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- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT02097251
Ein offenes Behandlungsprotokoll mit der Enzymersatztherapie UX003 rhGUS für einen Patienten im fortgeschrittenen Stadium MPS 7
2. Februar 2017 aktualisiert von: Joyce Fox
Ein offenes Behandlungsprotokoll mit rekombinanter humaner Beta-Glucuronidase (rhGUS)-Enzymersatztherapie UX003 für einen Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ 7 (MPS 7) im fortgeschrittenen Stadium
Notfallzugang zur Behandlung eines einzelnen Patienten mit fortgeschrittener Mukopolysaccharidose Typ 7 mit rekombinanter humaner Beta-Glucuronidase (rhGUS)-Enzymersatztherapie UX003 durch intravenöse Verabreichung alle zwei Wochen (QOW) für bis zu 144 Wochen.
Studienübersicht
Status
Nicht länger verfügbar
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Erweiterter Zugriff
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11040
- Cohen Children's Medical Center
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
N/A
Studienberechtigte Geschlechter
Männlich
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- 1 bestimmter Patient
- Bestätigte Diagnose von MPS 7 basierend auf einem Leukozyten- oder Fibroblasten-Glucuronidase-Enzymtest oder einem Gentest zur Bestätigung der Diagnose.
- Schriftliche Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
24. März 2014
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
24. März 2014
Zuerst gepostet (Schätzen)
27. März 2014
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
6. Februar 2017
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
2. Februar 2017
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2017
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 13-606A
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