Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ett öppet behandlingsprotokoll med UX003 rhGUS enzymersättningsterapi för en MPS 7-patient i avancerad stadium

2 februari 2017 uppdaterad av: Joyce Fox

Ett öppet behandlingsprotokoll med UX003 rekombinant humant beta-glukuronidas (rhGUS) enzymersättningsterapi för en patient i ett avancerat stadium av mukopolysackaridos typ 7 (MPS 7)

Akuttillträde beviljas för att behandla en enskild patient med avancerad mukopolysackaridos typ 7 med UX003 rekombinant humant beta-glukuronidas (rhGUS) enzymersättningsterapi via IV administrering varannan vecka (QOW) i upp till 144 veckor.

Studieöversikt

Status

Inte längre tillgänglig

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Utökad åtkomst

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11040
        • Cohen Children's Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

N/A

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • 1 specifik patient
  • Bekräftad diagnos av MPS 7 baserad på leukocyt- eller fibroblastglukuronidasenzymanalys eller genetisk testning som bekräftar diagnosen.
  • Skriftligt informerat samtycke från föräldrar eller vårdnadshavare

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Joyce Fox

Samarbetspartners

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 mars 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 mars 2014

Första postat (Uppskatta)

27 mars 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

6 februari 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 februari 2017

Senast verifierad

1 februari 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 13-606A

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Mukopolysackaridos typ 7

Kliniska prövningar på UX003

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera