ALS 中的棕色脂肪组织 (BATALS)
肌萎缩侧索硬化症的能量消耗和棕色脂肪组织
研究概览
详细说明
肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 是一种进行性神经退行性疾病，累及大脑皮层、脑干和脊髓的运动神经元。 运动神经元丢失会导致快速进行性肌肉麻痹，通常会在 3-5 年内因呼吸衰竭而死亡。
体重减轻是一种常见现象，也是 ALS 生存的独立负面预后因素。 延髓肌受累伴有吞咽困难可能导致能量摄入减少，导致能量负平衡。 然而，体重减轻也发生在非吞咽困难患者中，并且不仅限于骨骼肌量的减少，还涉及脂肪量的减少。
代谢亢进（即 约 50% 的 ALS 患者在 ALS 中报告了静息能量消耗升高 (REE)，但这种高代谢的起源仍然未知。 在 ALS 的背景下，REE 的增加似乎是自相矛盾的，因为在 ALS 患者中，占能量消耗和热量产生很大比例的骨骼肌质量减少了。 棕色脂肪组织 (BAT) 是另一个重要的基础和诱导能量消耗和产热器官。 在人类中，BAT 主要存在于婴儿和幼儿中，健康的成年人长期以来一直被认为几乎没有功能性 BAT。 然而，最近一项使用 18F-氟脱氧葡萄糖 (18F-FDG) 正电子发射断层扫描 (PET) 扫描的研究表明，大约 5% 的成年人体内存在功能性 BAT 库，最常见于颈部-锁骨上区域。 在尸检系列中，在 19/20 个 ALS 患者中发现了肾上腺周围区域的 BAT 库。 据估计，如果存在，50 克最大刺激的棕色组织可能代表成年人 REE 消耗的 20%。 因此，大量的、功能性的 BAT 库的存在可能参与了在 ALS 患者中观察到的 REE 的增加。
本研究的主要目的是确定和量化 ALS 患者中功能性 BAT 的潜在储库。 次要目标是将可检测的 BAT 量与测量的 REE、评估 ALS 进展的临床参数和生物学参数相关联。
这项研究将包括 5 名被转诊至巴黎 ALS 中心且诊断为 ALS 且“原因不明”（即 不能用严重的吞咽困难来解释）在过去 6 个月内体重减轻 5% 或更多。 5 名没有明显体重减轻的 ALS 患者也将作为对照纳入研究。
对于每位患者，将通过间接量热法测量 REE。 BAT 的体积和活性将使用 18F-FDG PET 全身扫描确定。 将记录有关伴随和过去疾病（包括癌症和糖尿病）、吸烟史、药物使用、身高、当前和正常体重、年龄和 ALS 症状发作部位的数据。 在常规临床实践中，将使用手动肌肉测试和修订的 ALS 功能评定量表评估功能性运动障碍。
这项研究将首次使用非侵入性程序研究功能性 BAT 库在 ALS 患者代谢功能障碍中的作用。 结果将为 ALS 中代谢稳态失调的起源和后果提供新的见解。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习地点
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Paris、法国、75013
- Paris Als Center, Salpetriere Hospital
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
10 名 ALS 患者，符合以下纳入标准：
- 18至85岁（含）
- 根据 El Escorial 世界神经病学联合会标准的修订版，可能、很可能（临床或实验室）或确定的 ALS
- 在过去 6 个月中，无法解释的显着体重减轻正常体重的 5%（或更多）（n=5 名受试者）或 - 没有体重减轻（n=5 名受试者）
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：非随机
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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其他：无体重减轻的肌萎缩侧索硬化患者。
18-FDG-PET。
间接量热法。
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稀土元素测量
18-FDG-PET
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其他：ALS 患者体重减轻。
18-FDG-PET。
间接量热法。
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稀土元素测量
18-FDG-PET
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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ALS 患者中功能性棕色脂肪组织库的量化（克）
大体时间：在第一次就诊时进行（1 天）
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18F-FDG-PET测定
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在第一次就诊时进行（1 天）
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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