Xiaflex 的评估：在 Dupuytren 的有效性试验 (EXTEND)
2023年6月23日 更新者：Achilleas Thoma、McMaster University
比较胶原酶注射液 (Xiaflex) 和手掌筋膜切除术治疗 Dupuytren 病的临床效果和成本效益的多中心、随机对照试验
这是一项前瞻性、多中心、实用的随机对照试验，旨在比较胶原酶注射 (CI) 与有限手掌筋膜切除术 (LPF) 的临床有效性和成本效益，以确定胶原酶是否是改善关节质量的更好治疗方法生命和减少疾病的复发而没有严重的并发症。
由于胶原酶注射成本高昂，因此从患者、卫生部和社会的角度来看，了解这种新型干预措施是否具有成本效益也很重要。
研究概览
详细说明
有限掌筋膜切除术 (LPF) 和胶原酶注射 (CI) 是治疗掌腱膜挛缩症症状的最常见手术。
这项随机对照试验 (RCT) 旨在直接比较 CI 和 LPF 后 12 个月的患者结局。
22 名掌腱膜挛缩症患者被随机分配至 LPF 或 CI 组。
主要结果是通过密歇根手调查问卷测量的健康状况。
次要结果是健康状况（健康效用指数-3）、功能（The Unité Rhumatologique des Affections de la Main 和 The Southampton Dupuytren 评分方案）以及治疗手指的活动范围 (ROM)。
在基线以及术后 1、3、6 和 12 个月收集测量结果。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
22
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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Hamilton、Ontario、加拿大、L8N 3Z5
- Hamilton Health Sciences
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Hamilton、Ontario、加拿大、L8N 4A6
- St. Joseph's Healthcare / McMaster University
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Hamilton、Ontario、加拿大
- St. Joseph's Hospital
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London、Ontario、加拿大、N6A 4V2
- St. Joseph's Healthcare
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Markham、Ontario、加拿大、L6B 0T1
- Markham Stouffville Hospital
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Newmarket、Ontario、加拿大、L3Y 5G8
- 679 Davis St. Suite 209
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Oakville、Ontario、加拿大、L6J 0B2
- Halton Healthcare Services
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Oakville、Ontario、加拿大
- Oakville Trafalgar Hospital
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Ottawa、Ontario、加拿大、K1Y 4E9
- The Ottawa Hospital
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Toronto、Ontario、加拿大、M2J 1V1
- North York General Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
是的
描述
纳入标准：
- 加拿大公民
- 18岁或以上
- 掌指 (MCP) 关节或近端指间 (PIP) 关节的掌侧挛缩，至少 1 根手指（不是拇指）有 20º 或更大的固定屈曲挛缩
- 无法同时将受影响的手指和手掌平放在桌子上
- 能够理解和用英语交流
排除标准：
- 纳入研究后 90 天内对主要关节的既往治疗
- 在同一只手上接受任何伴随手术的患者（例如 腕管松解，狭窄性腱鞘炎松解）
- 同一手指的先前手术导致的持续性伸展缺陷
- 任何影响手腕或手部的慢性肌肉或神经肌肉疾病
- 患者一般不适合手术
- 具有特定治疗偏好的患者
- 出血性疾病或近期中风
- 对胶原酶过敏
- 纳入研究后 30 天内用任何研究药物进行胶原酶治疗或治疗
- 在研究药物首次给药后 14 天内使用四环素衍生物（因为四环素衍生物可能抑制哺乳动物胶原酶同系物 [即基质金属蛋白酶] 的胶原溶解活性）
- 怀孕或哺乳期患者
- 没有胶原酶注射保险的患者
- 由于心智能力或神经心理问题无法提供知情同意书或无法完成生活质量问卷的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：胶原酶注射液
该手术将按照外科医生的常规做法在小手术室或手诊所进行。
胶原酶将在有或没有局部麻醉的情况下施用。
由于这是一项务实的研究，因此一次可能会注射多个手指，就像一次对多个手指进行手术一样。
Gaston 等人最近发表的一项研究证实，向同一只手的 2 个受影响关节同时注射两次胶原酶通常耐受性良好，并且大多数不良事件 (AE) 的频率与使用单次顺序注射的研究中报告的频率相似。
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注射
其他名称：
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有源比较器：有限掌筋膜切除术
根据疾病的复杂性和外科医生的常规，将在小手术室或主手术室进行局部或全身麻醉，在局部麻醉下切除掌腱膜腱索。
由于这是一项务实的研究，将胶原酶注射（新颖的干预措施）与有限的掌筋膜切除术进行比较，因为目前在学术或社区的所有环境中实际上都进行了这种手术（在小房间进行局部麻醉或在主手术室进行全身/局部麻醉）。
手术将根据手术外科医生的首选技术进行，即锯齿形 Brunner 切口或直切口并 Z 形整形闭合皮肤。
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外科手术
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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使用密歇根手结果问卷 (MHQ) 的健康相关生活质量 (HRQL)
大体时间：1年
