婴儿血管瘤患儿纳多洛尔与普萘洛尔的对比
2020年10月27日 更新者：Elena Pope、The Hospital for Sick Children
纳多洛尔与普萘洛尔治疗婴儿血管瘤患儿：一项随机、对照、双盲试验
本研究的目的是在一项随机、对照、双盲研究中评估口服普萘洛尔与纳多洛尔对婴儿血管瘤 (IH) 患者的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
研究目的是比较 IH 患者口服普萘洛尔与口服纳多洛尔的疗效和安全性。
患者将被随机分配到普萘洛尔或剂量等效的纳多洛尔。
研究持续时间为 24 周，但是，患者将在研究登记后长达 1 年的时间内接受监测。
疗效和安全性都将受到密切监测和记录。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
74
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Ontario
-
Toronto、Ontario、加拿大、M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1个月 至 6个月 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 1-6个月矫正年龄
- 书面父母知情同意书
至少满足以下一项：
- 大小：面部 >1.5 cm 或身体其他部位 >3 cm 的血管瘤
- 导致或可能导致功能障碍（例如 弱源性 IH，溃疡性血管瘤）
- 导致或可能造成外观缺陷（例如 鼻尖、眉间位置）
排除标准：
β受体阻滞剂的禁忌症
- 低血压
- 心动过缓
- 低血糖症
- 与射血分数降低和/或 > 二度心脏传导阻滞相关的心脏病
- 支气管痉挛（包括支气管哮喘）
- 过敏性鼻炎
- 筛查时校正胎龄小于 1 个月
- PHACES脑动脉病患者有卒中风险
- 接受抗心律失常药、钙通道阻滞剂、ACE 抑制剂、正性肌力药、血管扩张药、降糖药、抗精神病药、抗酸药、苯二氮卓类药物、甲状腺素、华法林治疗的患者和/或哺乳期母亲
- 接受口服 β 受体阻滞剂或其他药物治疗的患者（例如 随机分组后 2 周内全身性类固醇、长春新碱）
- 随机分组后 1 周内接受局部噻吗洛尔治疗的患者
- 婴儿血管瘤以外的血管肿瘤（例如 化脓性肉芽肿、血管内皮瘤）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：纳多洛尔组
40 名研究参与者将服用 Nadolol（口服液体悬浮液）
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患者每天服用两次药物，剂量如下：从第 0 天开始 - 0.5 mg/kg/天；从第 7 天开始 - 1.0 mg/kg/天和从第 14 天开始 - 1.5 mg/kg/天。 在所有后续访问中，将根据当前体重而不是基线体重调整剂量以维持 1.5 mg/kg/天。 或者根据临床反应将剂量增加（在任何后续研究访视时增加 0.5 mg/kg/天）至 3 mg/kg/天，以维持导致血管瘤大小至少减少 75% 的剂量，直到第 24 周，当揭盲发生时。 在第 24 周，患者可以开始每周减少 10% 或继续最后一剂，具体取决于研究者的决定。 她/他将被监测到第 52 周。
其他名称：
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有源比较器：心得安组
40 名研究参与者将服用普萘洛尔（口服悬浮液）
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患者每天服用两次药物，剂量如下：从第 0 天开始 - 0.5 mg/kg/天；从第 7 天开始 - 1.0 mg/kg/天和从第 14 天开始 - 1.5 mg/kg/天。 在所有后续访问中，将根据当前体重而不是基线体重调整剂量以维持 1.5 mg/kg/天。 或者研究者可根据临床反应在任何研究访视时将剂量增加 0.5 mg/kg/天（最多 3 mg/kg/天，每天两次）以维持导致至少 75% 减少的剂量直到第 24 周揭盲时才显示血管瘤大小。 在第 24 周，患者可以开始每周减少 10% 或继续最后一剂，具体取决于研究者的决定。 她/他将被监测到第 52 周。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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使用视觉模拟量表 (VAS) 与基线相比，第 24 周时婴儿血管瘤 (IH) 的体积（大小/范围）和颜色的变化。
大体时间：24周
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将使用 100 毫米视觉模拟量表 (VAS) 通过比较 24 周时的临床照片与基线来量化病变的可见体积（大小/范围）和颜色的变化
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24周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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使用 VAS 在 4、12、52 周时 IH 体积的百分比变化
大体时间：4、12、52周
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通过将第 4、12 和 52 周的临床照片与基线进行比较，将使用 100 毫米视觉模拟量表 (VAS) 来量化病变可见体积（大小/范围）的变化
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4、12、52周
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达到 50%、75% 和 100% 肿瘤缩小的时间和剂量
大体时间：52周
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自基线和研究药物剂量以来的时间范围，当患者的 IH 大小减少 50%、75% 和 100% 时。
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52周
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VAS 分数的评分者间信度
大体时间：52周
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两名评估者将评估每位研究患者（每次就诊）的 IH 变化。
我们将比较这些结果以评估评分者间的可靠性。
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52周
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在第 4、12、24、52 周实现功能矫正的患者百分比
大体时间：4、12、24、52周
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在第 4、12、24、52 周实现功能矫正的患者百分比
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4、12、24、52周
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血管瘤体积变化的百分比变化
大体时间：24 和 52 周
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[（长 + 宽）/2]3 X 0.07
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24 和 52 周
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有残留变化（毛细血管扩张、变色、纤维脂肪变化、皮屑病）的患者百分比
大体时间：52周
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有残留变化的患者百分比
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52周
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观察到和报告不良事件的频率
大体时间：52周
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观察到和报告不良事件的频率
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52周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Elena Pope, MD, Msc、The Hospital for Sick Children
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年9月1日
初级完成 (实际的)
2020年4月1日
研究完成 (实际的)
2020年6月30日
研究注册日期
首次提交
2015年7月21日
首先提交符合 QC 标准的
2015年7月21日
首次发布 (估计)
2015年7月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年10月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年10月27日
最后验证
2020年10月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
纳多洛尔的临床试验
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Mylan Pharmaceuticals Inc完全的
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Mylan Pharmaceuticals Inc完全的