Emixustat 治疗 Stargardt 病的安全性和有效性 (SeaSTAR)
2024年5月13日 更新者：Kubota Vision Inc.
比较 Emixustat Hydrochloride 与安慰剂治疗继发于 Stargardt 病的黄斑萎缩的疗效和安全性的 3 期多中心、随机、双盲研究
本研究的目的是确定与安慰剂相比，emixustat hydrochloride 是否能降低 Stargardt 病患者黄斑萎缩的进展速度。
资金来源——FDA OOPD
研究概览
详细说明
Stargardt 病是一种罕见的遗传性视网膜退行性疾病，影响约 8000 至 10000 人中的 1 人，是遗传性黄斑营养不良的最常见类型。 目前尚无批准的 STGD 治疗方法。 这种疾病的特征是视网膜色素上皮（RPE）水平脂褐素过度积累。 脂褐质由脂质、蛋白质和有毒的双视黄醇（例如 N 视黄基 N 视黄乙醇胺 [A2E]）组成。 脂褐素中发现的有毒双视黄醇的积累被认为会导致 RPE 细胞功能障碍并最终凋亡，导致光感受器死亡和视力丧失。
Stargardt 病有多种亚型，其中常染色体隐性 STGD (STGD1) 占所有病例的大多数 (>95%)。 STGD1 通常在生命的前 30 年被诊断出来，是由三磷酸腺苷结合盒亚家族 A 成员 4 (ABCA4) 基因突变引起的。 ABCA4基因产物将N视黄基磷脂酰乙醇胺（有毒双视黄醇的前体）从感光盘膜的管腔侧转运到细胞质侧，在细胞质侧视网膜被磷脂酰乙醇胺水解。 ABCA4 基因突变导致该前体在椎间盘膜中积累，最终被 RPE 细胞吞噬，其中前体转化为有毒的双视黄醇，例如 A2E。 除了作为 A2E 的前体之外，全反式视网膜还通过其在光介导的毒性中的作用而参与 STGD 的发病机制。
Emixustat 盐酸盐 (emixustat) 由 Acucela Inc. 开发，用于治疗包括 Stargardt 病 (STGD) 在内的视网膜疾病。 Emixustat 是 RPE65 异构化活性的有效抑制剂，并以剂量依赖性和可逆的方式减少视觉发色团（11 顺式视网膜）的产生。 由于11顺式视黄醛及其光产物（全反式视黄醛）是类视黄醇毒素（例如A2E）生物合成的底物，因此长期使用emixustat治疗可延缓这些毒素积累的速率。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
194
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Hovedstaden
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Glostrup、Hovedstaden、丹麦、DK-2600
- Rigshospitalet-Glostrup
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、MSG 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Gauteng
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Pretoria、Gauteng、南非、0082
- Pretoria Eye Institute
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São Paulo、巴西、04024-002
- Hospital Sao Paulo
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Minas Gerais
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Belo Horizonte、Minas Gerais、巴西、30150-320
- Santa Casa de Misericordia de Belo Horizonte
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Bonn、德国、53127
- Universitäts-Augenklinik Bonn
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Baden-Württemberg
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Tübingen、Baden-Württemberg、德国、72076
- Universitätsklinikum Tübingen, Department für Augenheilkunde
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Campania
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Naples、Campania、意大利、80131
- AOU Universita della Campania Luigi Vanvitelli
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Lazio
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Rome、Lazio、意大利、00168
- Università Cattolica del Sacro Cuore - Fondazione Policlinico Gemelli
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Lombardy
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Milan、Lombardy、意大利、20132
- IRCCS Ospedale San Raffaele
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Milan、Lombardy、意大利、20157
- UOC Oculistica Asst Fatebene Pratelli Sacco Universita delgi Studi di Milano
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Tuscany
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Florence、Tuscany、意大利、50134
- SODC di Oculistica AOU Careggi
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Île-de-France
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Créteil、Île-de-France、法国、94000
- Service D'Ophtalmologie Chi Creteil
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Paris、Île-de-France、法国、75012
- CHNO Quinze-Vingts - CIC
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-
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-
California
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Beverly Hills、California、美国、90211
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
-
San Francisco、California、美国、94143-0730
- UCSF Dept. of Ophthalmology
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory University
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- The Wilmer Eye Institute Johns Hopkins University
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-
Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48105
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
-
Minnesota
-
Rochester、Minnesota、美国、55905
- Mayo Clinic Rochester
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke Eye Center
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、美国、97239
- Casey Eye Institute - OHSU
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-
Texas
-
Dallas、Texas、美国、75231
