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Segurança e Eficácia do Emixustat na Doença de Stargardt (SeaSTAR)

13 de julho de 2023 atualizado por: Kubota Vision Inc.

Um estudo multicêntrico, randomizado e duplo-mascarado de fase 3 comparando a eficácia e a segurança do cloridrato de emixustat com o placebo para o tratamento da atrofia macular secundária à doença de Stargardt

O objetivo deste estudo é determinar se o cloridrato de emixustat reduz a taxa de progressão da atrofia macular em comparação com o placebo em indivíduos com doença de Stargardt.

Fonte de Financiamento -- FDA OOPD

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A doença de Stargardt é uma doença degenerativa hereditária rara da retina que afeta aproximadamente 1 em 8.000 a 10.000 pessoas e é o tipo mais comum de distrofia macular hereditária. Não há tratamentos aprovados para STGD. Esta doença é caracterizada por um acúmulo excessivo de lipofuscina ao nível do epitélio pigmentar da retina (EPR). A lipofuscina é feita de lipídios, proteínas e bis retinoides tóxicos (como N retinilideno N retiniletanolamina [A2E]). Acredita-se que o acúmulo de bis retinoides tóxicos encontrados na lipofuscina cause disfunção das células do EPR e eventual apoptose, resultando em morte de fotorreceptores e perda de visão.

A doença de Stargardt tem vários subtipos, onde o STGD autossômico recessivo (STGD1) é responsável pela maioria (>95%) de todos os casos. O STGD1 é tipicamente diagnosticado nas primeiras 3 décadas de vida e é causado por mutações no gene da subfamília A, membro 4 (ABCA4), do cassete de ligação ao trifosfato de adenosina. O produto do gene ABCA4 transporta N retinilideno fosfatidiletanolamina (um precursor de bis retinoides tóxicos) do lado do lúmen das membranas do disco fotorreceptor para o lado citoplasmático onde o retinal é hidrolisado da fosfatidiletanolamina. Mutações no gene ABCA4 resultam no acúmulo desse precursor nas membranas discais que são eventualmente fagocitadas pelas células do EPR, onde os precursores são convertidos em bis-retinóides tóxicos, como o A2E. Além de ser um precursor do A2E, todo o trans retinal também foi implicado na patogênese do STGD por meio de seu papel na toxicidade mediada pela luz.

O cloridrato de emixustat (emixustat) foi desenvolvido pela Acucela Inc. para doenças da retina, incluindo a doença de Stargardt (STGD). O emixustat é um potente inibidor da atividade de isomerização do RPE65 e reduz a produção visual de cromóforos (11 cis retinal) de maneira dose-dependente e reversível. Como o 11 cis-retinal e seu fotoproduto (todo trans retinal) são substratos para a biossíntese de toxinas retinóides (p. ex., A2E), o tratamento crônico com emixustat retarda a taxa de acúmulo dessas toxinas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

194

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bonn, Alemanha, 53127
        • Universitats-Augenklinik Bonn
    • Baden-Württemberg
      • Tübingen, Baden-Württemberg, Alemanha, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen, Department für Augenheilkunde
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 04024-002
        • Hospital Sao Paulo
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasil, 30150-320
        • Santa Casa de Misericórdia de Belo Horizonte
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, MSG 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Dinamarca
    • Hovedstaden
      • Glostrup, Hovedstaden, Dinamarca, DK-2600
        • Rigshospitalet-Glostrup
  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28040
        • Fundacion Jimenez Diaz University Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143-0730
        • UCSF Dept. of Ophthalmology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • The Wilmer Eye Institute Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke Eye Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Casey Eye Institute - OHSU
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah John Moran Eye Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin-Eye Institute
  • França
    • Île-de-France
      • Créteil, Île-de-France, França, 94000
        • Service D'Ophtalmologie Chi Creteil
      • Paris, Île-de-France, França, 75012
        • CHNO Quinze-Vingts - CIC
  • Holanda
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holanda, 6500
        • Radboud University Medical Center
  • Itália
    • Campania
      • Naples, Campania, Itália, 80131
        • AOU Università della Campania Luigi Vanvitelli
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Itália, 00168
        • Università Cattolica del Sacro Cuore - Fondazione Policlinico Gemelli
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Itália, 20132
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
      • Milan, Lombardy, Itália, 20157
        • UOC Oculistica Asst Fatebene Pratelli Sacco Universita delgi Studi di Milano
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Itália, 50134
        • SODC di Oculistica AOU Careggi
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Reino Unido, OXD3 9DU
        • Oxford Eye Hospital,Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • África do Sul
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, África do Sul, 0082
        • Pretoria Eye Institute