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密歇根手结果调查问卷（MHQ）。
转换为 0-100 分（分数越高代表功能越好）。
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1年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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HRQL 采用健康健康效用指数 Mark 3 (HUI3) 衡量
大体时间：1年
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健康健康效用指数 3 (HUI3)。
HUI3是一种通用的多属性健康状况分类工具，由八个属性或维度组成：视觉、听觉、言语、行走、敏捷、情感、认知和疼痛，每个属性有五到六个级别。
维度组合起来产生一个健康效用分数。
HUI3 产生的健康效用固定为 0（最小值），表示等于死亡；1（最大值）表示完美健康。
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1年
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HRQL 通过 Unité Rhumatologique Des Affections de la Main (URAM) 测量
大体时间：1年
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Unité Rhumatologique des Affections de la Main (URAM)。
URAM 是专为掌腱膜挛缩症 (DD) 开发的疾病特异性 HRQL 测量，由 9 项患者报告的调查问卷组成。
每个项目的评分介于 0 到 5 之间，具体取决于执行特定功能的难度，DD 相关残疾的总分范围为 0（最好）到 45（最差）。
高分表明残疾和障碍程度高。
URAM 量表是一种 1 域结果测量，假定与 DD 相关的残疾有关。
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1年
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HRQL 采用南安普顿 Dupuytren 评分方案 (SDSS) 测量
大体时间：1年
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SDSS 是针对掌腱膜挛缩症 (DD) 开发的疾病特异性评分系统，有 5 个领域，每个领域都与 DD 相关，并按五分制评分（没问题、轻度不便、中度不便、绝对麻烦、严重问题）。
最低分数为 0，最高分数为 20，分数越高表明残疾程度越高。
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1年
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使用健康效用指数标记 3 (HUI3) 测量的质量调整生命年 (QALY)
大体时间：1年
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QALY 的计算方法是将干预前后的 HUI-3 评分测量的生活质量差异乘以平均患者的剩余寿命（即预期寿命 - 患者年龄）。
男性预期寿命为79岁，女性为84岁。
较高的 QALY 代表改善（更好）的患者治疗结果。
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1年
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复发率
大体时间：1-4年
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复发率的衡量标准是参与者是否在先前干预部位再次被诊断为掌腱膜挛缩症，且手指无法伸展，并在初始研究治疗后接受了掌筋膜切除术（胶原酶注射后或作为修正手术）。
复发的时间范围为初始研究治疗后 1-4 年。
结果是二分的（即复发；是或否）。
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1-4年
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扩展 MCP 丢失
大体时间：1年
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使用测角仪测量被动运动范围的延伸程度。
通过测角仪测量，参与者的掌指关节静息最大伸展度与完全伸展时的掌指关节（即 0 度）之间的度数差异
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1年
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扩展 PIP 丢失
大体时间：1年
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使用测角仪测量被动运动范围的延伸程度。
通过测角仪测量，参与者近端指间关节的静息最大伸展度相对于完全伸展时的近端指间关节（即 0 度）之间的度数差异
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1年
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扩展 DIP 丢失
大体时间：1年
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使用测角仪测量被动运动范围的延伸程度。
通过测角仪测量，参与者远端指间关节的静息最大伸展度相对于完全伸展时的远端指间关节（即 0 度）之间的度数差异
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1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Achilleas Thoma, MD MSc FRCSC、McMaster University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年7月8日
初级完成 (实际的)
2021年12月17日
研究完成 (实际的)
2021年12月17日
研究注册日期
首次提交
2016年3月22日
首先提交符合 QC 标准的
2016年3月29日
首次发布 (估计的)
2016年4月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年7月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年6月23日
最后验证
2023年6月1日
更多信息
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