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Un protocollo di trattamento in aperto con terapia sostitutiva dell'enzima rhGUS UX003 per un paziente MPS 7 in stadio avanzato

2 febbraio 2017 aggiornato da: Joyce Fox

Un protocollo di trattamento in aperto con terapia sostitutiva enzimatica ricombinante della beta-glucuronidasi umana (rhGUS) UX003 per un paziente con mucopolisaccaridosi di tipo 7 (MPS 7) in stadio avanzato

Accesso di emergenza concesso per il trattamento di un singolo paziente con mucopolisaccaridosi avanzata di tipo 7 con terapia sostitutiva dell'enzima beta-glucuronidasi umana ricombinante (rhGUS) UX003 tramite somministrazione endovenosa a settimane alterne (QOW) per un massimo di 144 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Non più disponibile

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Accesso esteso

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
        • Cohen Children's Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

N/A

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 1 paziente specifico
  • Diagnosi confermata di MPS 7 basata sul test dell'enzima glucuronidasi dei leucociti o dei fibroblasti o test genetici che confermano la diagnosi.
  • Consenso informato scritto del/i genitore/i o tutore/i legale/i

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 marzo 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 marzo 2014

Primo Inserito (Stima)

27 marzo 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

6 febbraio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 febbraio 2017

Ultimo verificato

1 febbraio 2017

Maggiori informazioni

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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