Een open-label behandelingsprotocol met UX003 rhGUS-enzymvervangingstherapie voor een MPS 7-patiënt in een gevorderd stadium
2 februari 2017 bijgewerkt door: Joyce Fox
Een open-label behandelingsprotocol met UX003 recombinant humaan beta-glucuronidase (rhGUS) enzymvervangingstherapie voor een patiënt in een gevorderd stadium van mucopolysaccharidose type 7 (MPS 7)
Noodtoegang verleend voor de behandeling van een enkele patiënt met geavanceerde Mucopolysaccharidose Type 7 met UX003 Recombinant Human Beta-glucuronidase (rhGUS) Enzyme Replacement Therapy via intraveneuze toediening om de twee weken (QOW) gedurende maximaal 144 weken.
Studie Overzicht
Toestand
Niet meer beschikbaar
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Uitgebreide toegang
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11040
- Cohen Children's Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
NVT
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- 1 specifieke patiënt
- Bevestigde diagnose van MPS 7 op basis van leukocyten- of fibroblast-glucuronidase-enzymtest of genetische tests die de diagnose bevestigen.
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming van ouder(s) of wettelijke voogd(en)
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
24 maart 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
24 maart 2014
Eerst geplaatst (Schatting)
27 maart 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
6 februari 2017
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
2 februari 2017
Laatst geverifieerd
1 februari 2017
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 13-606A
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .