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- 임상시험 NCT02097251
진행된 병기 MPS 7 환자를 위한 UX003 rhGUS 효소 대체 요법을 사용한 공개 라벨 치료 프로토콜
2017년 2월 2일 업데이트: Joyce Fox
진행성 단계 점액다당류증 7형(MPS 7) 환자를 위한 UX003 재조합 인간 베타-글루쿠로니다아제(rhGUS) 효소 대체 요법을 사용한 공개 라벨 치료 프로토콜
UX003 재조합 인간 베타-글루쿠로니다제(rhGUS) 효소 대체 요법으로 최대 144주 동안 격주로(QOW) IV 투여를 통해 진행성 뮤코다당류증 유형 7을 앓고 있는 단일 환자를 치료하기 위해 긴급 액세스가 승인되었습니다.
연구 개요
연구 유형
확장된 액세스
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, 미국, 11040
- Cohen Children's Medical Center
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 특정 환자 1명
- 백혈구 또는 섬유아세포 글루쿠로니다제 효소 분석 또는 진단을 확인하는 유전자 검사를 기반으로 MPS 7의 진단이 확인되었습니다.
- 부모 또는 법적 보호자의 서면 동의서
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 3월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 3월 24일
처음 게시됨 (추정)
2014년 3월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2017년 2월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 2월 2일
마지막으로 확인됨
2017년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 13-606A
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