- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT02097251
En åben-label behandlingsprotokol med UX003 rhGUS enzymerstatningsterapi til en avanceret MPS 7-patient
2. februar 2017 opdateret af: Joyce Fox
En åben-label behandlingsprotokol med UX003 rekombinant human beta-glucuronidase (rhGUS) enzymerstatningsterapi til en mucopolysaccharidosis type 7 (MPS 7) patient i avanceret stadium
Nødadgang givet til behandling af en enkelt patient med fremskreden mucopolysaccharidosis type 7 med UX003 rekombinant human beta-glucuronidase (rhGUS) enzymerstatningsterapi via IV administration hver anden uge (QOW) i op til 144 uger.
Studieoversigt
Status
Ikke længere tilgængelig
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Udvidet adgang
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
- Cohen Children's Medical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
N/A
Køn, der er berettiget til at studere
Han
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- 1 specifik patient
- Bekræftet diagnose af MPS 7 baseret på leukocyt- eller fibroblast glucuronidase-enzymanalyse eller genetisk test, der bekræfter diagnosen.
- Skriftligt informeret samtykke fra forældre eller værge(r)
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
24. marts 2014
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
24. marts 2014
Først opslået (Skøn)
27. marts 2014
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
6. februar 2017
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
2. februar 2017
Sidst verificeret
1. februar 2017
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 13-606A
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis type 7
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttet
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncPRA Health SciencesRekrutteringSly Syndrom | Mucopolysaccharidosis VII | MPS VII | MPS 7Forenede Stater, Tyskland, Brasilien, Argentina, Frankrig, Holland, Portugal, Spanien, Kalkun
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttetMucopolysaccharidosis | Sly Syndrom | MPS VII | MPS 7Forenede Stater
-
Poitiers University HospitalRekrutteringMR | PTX | HJERNE | 7 TESLAFrankrig
-
Guiyang Medical UniversityAfsluttetKnoglemineraltæthed Kvantitativ egenskab Locus 7
-
University of California, Los AngelesTrukket tilbage7-dosis kontrol - Kun progressiv muskelafspænding | 5-dosis - parrer progressiv muskelafslapning med frugt 5 dage i træk | 7-dosis - parrer progressiv muskelafslapning med frugt 7 dage i træk | 9-dosis - parrer progressiv muskelafslapning med frugt 9 dage i træk
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbejdspartnereAfsluttetMucopolysaccharidosis type I | Mucopolysaccharidosis Type II | Mucopolysaccharidosis Type VI | Mucopolysaccharidosis Type IV | Mucopolysaccharidosis Type VIIForenede Stater, Canada
-
Nidek Co. LTD.AfsluttetIOP-intervaller (mmHg): 7 til 16, >16 tilJapan
-
Immusoft of CA, Inc.RekrutteringMucopolysaccharidosis IH/S | Mucopolysaccharidosis ISForenede Stater
-
University of ChicagoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbejdspartnereAfsluttetKrabbes sygdom | Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II) | Mucopolysaccharidosis Type I (MPS I) | Mucopolysaccharidosis Type III (MPS III) | Mucopolysaccharidosis Type VI (MPS VI)Forenede Stater
Kliniske forsøg med UX003
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttet
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncLedigSly Syndrom | Mucopolysaccharidosis VII | MPS VII
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttetMucopolysaccharidosis | Sly Syndrom | MPS VII | MPS 7Forenede Stater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttetMucopolysaccharidosis | Sly Syndrom | Mucopolysaccharidosis VII | MPS VIIForenede Stater, Brasilien, Mexico, Portugal
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttetMucopolysaccharidosis | Sly Syndrom | Mucopolysaccharidosis VII | MPS VIISpanien, Forenede Stater, Portugal