情况下，我们将尝试使研究审查日期与患者定期年度审查的日期保持一致。

我们将包括因临床原因需要进行对比剂心脏 MRI 扫描的患者。 这些患者年龄不限，如果合适，将在 GA 下进行扫描。此外，我们将从心力衰竭门诊招募因临床原因不应进行扫描的患者。 这些患者年龄在 8-16 岁之间，可以在不需要全身麻醉 (GA) 的情况下配合 MRI 扫描协议。

年龄匹配的对照患者将是那些具有非心脏 MRI 扫描造影剂的常规 MRI。 他们还将在插入套管进行造影剂注射时对心脏生物标志物进行血液检查。 这些患者将被确定为需要用钆造影剂进行神经成像。 他们将包括清醒的患者和服用镇静剂或接受 GA 治疗的患者。 这些患者将主要接受常规脑部 MRI 和癫痫造影剂。

两组都将得到完全同意。

心力衰竭患者：

我们将招募因临床原因转诊进行心脏 MRI 扫描的患者，并邀请患者自愿进行 MRI 扫描。 由于临床原因不需要心脏 MRI 的患者年龄将超过 8 岁，以便在没有全身麻醉的情况下配合 MRI。 接受心力衰竭团队随访的患者，其初级保健顾问将在第一时间联系介绍该研究并邀请患者参与。 将明确表示没有义务参加研究，他们的治疗不会受到他们的决定的影响。 他们可以随时自由撤回同意。 将邀请患者致电研究协调员 (DP) 提出问题，表达参与或拒绝的意愿。 未答复者将再收到一封邀请函。

控制科目：

被转诊至大奥蒙德街医院 MRI 部门的患者一旦被分配到具有钆增强的神经 MRI 方案，就会被识别出来。 分配患者的放射科医师将联系患者的主要顾问，告知他们有关研究的信息，并请求允许他们联系家人。 一旦获得许可，将首先通过电话联系家人，然后提供信息表。 将邀请患者致电研究协调员 (DP) 提出问题，表达参与或拒绝的意愿。 未答复者将再收到一封邀请函。

专门为参与研究而产生的差旅费将予以报销。

同意：

如果他们选择参加这项研究，将获得所有参与者的书面知情同意书。 如果患者接受单独的心脏病学随访，信息表也将提供给患者的全科医生和他们的心脏病学医生。 患者可以随时自由退出。

研究方案的风险和负担

我们研究产生的主要风险与静脉输液管的插入和含钆造影剂的给药有关。 此类造影剂广泛用于临床实践，并且在标准剂量指南内给药时极其安全。 然而，过敏反应和肾源性系统性纤维化 (NSF) 的发展存在潜在的并发症。 这种过敏反应很少见，即使发生，大多数也是轻微的。

为了降低这种风险，我们将排除既往对含钆药物过敏反应史的患者以及具有严重特应性病史或肾功能损害史的患者。 在肾功能正常的患者中没有已知的 NSF 病例 (1)。 我们将在研究后 1 个月内测量所有患者的肾功能。

对于专门为研究进行扫描的患者，我们将选择 8 岁以上的患者，以避免需要全身麻醉。 我们将尝试主要选择需要 MRI 扫描增强临床适应症的患者。 对照组将仅由具有 MRI 临床指征的患者组成。 在这种情况下，唯一的负担是在扫描仪中增加大约 20 分钟的时间来获取所需的序列。 我们机构的证据表明，增加全身麻醉的持续时间是无害的，不会导致并发症或不良事件。

我们将在插入 IV 线时获取血液样本用于血清生物标志物测量和血细胞比容，因此这并不代表对患者进行额外干预。 我们将根据患者的要求使用局部麻醉药膏或喷雾剂，并使用游戏和分散注意力的技巧来最大程度地减少痛苦。

正确进行的经胸超声心动图检查没有潜在的不良影响。

仅当患者能够并愿意参加时，才会采用 6 分钟步行测试。

正确进行 MRI 扫描没有潜在的不利影响。 众所周知，磁场和RF脉冲在正确选择的受试者中造成任何身体伤害。 这种选择将涉及仔细筛查患者的病史，以了解是否有任何可能将金属引入其身体的手术或事故，例如 脑动脉瘤夹或眼睛中的金属异物。 一旦同意，这将需要审查患者的笔记，并在 MRI 扫描时需要一份书面清单。 此类患者未在标准临床实践中进行扫描，因此也将被排除在研究之外。

因此，MRI 扫描本身不会对参与者造成疼痛、不适、痛苦、不便或生活方式的不利改变。

1. 迪尔曼，J.R.，J.H. Ellis、R.H. Cohan、P.J. Strouse 和 S.C. Jan，对含钆静脉注射的急性过敏样反应的频率和严重程度。 儿童和成人的对比媒体。 AJR Am J Roentgenol，2007 年。 189（6）：第。 1533-8。

意外的临床发现

如果研究调查发现新的异常或医疗问题，将通知患者的全科医生和医院顾问。 这些问题的医疗跟进将通过患者通常的医疗护理人员进行。