Niemiecki rejestr leczenia tolwaptanem ADPKD (AD(H)PKD)

Znaczna liczba pacjentów z ADPKD leczonych w naszym ośrodku lub kierowanych do poradni w naszym ośrodku jest uznawana za kwalifikujących się do leczenia tolwaptanem i tym samym zostanie zaproszona do wpisania do rejestru. Ponadto wielu pacjentów z ADPKD jest leczonych w praktyce przez nefrologów. Prowadzimy sieć z wieloma takimi praktykami i będziemy ją rozbudowywać. Pacjenci mogą być zapisani – po uzyskaniu zgody lokalnej komisji etycznej – do placówek zewnętrznych (przewidywana liczba: ok. 500 pacjentów rocznie). Jesteśmy również ściśle powiązani z niemiecką grupą samopomocy PKDCure (PKD Familiaere Zystennieren e.V.), która zajmuje się badaniami związanymi z ADPKD. Rekrutację pacjentów ułatwi intensyfikacja interakcji z tymi grupami. Zwykle pacjenci kierowani do naszej placówki w celu oceny lub poradnictwa są regularnie przyjmowani raz w roku. Nie będą wymagane żadne dodatkowe wizyty związane z badaniem w naszej placówce, co jest zgodne z obserwacyjnym charakterem badania. Jednak rejestracja danych nie ogranicza się do parametrów ocenianych w naszym ośrodku, ale obejmuje również parametry oceniane przez lekarza prowadzącego.

SOP (Standardowe Procedury Operacyjne), które obejmują dalsze badania diagnostyczne, takie jak MRI, są rutynowo stosowane w postępowaniu z pacjentami z ADPKD w naszej placówce. Dane uzyskane z tych badań zostaną wpisane do rejestru.

Podczas rejestracji zbierane są dane kliniczne, laboratoryjne i wyniki badań obrazowych po uzyskaniu świadomej zgody. Parametry wymienione poniżej stanowią podstawowy zestaw danych, dodatkowe parametry mogą zostać uwzględnione, jeśli zostaną uznane za niezbędne.

Dane kliniczne:

• dane demograficzne (płeć, wiek, wzrost, waga)
• Historia rodzinna
• genotyp (jeśli jest dostępny)
• pozanerkowe manifestacje ADPKD
• choroby współistniejące
• lek
• badanie lekarskie
• ciśnienie krwi
• NIE. powikłań pozanerkowych i nerkowych w ciągu ostatnich 12 miesięcy (infekcje dróg moczowych, epizody bólowe, makrohematuria, kamienie nerkowe, hospitalizacje, ...)

Parametry laboratoryjne to przede wszystkim (ale nie wyłącznie):

• sód w surowicy
• potas w surowicy
• osmolalność surowicy
• kreatynina w surowicy
• szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR)
• mocznik w surowicy
• Kwas moczowy w surowicy
• morfologia krwi pełnej
• enzymy wątrobowe, bilirubina
• sód w moczu (plamowy i dobowy)
• potas w moczu
• osmolalność moczu
• kreatynina w moczu
• mocznik
• kwas moczowy w moczu
• białko moczu

Parametry badania obrazowego:

• MRI - TKV (całkowita objętość nerek)
• ultradźwięk
• (tomografia komputerowa, jeśli jest dostępna)

Zarejestrowani pacjenci otrzymają dzienniczki w celu udokumentowania dawki tolwaptanu, działań niepożądanych itp. Dzienniki te są zbierane corocznie, a dane są umieszczane w rejestrze. Dodatkowo pacjenci będą proszeni o wypełnienie raz w roku ankiety dotyczącej aktualnie przyjmowanych leków, powikłań ADPKD itp. oraz dostępnego na rynku formularza SF-12 (ocena jakości życia).

Gromadzenie danych będzie odbywać się w odstępach rocznych, począwszy od 12 miesięcy po rejestracji. Obejmuje parametry biochemiczne i wyniki badań obrazowych, które uzyskano w ciągu ostatnich 12 miesięcy.

Uzyskane zostaną następujące dodatkowe dane:

• przepisanej dawki tolwaptanu w ciągu poprzednich 12 miesięcy
• maksymalna dawka tolwaptanu podana w poprzednich 12 miesiącach
• waga, ciśnienie krwi
• wydalanie moczu
• niekorzystne skutki
• Przyjęcia szpitalne
• wystąpienia bólu nerek, krwiomoczu lub infekcji dróg moczowych
• powikłania związane z pozanerkowymi objawami ADPKD
• dane z dzienników i kwestionariuszy, jak wspomniano powyżej

Zgodnie z obserwacyjnym charakterem tego badania, protokół nie wymaga dodatkowych próbek krwi, badań ani badań obrazowych.