Un protocollo di trattamento in aperto con terapia sostitutiva dell'enzima rhGUS UX003 per un paziente MPS 7 in stadio avanzato
2 febbraio 2017 aggiornato da: Joyce Fox
Un protocollo di trattamento in aperto con terapia sostitutiva enzimatica ricombinante della beta-glucuronidasi umana (rhGUS) UX003 per un paziente con mucopolisaccaridosi di tipo 7 (MPS 7) in stadio avanzato
Accesso di emergenza concesso per il trattamento di un singolo paziente con mucopolisaccaridosi avanzata di tipo 7 con terapia sostitutiva dell'enzima beta-glucuronidasi umana ricombinante (rhGUS) UX003 tramite somministrazione endovenosa a settimane alterne (QOW) per un massimo di 144 settimane.
Panoramica dello studio
Stato
Non più disponibile
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Accesso esteso
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New York
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New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
- Cohen Children's Medical Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
N/A
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- 1 paziente specifico
- Diagnosi confermata di MPS 7 basata sul test dell'enzima glucuronidasi dei leucociti o dei fibroblasti o test genetici che confermano la diagnosi.
- Consenso informato scritto del/i genitore/i o tutore/i legale/i
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
24 marzo 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 marzo 2014
Primo Inserito (Stima)
27 marzo 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
6 febbraio 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 febbraio 2017
Ultimo verificato
1 febbraio 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 13-606A
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