- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT02097251
Avoin hoitoprotokolla UX003 rhGUS -entsyymikorvaushoidolla edistyneen vaiheen MPS 7 -potilaalle
torstai 2. helmikuuta 2017 päivittänyt: Joyce Fox
Avoin hoitoprotokolla UX003-rekombinantilla ihmisen beeta-glukuronidaasi (rhGUS) -entsyymikorvaushoidolla pitkälle edenneen vaiheen mukopolysakkaridoosityypin 7 (MPS 7) -potilaalle
Hätäkäyttö myönnetään yksittäisen potilaan, jolla on pitkälle edennyt mukopolysakkaridoosi tyyppi 7, hoitoon UX003-rekombinantti ihmisen beetaglukuronidaasi (rhGUS) -entsyymikorvaushoidolla suonensisäisen annon kautta joka toinen viikko (QOW) enintään 144 viikon ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeus
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
- Cohen Children's Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 1 tietty potilas
- Vahvistettu MPS 7 -diagnoosi, joka perustuu leukosyytti- tai fibroblastiglukuronidaasientsyymimääritykseen tai diagnoosin vahvistavaan geneettiseen testaukseen.
- Vanhemman (vanhempien) tai laillisen huoltajansa kirjallinen tietoinen suostumus
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 24. maaliskuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 24. maaliskuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 27. maaliskuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Maanantai 6. helmikuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 2. helmikuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. helmikuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 13-606A
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi tyyppi 7
-
Ain Shams Maternity HospitalRekrytointiHuono vaste ovulaation induktioon Poseidon Type IVEgypti
-
Poitiers University HospitalRekrytointiMRI | PTX | AIVOT | 7 TESLARanska
-
Freeman-Sheldon Research Group, Inc.LopetettuKraniofacial poikkeavuudet | Arthrogryposis | Freeman-Sheldonin oireyhtymä | Arthrogryposis Distal Type 2A | Viheltävä kasvojen oireyhtymä | Kraniocarpotarsaalinen dysplasia | Kraniocarpotarsaalinen dystrofia | Freeman-Sheldonin oireyhtymän variantti | Sheldon-Hallin oireyhtymä | Arthrogryposis Distal Type 2B | Gordonin... ja muut ehdotYhdysvallat
-
University of California, Los AngelesPeruutettu7 annoksen kontrolli - vain progressiivinen lihasrelaksaatio | 5 annosta - yhdistää progressiivisen lihaksen rentoutumisen hedelmien kanssa 5 peräkkäisenä päivänä | 7 annosta - yhdistää progressiivisen lihaksen rentoutumisen hedelmien kanssa 7 peräkkäisenä päivänä | 9 annoksen - yhdistää progressiivisen...
-
AstraZenecaValmisTerveet japanilaiset lapset 7-18-vuotiaatJapani
-
Guiyang Medical UniversityValmisLuun mineraalitiheyden kvantitatiivinen ominaisuus lokus 7
-
Nidek Co. LTD.ValmisIOP-alueet (mmHg): 7-16, >16-Japani
-
St. Justine's HospitalTuntematonArvioi Masimo Radical 7 hemoglobiinin noninvasiivisen monitorin tarkkuus
-
Astellas Pharma Global Development, Inc.Basilea Pharmaceutica International LtdValmisTerveet aiheet | Isavukonatsolin farmakokinetiikka | Metotreksaatin farmakokinetiikka | 7-hydroksimetotreksaatin farmakokinetiikkaYhdysvallat
-
The Second Hospital of QinhuangdaoValmisOikean säteittäispään suljettu Frykman Type II -murtuma
Kliiniset tutkimukset UX003
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncValmisMukopolysakkaridoosi tyyppi 7Yhdistynyt kuningaskunta
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncSaatavillaSly-syndrooma | Mukopolysakkaridoosi VII | MPS VII
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncValmisMukopolysakkaridoosi | Sly-syndrooma | MPS VII | MPS 7Yhdysvallat
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncValmisMukopolysakkaridoosi | Sly-syndrooma | Mukopolysakkaridoosi VII | MPS VIIYhdysvallat, Brasilia, Meksiko, Portugali
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncValmisMukopolysakkaridoosi | Sly-syndrooma | Mukopolysakkaridoosi VII | MPS VIIEspanja, Yhdysvallat, Portugali