Tyska ADPKD Tolvaptan Treatment Registry (AD(H)PKD)

Ett stort antal ADPKD-patienter som behandlas i vårt center eller remitteras till vårt center för rådgivning anses vara kvalificerade för tolvaptanbehandling och kommer därför att bjudas in att gå in i registret. Dessutom behandlas många patienter med ADPKD av nefrologer i praktiken. Vi driver ett nätverk med många av dessa metoder och kommer att utöka detta nätverk. Patienter kan skrivas in - efter att ha erhållit godkännande av den lokala etiska kommittén - på externa platser (förväntat antal: cirka 500 patienter per år). Vi har också nära kontakt med den tyska självhjälpsgruppen PKDCure (PKD Familiaere Zystennieren e.V.), som är dedikerad till ADPKD-kopplad forskning. Rekrytering av patienter kommer att underlättas genom intensifierad interaktion med dessa grupper. Vanligtvis träffas patienter som remitteras till vår institution för utvärdering eller rådgivning regelbundet en gång om året. Inga ytterligare prövningsrelaterade besök på vår institution kommer att krävas, vilket är i linje med prövningens observationskaraktär. Dataregistrering är dock inte begränsad till parametrar som bedöms vid vårt center utan inkluderar även parametrar som bedöms av den behandlande läkaren.

SOP (Standard Operating Procedures) som inkluderar ytterligare diagnostiska tester som MRI tillämpas rutinmässigt i ADPKD-patienthanteringen i vår institution. Uppgifterna från dessa tester kommer att föras in i registret.

Vid inskrivningen samlas kliniska data, laboratoriedata och resultat från avbildningsstudier in efter att ha erhållit informerat samtycke. Parametrarna som listas nedan utgör kärndatauppsättningen, ytterligare parametrar kan inkluderas om de anses nödvändiga.

Kliniska data:

• demografiska data (kön, ålder, längd, vikt)
• familjehistoria
• genotyp (om tillgänglig)
• extrarenala ADPKD-manifestationer
• samsjukligheter
• medicin
• fysisk undersökning
• blodtryck
• Nej. av extrarenala och renala komplikationer under de senaste 12 månaderna (urinvägsinfektioner, smärtepisoder, makrohematuri, njursten, sjukhusinläggningar, ...)

Laboratorieparametrar inkluderar främst (men inte uteslutande):

• serumnatrium
• serumkalium
• serum osmolalitet
• serumkreatinin
• uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR)
• serum urea
• serumurinsyra
• helblodsvärde
• leverenzymer, bilirubin
• urinnatrium (fläckar och 24h-urin)
• urinkalium
• urin osmolalitet
• kreatinin i urinen
• urin urea
• urinsyra
• urinprotein

Avbildningsstudieparametrar:

• MRT - TKV (Total Kidney Volume)
• ultraljud
• (CT-skanning om tillgänglig)

Registrerade patienter kommer att förses med dagböcker för dokumentation av tolvaptandos, negativa biverkningar etc. Dessa dagböcker samlas in på årsbasis och uppgifterna ingår i registret. Dessutom kommer patienterna att bli ombedda att fylla i ett frågeformulär om aktuell medicinering, komplikationer av ADPKD etc. en gång om året samt ett kommersiellt tillgängligt SF-12-formulär (livskvalitetsbedömning).

Datainsamling kommer att göras med årliga intervall med början 12 månader efter registreringen. Den inkluderar de biokemiska parametrarna och resultat från bildundersökningar som har erhållits under de föregående 12 månaderna.

Följande ytterligare data kommer att erhållas:

• ordinerad dos tolvaptan inom de föregående 12 månaderna
• maximal dos av tolvaptan givet under de föregående 12 månaderna
• vikt, blodtryck
• urinproduktion
• negativa effekter
• sjukhusinläggningar
• förekomst av njursmärta, hematuri eller urinvägsinfektion
• komplikationer associerade med extrarenala manifestationer av ADPKD
• data från dagböcker och frågeformulär enligt ovan

Enligt denna studies observationskaraktär krävs inga ytterligare blodprover, undersökningar eller avbildningsstudier enligt protokoll.