Det tyske ADPKD Tolvaptan-behandlingsregister (AD(H)PKD)

Et betydeligt antal ADPKD-patienter, der behandles i vores center eller henvises til vores center for rådgivning, anses for at være kvalificerede til tolvaptan-behandling og vil derfor blive inviteret til at komme ind i registret. Ydermere bliver mange patienter med ADPKD behandlet af nefrologer i praksis. Vi driver et netværk med mange af disse praksisser og vil udvide dette netværk. Patienter kan indskrives - efter at have opnået godkendelse af den lokale etiske komité - på eksterne steder (forventet antal: ca. 500 patienter om året). Vi er også tæt forbundet med den tyske selvhjælpsgruppe PKDCure (PKD Familiaere Zystennieren e.V.), som er dedikeret til ADPKD-forbundet forskning. Rekruttering af patienter vil blive faciliteret ved intensiveret interaktion med disse grupper. Normalt ses patienter, der henvises til vores institution for udredning eller rådgivning, regelmæssigt en gang om året. Der vil ikke være behov for yderligere forsøgsrelaterede besøg i vores institution, hvilket er i overensstemmelse med forsøgets observationelle karakter. Dataregistrering er dog ikke begrænset til parametre vurderet på vores center, men omfatter også parametre vurderet af den behandlende læge.

SOP'er (Standard Operating Procedures), der omfatter yderligere diagnostiske tests som MRI, anvendes rutinemæssigt i ADPKD-patientbehandling i vores institution. De data, der opnås fra disse tests, vil blive indtastet i registret.

Ved tilmelding indsamles kliniske data, laboratoriedata og billeddiagnostiske undersøgelsesresultater efter indhentet informeret samtykke. Nedenstående parametre udgør kernedatasættet, yderligere parametre kan inkluderes, hvis det anses for væsentligt.

Kliniske data:

• demografiske data (køn, alder, højde, vægt)
• familie historie
• genotype (hvis tilgængelig)
• ekstrarenale ADPKD-manifestationer
• følgesygdomme
• medicin
• fysisk undersøgelse
• blodtryk
• ingen. af ekstrarenale og renale komplikationer inden for de seneste 12 måneder (urinvejsinfektioner, smerteepisoder, makrohæmaturi, nyresten, hospitalsindlæggelser, ...)

Laboratorieparametre omfatter primært (men ikke udelukkende):

• serum natrium
• serum kalium
• serum osmolalitet
• serum kreatinin
• estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR)
• serum urinstof
• serum urinsyre
• fuldblodstælling
• leverenzymer, bilirubin
• urin natrium (plet og 24 timers urin)
• urinkalium
• urin osmolalitet
• urin kreatinin
• urin urinstof
• urin urinsyre
• urin protein

Billedundersøgelsesparametre:

• MR - TKV (Total Kidney Volume)
• ultralyd
• (CT-scanning hvis tilgængelig)

Registrerede patienter vil få udleveret dagbøger til dokumentation af tolvaptan-dosis, uønskede bivirkninger mv. Disse dagbøger indsamles på årsbasis, og dataene er inkluderet i registret. Derudover vil patienterne blive bedt om at udfylde et spørgeskema vedrørende den aktuelle medicin, komplikationer af ADPKD osv. en gang om året samt en kommercielt tilgængelig SF-12 (livskvalitetsvurdering) formular.

Dataindsamling vil blive foretaget med årlige intervaller startende 12 måneder efter tilmelding. Det inkluderer de biokemiske parametre og resultater af billeddannelsesundersøgelser, der er opnået i løbet af de foregående 12 måneder.

Følgende yderligere data vil blive indhentet:

• ordineret tolvaptan-dosis inden for de foregående 12 måneder
• maksimal dosis af tolvaptan givet i de foregående 12 måneder
• vægt, blodtryk
• urinproduktion
• bivirkninger
• hospitalsindlæggelser
• forekomst af nyresmerter, hæmaturi eller urinvejsinfektion
• komplikationer forbundet med ekstrarenale manifestationer af ADPKD
• data fra dagbøger og spørgeskemaer som nævnt ovenfor

I henhold til denne undersøgelses observationelle karakter kræves ingen yderligere blodprøver, undersøgelser eller billeddiagnostiske undersøgelser pr. protokol.