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Um protocolo de tratamento aberto com terapia de reposição enzimática rhGUS UX003 para um paciente com MPS 7 em estágio avançado

2 de fevereiro de 2017 atualizado por: Joyce Fox

Um protocolo de tratamento aberto com terapia de reposição enzimática beta-glucuronidase humana recombinante UX003 (rhGUS) para um paciente em estágio avançado de mucopolissacaridose tipo 7 (MPS 7)

Acesso de emergência concedido para tratar um único paciente com Mucopolissacaridose tipo 7 avançada com Terapia de Reposição Enzimática Beta-glucuronidase Humana Recombinante UX003 (rhGUS) via administração IV a cada duas semanas (QOW) por até 144 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Não está mais disponível

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Acesso expandido

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • Cohen Children's Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

N/D

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • 1 paciente específico
  • Diagnóstico confirmado de MPS 7 com base no ensaio da enzima glucuronidase de leucócitos ou fibroblastos ou teste genético confirmando o diagnóstico.
  • Consentimento informado por escrito dos pais ou responsáveis ​​legais

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Joyce Fox

Colaboradores

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de março de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de março de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

27 de março de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

6 de fevereiro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de fevereiro de 2017

Última verificação

1 de fevereiro de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 13-606A

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Mucopolissacaridose tipo 7

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