Un protocole de traitement ouvert avec la thérapie de remplacement enzymatique rhGUS UX003 pour un patient atteint de MPS 7 au stade avancé
2 février 2017 mis à jour par: Joyce Fox
Un protocole de traitement ouvert avec la thérapie de remplacement de l'enzyme bêta-glucuronidase humaine recombinante (rhGUS) UX003 pour un patient atteint de mucopolysaccharidose de type 7 (MPS 7) à un stade avancé
Accès d'urgence accordé pour traiter un seul patient atteint de mucopolysaccharidose avancée de type 7 avec la thérapie de remplacement enzymatique de la bêta-glucuronidase humaine recombinante (rhGUS) UX003 via une administration IV toutes les deux semaines (QOW) pendant 144 semaines maximum.
Aperçu de l'étude
Statut
Plus disponible
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Accès étendu
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
- Cohen Children's Medical Center
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
N/A
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Critère d'intégration:
- 1 patient spécifique
- Diagnostic confirmé de MPS 7 sur la base d'un dosage de l'enzyme glucuronidase leucocytaire ou fibroblastique ou d'un test génétique confirmant le diagnostic.
- Consentement éclairé écrit du ou des parents ou du ou des tuteurs légaux
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates d'inscription aux études
Première soumission
24 mars 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
24 mars 2014
Première publication (Estimation)
27 mars 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
6 février 2017
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
2 février 2017
Dernière vérification
1 février 2017
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 13-606A
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .