Un protocolo de tratamiento abierto con terapia de reemplazo enzimático UX003 rhGUS para un paciente con MPS 7 en etapa avanzada
2 de febrero de 2017 actualizado por: Joyce Fox
Un protocolo de tratamiento de etiqueta abierta con terapia de reemplazo enzimático de beta-glucuronidasa humana recombinante (rhGUS) UX003 para un paciente con mucopolisacaridosis tipo 7 en etapa avanzada (MPS 7)
Acceso de emergencia otorgado para tratar a un solo paciente con mucopolisacaridosis tipo 7 avanzada con terapia de reemplazo enzimático de beta-glucuronidasa humana recombinante (rhGUS) UX003 mediante administración IV cada dos semanas (QOW) durante hasta 144 semanas.
Descripción general del estudio
Estado
Ya no está disponible
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Acceso ampliado
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
- Cohen Children's Medical Center
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
N/A
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
- 1 paciente específico
- Diagnóstico confirmado de MPS 7 basado en el ensayo de la enzima glucuronidasa de leucocitos o fibroblastos o pruebas genéticas que confirman el diagnóstico.
- Consentimiento informado por escrito de los padres o tutores legales
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de marzo de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de marzo de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
27 de marzo de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
6 de febrero de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de febrero de 2017
Última verificación
1 de febrero de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 13-606A
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .