针对晚期 MPS 7 患者的 UX003 rhGUS 酶替代疗法的开放标签治疗方案
2017年2月2日 更新者:Joyce Fox
使用 UX003 重组人 β-葡萄糖醛酸酶 (rhGUS) 酶替代疗法治疗晚期粘多糖贮积症 7 型 (MPS 7) 患者的开放标签治疗方案
授予紧急访问权限,以使用 UX003 重组人 β-葡萄糖醛酸酶 (rhGUS) 酶替代疗法治疗患有晚期粘多糖贮积症 7 型的单个患者,每隔一周 (QOW) 通过静脉注射给药长达 144 周。
研究概览
研究类型
扩展访问
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
New York
-
New Hyde Park、New York、美国、11040
- Cohen Children's Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不适用
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准:
- 1 特定患者
- 基于白细胞或成纤维细胞葡萄糖醛酸酶测定或基因检测确诊的 MPS 7 确诊。
- 父母或法定监护人的书面知情同意书
学习计划
本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的?
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究注册日期
首次提交
2014年3月24日
首先提交符合 QC 标准的
2014年3月24日
首次发布 (估计)
2014年3月27日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2017年2月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年2月2日
最后验证
2017年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 13-606A
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.
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