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進行期MPS 7患者に対するUX003 rhGUS酵素補充療法による非盲検治療プロトコル

2017年2月2日 更新者：Joyce Fox

進行期ムコ多糖症 7 型 (MPS 7) 患者に対する UX003 組換えヒトβ-グルクロニダーゼ (rhGUS) 酵素補充療法による非盲検治療プロトコル

進行性ムコ多糖症 7 型患者 1 名に対し、隔週 (QOW) で最長 144 週間、UX003 組換えヒトβ-グルクロニダーゼ (rhGUS) 酵素補充療法を静脈内投与することで治療するための緊急アクセスが許可されました。

調査の概要

状態

利用できない

条件

介入・治療

研究の種類

アクセスの拡大

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • New York
      • New Hyde Park、New York、アメリカ、11040
        • Cohen Children's Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

なし

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • 特定の患者1名
  • 白血球または線維芽細胞のグルクロニダーゼ酵素アッセイまたは診断を確認する遺伝子検査に基づくMPS 7の確定診断。
  • 親または法定後見人の書面によるインフォームドコンセント

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Joyce Fox

協力者

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

試験登録日

最初に提出

2014年3月24日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年3月24日

最初の投稿 (見積もり)

2014年3月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2017年2月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2017年2月2日

最終確認日

2017年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 13-606A

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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条件

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