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德国 ADPKD 托伐普坦治疗登记处 (AD(H)PKD)

2023年8月4日 更新者:Roman Müller、University of Cologne

德国 ADPKD 托伐普坦治疗登记处是一项前瞻性、观察性、多中心研究,对象是考虑接受托伐普坦治疗的 ADPKD 患者。

德国 ADPKD 托伐普坦治疗登记处是一项前瞻性、观察性、多中心研究,对象是考虑接受托伐普坦治疗的 ADPKD 患者。 所有接受过治疗适应症评估、计划接受托伐普坦治疗或已经接受托伐普坦治疗的 ADPKD 患者均符合条件。 该注册表旨在提供有关 ADPKD 患者治疗管理的“真实世界”数据。

研究概览

详细说明

大量在我们中心接受治疗或转介到我们中心接受咨询的 ADPKD 患者被认为有资格接受托伐普坦治疗,因此将被邀请进入登记系统。 此外,许多 ADPKD 患者在实践中由肾病学家治疗。 我们运营着一个包含许多此类实践的网络,并将扩展该网络。 患者可以在获得当地伦理委员会的批准后在外部站点注册(预计数量:每年约 500 名患者)。 我们还与致力于 ADPKD 相关研究的德国自助团体 PKDCure (PKD Familiaere Zystennieren e.V.) 保持密切联系。 通过加强与这些群体的互动,将促进患者的招募。 通常,转介到我们机构进行评估或咨询的患者每年定期就诊一次。 不需要在我们机构进行额外的试验相关访问,这符合试验的观察性质。 然而,数据记录不仅限于我们中心评估的参数,还包括主治医师评估的参数。

在我们机构的 ADPKD 患者管理中,常规应用包括 MRI 等进一步诊断测试的 SOP(标准操作程序)。 从这些测试中获得的数据将被输入到注册表中。

在登记时,在获得知情同意后收集临床、实验室数据和影像学研究结果。 下面列出的参数构成了核心数据集,如果认为必要,可以包括其他参数。

临床资料:

  • 人口统计数据(性别、年龄、身高、体重)
  • 家史
  • 基因型(如果有)
  • 肾外ADPKD表现
  • 合并症
  • 药物
  • 身体检查
  • 血压
  • 不。过去 12 个月的肾外和肾脏并发症(尿路感染、疼痛发作、肉眼血尿、肾结石、住院……)

实验室参数主要包括(但不限于):

  • 血清钠
  • 血清钾
  • 血清渗透压
  • 血清肌酐
  • 估计肾小球滤过率 (eGFR)
  • 血清尿素
  • 血清尿酸
  • 全血细胞计数
  • 肝酶,胆红素
  • 尿钠(点和 24 小时尿)
  • 尿钾
  • 尿渗透压
  • 尿肌酐
  • 尿尿素
  • 尿尿酸
  • 尿蛋白

影像学研究参数:

  • MRI - TKV(总肾脏体积)
  • 超音波
  • (如果有 CT 扫描)

将向注册患者提供日记以记录托伐普坦剂量、不良副作用等。 这些日记每年收集一次,数据包含在注册表中。 此外,患者将被要求每年填写一次关于当前药物治疗、ADPKD 并发症等的问卷,以及市售的 SF-12(生活质量评估)表格。

数据采集​​将在注册后 12 个月开始,每年进行一次。 它包括在过去 12 个月内获得的生化参数和影像学研究结果。

将获得以下附加数据:

  • 前 12 个月内规定的托伐普坦剂量
  • 前 12 个月内给予的托伐普坦最大剂量
  • 体重、血压
  • 尿量
  • 不利影响
  • 入院
  • 出现肾痛、血尿或尿路感染
  • ADPKD 肾外表现相关的并发症
  • 上述日记和问卷的数据

根据这项研究的观察性特征,根据协议不需要额外的血液样本、检查或影像学研究。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

