Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben-label behandlingsprotokol med UX003 rhGUS enzymerstatningsterapi til en avanceret MPS 7-patient

2. februar 2017 opdateret af: Joyce Fox

En åben-label behandlingsprotokol med UX003 rekombinant human beta-glucuronidase (rhGUS) enzymerstatningsterapi til en mucopolysaccharidosis type 7 (MPS 7) patient i avanceret stadium

Nødadgang givet til behandling af en enkelt patient med fremskreden mucopolysaccharidosis type 7 med UX003 rekombinant human beta-glucuronidase (rhGUS) enzymerstatningsterapi via IV administration hver anden uge (QOW) i op til 144 uger.

Studieoversigt

Status

Ikke længere tilgængelig

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • Cohen Children's Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

N/A

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 1 specifik patient
  • Bekræftet diagnose af MPS 7 baseret på leukocyt- eller fibroblast glucuronidase-enzymanalyse eller genetisk test, der bekræfter diagnosen.
  • Skriftligt informeret samtykke fra forældre eller værge(r)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Samarbejdspartnere

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. marts 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. marts 2014

Først opslået (Skøn)

27. marts 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

6. februar 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. februar 2017

Sidst verificeret

1. februar 2017

Mere information

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis type 7

Kliniske forsøg med UX003

Abonner