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Um diagnóstico clínico de atrofia macular secundária à doença de Stargardt (STGD)
  • Atrofia macular medida para cair dentro de uma faixa de tamanho definida
  • Duas mutações do gene ABCA4. Se apenas uma mutação, uma aparência típica de STGD da retina.
  • Acuidade visual no olho do estudo de pelo menos 20/320

Critério de exclusão:

  • Atrofia macular secundária a outra doença que não STGD
  • Mutações de genes, exceto ABCA4, que estão associadas à degeneração da retina
  • Cirurgia no olho do estudo nos últimos 3 meses
  • Participação prévia em terapia genética ou ensaio clínico com células-tronco para STGD
  • Participação recente em um ensaio clínico para STGD avaliando um inibidor de complemento ou derivado de vitamina A
  • Uso de certos medicamentos nas últimas 4 semanas que podem interferir com o emixustate
  • Um eletrocardiograma (ECG) anormal
  • Certas anormalidades em exames laboratoriais de sangue
  • Sujeitos do sexo feminino que estão grávidas ou amamentando

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Emixustate
10 mg
Medicamento: Emixustate
Comprimido oral uma vez ao dia tomado por 24 meses
Outros nomes:
  • cloridrato de emixustate
Comparador de Placebo: Placebo
Inclui comprimidos idênticos apenas com ingredientes inativos (0 mg).
Medicamento: Placebo
Comprimido oral uma vez ao dia tomado por 24 meses

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa média de alteração na área total de atrofia macular, medida por autofluorescência de fundo (FAF)
Prazo: 24 meses
Taxa média de alteração na área total de atrofia macular, medida por autofluorescência de fundo (FAF)
24 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, conforme avaliado pela terminologia comum para eventos adversos v5.0
Prazo: 24 meses
24 meses
Taxa média de alteração na sensibilidade da retina medida por microperimetria
Prazo: 24 meses
24 meses
Mudança média na sensibilidade ao contraste
Prazo: 24 meses
24 meses
Mudança média na velocidade de leitura
Prazo: 24 meses
24 meses
Alteração média na pontuação da carta de acuidade visual do Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) melhor corrigida
Prazo: 24 meses
As pontuações variam de 0 a 100, sendo 100 a melhor acuidade visual.
24 meses
Taxa média de mudança na área total de autofluorescência diminuída em FAF
Prazo: 24 meses
24 meses
Taxa média de mudança na área de perda da zona elipsoide na tomografia de coerência óptica (OCT)
Prazo: 24 meses
24 meses
Mudança média da linha de base na espessura média da camada nuclear externa na OCT
Prazo: 24 meses
24 meses
Mudança média na avaliação do paciente de como a visão afeta sua capacidade de realizar tarefas cotidianas, usando a pontuação composta de 25 itens do Visual Function Questionnaire (VFQ-25)
Prazo: 24 meses
A pontuação varia de 0 a 100, com 100 representando melhor habilidade
24 meses
Mudança média na avaliação do paciente sobre a capacidade de realizar atividades de leitura de forma independente, usando a pontuação do Índice de Independência de Leitura Funcional (FRII)
Prazo: 24 meses
A pontuação varia de 0 a 4, com 4 representando maior independência
24 meses
Mudança média na avaliação da saúde geral do paciente, usando o valor do índice EQ-5D-5L (uma medida genérica de saúde de 5 dimensões e 5 níveis)
Prazo: 24 meses
Os valores variam de 0 a 1, com 1 representando melhor saúde
24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Kubota Vision Inc.

Colaboradores

Food and Drug Administration (FDA)

Investigadores

  • Diretor de estudo: Jeff Gregory, MD, VP of Clinical Development, Acucela

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

7 de novembro de 2018

Conclusão Primária (Real)

13 de junho de 2022

Conclusão do estudo (Real)

23 de junho de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de novembro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de dezembro de 2018

Primeira postagem (Real)

11 de dezembro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de agosto de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de julho de 2023

Última verificação

1 de julho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 4429-301
  • R01FD006849 (Concessão/Contrato da FDA dos EUA)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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