2000

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

      • Berlin、德国、10117
        • 主动,不招人
        • Charite Universitätsmedizin Berlin
      • Stuttgart、德国、70376
        • 招聘中
        • Robert-Bosch-Krankenhaus
        • 接触:
          • Dominik Alscher, MD
        • 接触:
          • David Callau Monje, MD
        • 首席研究员:
          • Dominik Alscher, MD
        • 副研究员:
          • David Callau Monje, MD
    • Baden-Wuerttemberg
      • Müllheim、Baden-Wuerttemberg、德国、79379
        • 招聘中
        • Fachinternistische Gemeinschaftspraxis Markgraeferland
        • 接触:
          • Markus Cybulla, MD
        • 接触:
          • Gudrun Tech
        • 首席研究员:
          • Markus Cybulla, MD
    • Bayern
      • Wuerzburg、Bayern、德国、97080
        • 招聘中
        • University Hospital of Wuerzburg, ZIM
        • 接触:
          • Daniel Kraus, MD
        • 接触:
          • Kirsten Hofmann
        • 首席研究员:
          • Christoph Wanner, MD
        • 副研究员:
          • Daniel Kraus, MD
    • Niedersachsen
      • Hannover、Niedersachsen、德国、30625
        • 招聘中
        • Medizinische Hochschule Hannover
        • 接触:
          • Roland Schmitt, MD
        • 接触:
          • Hermann Haller, MD
        • 首席研究员:
          • Roland Schmitt, MD
        • 副研究员:
          • Hermann Haller, MD
    • Nordrhein-Westfalen
      • Cologne、Nordrhein-Westfalen、德国、50937
        • 招聘中
        • University Hospital of Cologne
        • 接触:
        • 接触:
        • 副研究员:
          • Roman-Ulrich Mueller, MD
        • 副研究员:
          • Franziska Grundmann, MD
        • 副研究员:
          • Katharina Burkert, MD
        • 副研究员:
          • Polina Todorova
        • 副研究员:
          • Victor Suarez, MD
        • 首席研究员:
          • Thomas Benzing, MD
      • Nettetal、Nordrhein-Westfalen、德国、41334
        • 主动,不招人
        • Nieren- und Diabeteszentrum Nettetal-Lobberich
    • Sachsen
      • Leipzig、Sachsen、德国、04103
        • 招聘中
        • University Hospital of Leipzig, Nephrologische Ambulanz
        • 接触:
          • Jan Halbritter, MD
        • 首席研究员:
          • Jan Halbritter, MD
      • Leipzig、Sachsen、德国、04107
        • 招聘中
        • Praxisgemeinschaft Dr. Peschel
        • 接触:
          • Katrin Peschel, MD
        • 首席研究员:
          • Katrin Peschel, MD
    • Schleswig-Holstein
      • Lubeck、Schleswig-Holstein、德国、23538
        • 招聘中
        • University Hospital of Schleswig-Holstein
        • 接触:
          • Figen Cakiroglu, MD
        • 接触:
          • Alexandra Tiedtke
        • 首席研究员:
          • Figen Cakiroglu, MD
      • Lübeck、Schleswig-Holstein、德国、23562
        • 招聘中
        • Nierenzentrum Lübeck
        • 接触:
          • Peter Gerke, MD
        • 接触:
          • Lutz Hennings
        • 首席研究员:
          • Peter Gerke, MD
    • Thueringen
      • Jena、Thueringen、德国、07747
        • 招聘中
        • University Hospital of Jena
        • 接触:
          • Martin Busch, MD
        • 首席研究员:
          • Martin Busch, MD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

16年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

取样方法

概率样本

研究人群

诊断为 ADPKD 并接受托伐普坦治疗的患者

描述

纳入标准:

  • 年龄 > 18 岁
  • ADPKD 由阳性家族史和肾囊肿证据证明或由主治医师诊断
  • 在我们中心介绍托伐普坦治疗适应症,或托伐普坦治疗计划,或托伐普坦已经开始

排除标准:

  • 无法给予知情同意的患者
  • 需要肾脏替代治疗的终末期肾病
  • 接受托伐普坦作为“标签外使用”的患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 观测模型:仅案例
  • 时间观点:预期

队列和干预

团体/队列
ADPKD
诊断为 ADPKD 的患者,他们正在接受托伐普坦治疗适应症评估,计划接受托伐普坦治疗,或已经接受托伐普坦治疗

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
药物剂量和滴定作为现实生活环境变化的衡量标准
大体时间:10年
药物剂量和滴定作为最大剂量和最终剂量的量度以及达到剂量的速度
10年
尿液渗透压作为适当剂量的衡量标准
大体时间:10年
将收集有关尿液渗透压的数据,以衡量适当的剂量以提供所需的保护效果
10年
评估停药率和平均治疗持续时间
大体时间:10年
评估停药率和平均治疗持续时间
10年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
人口统计
大体时间:10年
将收集人口统计数据
10年
登记和治疗开始时的临床和生化特征
大体时间:10年
10年
随访期间的临床和生化特征
大体时间:10年
10年
尿量
大体时间:10年
10年
观察期内估计肾小球滤过率 (eGFR) 的演变
大体时间:10年
10年
TKV的演变
大体时间:10年
10年
副作用
大体时间:10年
10年
肝酶
大体时间:10年
10年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Thomas Benzing, MD, Prof.、University Hospital of Cologne
  • 首席研究员:Roman-Ulrich Müller, MD, Prof.、University Hospital Cologne

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年11月1日

初级完成 (估计的)

2025年11月1日

研究完成 (估计的)

2027年12月1日

研究注册日期

首次提交

2015年6月19日

首先提交符合 QC 标准的

2015年7月9日

首次发布 (估计的)

2015年7月14日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年8月7日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年8月4日

最后验证

2023年8月1日

更多信息

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

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