- Retina Foundation of the Southwest
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、美国、84132
- University of Utah John Moran Eye Center
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-
Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Medical College of Wisconsin-Eye Institute
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-
-
-
-
London、英国、EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
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Oxfordshire
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Oxford、Oxfordshire、英国、OXD3 9DU
- Oxford Eye Hospital,Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Gelderland
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Nijmegen、Gelderland、荷兰、6500
- Radboud University Medical Center
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Madrid、西班牙、28040
- Fundacion Jimenez Diaz University Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 继发于 Stargardt 病 (STGD) 的黄斑萎缩的临床诊断
- 测量的黄斑萎缩落在规定的尺寸范围内
- ABCA4 基因的两个突变。 如果只有一处突变，则为典型的STGD视网膜外观。
- 研究眼的视力至少为 20/320
排除标准：
- 继发于 STGD 以外疾病的黄斑萎缩
- 与视网膜变性相关的除 ABCA4 以外的基因突变
- 在过去 3 个月内接受过研究眼手术
- 之前参与过 STGD 的基因治疗或干细胞临床试验
- 最近参加了一项评估补体抑制剂或维生素 A 衍生物的 STGD 临床试验
- 在过去 4 周内使用过某些可能会干扰 emixustat 的药物
- 心电图 (ECG) 异常
- 实验室血液检测的某些异常
- 怀孕或哺乳的女性受试者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：艾米司他
10毫克
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每日一次口服片剂，服用 24 个月
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
包括只有非活性成分（0 毫克）的相同药片。
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每日一次口服片剂，服用 24 个月
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过眼底自发荧光 (FAF) 测量黄斑萎缩总面积的平均变化率
大体时间：24个月
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通过眼底自发荧光 (FAF) 测量的黄斑萎缩总面积的平均变化率
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24个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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根据不良事件通用术语 v5.0 评估的具有治疗相关不良事件的参与者人数
大体时间：24个月
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24个月
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通过显微视野测量法测量的视网膜敏感度平均变化率
大体时间：24个月
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24个月
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对比敏感度的平均变化
大体时间：24个月
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24个月
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阅读速度的平均变化
大体时间：24个月
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24个月
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最佳矫正早期治疗糖尿病视网膜病变研究 (ETDRS) 视力字母评分的平均变化
大体时间：24个月
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分数范围从 0 到 100，其中 100 是最佳视力。
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24个月
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FAF 上自发荧光减少总面积的平均变化率
大体时间：24个月
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24个月
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光学相干断层扫描 (OCT) 上椭球带损失面积的平均变化率
大体时间：24个月
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24个月
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OCT 上平均外核层厚度相对于基线的平均变化
大体时间：24个月
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24个月
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使用视觉功能问卷 25 项 (VFQ-25) 综合评分，患者评估视力如何影响他们执行日常任务的能力的平均变化
大体时间：24个月
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分数范围从 0 到 100，100 代表更好的能力
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24个月
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使用功能性阅读独立指数 (FRII) 分数评估患者独立执行阅读活动能力的平均变化
大体时间：24个月
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分数范围从 0 到 4，4 代表较高的独立性
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24个月
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使用 EQ-5D-5L（一种 5 维、5 级、通用的健康衡量指标）指数值，患者总体健康状况评估的平均变化
大体时间：24个月
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值范围从 0 到 1，1 代表更健康
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24个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Jeff Gregory, MD、VP of Clinical Development, Acucela
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年1月7日
初级完成 (实际的)
2022年6月13日
研究完成 (实际的)
2022年6月23日
研究注册日期
首次提交
2018年11月30日
首先提交符合 QC 标准的
2018年12月9日
首次发布 (实际的)
2018年12月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年5月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年5月13日
最后验证
2024年5月1日
更多信息
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