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Sicurezza ed efficacia di Emixustat nella malattia di Stargardt (SeaSTAR)

13 maggio 2024 aggiornato da: Kubota Vision Inc.

Uno studio di fase 3 multicentrico, randomizzato, in doppio cieco che confronta l'efficacia e la sicurezza di Emixustat cloridrato con placebo per il trattamento dell'atrofia maculare secondaria alla malattia di Stargardt

Lo scopo di questo studio è determinare se emixustat cloridrato riduce il tasso di progressione dell'atrofia maculare rispetto al placebo nei soggetti con malattia di Stargardt.

Fonte di finanziamento -- FDA OOPD

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La malattia di Stargardt è una rara malattia degenerativa ereditaria della retina che colpisce circa 1 persona su 8.000-10.000 ed è il tipo più comune di distrofia maculare ereditaria. Non ci sono trattamenti approvati per STGD. Questa malattia è caratterizzata da un eccessivo accumulo di lipofuscina a livello dell'epitelio pigmentato retinico (RPE). La lipofuscina è costituita da lipidi, proteine ​​e bis retinoidi tossici (come N retinilidene N retiniletanolammina [A2E]). Si ritiene che l'accumulo dei bis retinoidi tossici presenti nella lipofuscina causi disfunzione delle cellule RPE ed eventuale apoptosi, con conseguente morte dei fotorecettori e perdita della vista.

La malattia di Stargardt ha diversi sottotipi, dove la STGD autosomica recessiva (STGD1) rappresenta la maggioranza (>95%) di tutti i casi. STGD1 viene tipicamente diagnosticato nelle prime 3 decadi di vita ed è causato da mutazioni del gene della sottofamiglia A del membro 4 della cassetta legante l'adenosina trifosfato (ABCA4). Il prodotto del gene ABCA4 trasporta la N retinilidene fosfatidiletanolammina (un precursore dei bis retinoidi tossici) dal lato del lume delle membrane del disco dei fotorecettori al lato citoplasmatico dove la retina viene idrolizzata dalla fosfatidiletanolamina. Le mutazioni del gene ABCA4 provocano l'accumulo di questo precursore nelle membrane del disco che vengono infine fagocitate dalle cellule RPE, dove i precursori vengono convertiti in bis retinoidi tossici come A2E. Oltre ad essere un precursore dell'A2E, tutto il trans retinale è stato anche implicato nella patogenesi della STGD attraverso il suo ruolo nella tossicità mediata dalla luce.

Emixustat cloridrato (emixustat) è stato sviluppato da Acucela Inc. per le malattie retiniche inclusa la malattia di Stargardt (STGD). Emixustat è un potente inibitore dell'attività di isomerizzazione di RPE65 e riduce la produzione del cromoforo visivo (11 cis retinale) in modo dose-dipendente e reversibile. Poiché l'11 cis-retinale e il suo fotoprodotto (tutti transretinici) sono substrati per la biosintesi delle tossine retinoidi (p. es., A2E), il trattamento cronico con emixustat ritarda la velocità di accumulo di queste tossine.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

194

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
      • São Paulo, Brasile, 04024-002
        • Hospital São Paulo
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasile, 30150-320
        • Santa Casa de Misericórdia de Belo Horizonte
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, MSG 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Danimarca
    • Hovedstaden
      • Glostrup, Hovedstaden, Danimarca, DK-2600
        • Rigshospitalet-Glostrup
  • Francia
    • Île-de-France
      • Créteil, Île-de-France, Francia, 94000
        • Service D'Ophtalmologie Chi Creteil
      • Paris, Île-de-France, Francia, 75012
        • CHNO Quinze-Vingts - CIC
  • Germania
      • Bonn, Germania, 53127
        • Universitäts-Augenklinik Bonn
    • Baden-Württemberg
      • Tübingen, Baden-Württemberg, Germania, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen, Department für Augenheilkunde
  • Italia
    • Campania
      • Naples, Campania, Italia, 80131
        • AOU Universita della Campania Luigi Vanvitelli
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00168
        • Università Cattolica del Sacro Cuore - Fondazione Policlinico Gemelli
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia, 20132
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
      • Milan, Lombardy, Italia, 20157
        • UOC Oculistica Asst Fatebene Pratelli Sacco Universita delgi Studi di Milano
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italia, 50134
        • SODC di Oculistica AOU Careggi
  • Olanda
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Olanda, 6500
        • Radboud University Medical Center
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Regno Unito, OXD3 9DU
        • Oxford Eye Hospital,Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28040
        • Fundacion Jimenez Diaz University Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90211
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143-0730
        • UCSF Dept. of Ophthalmology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • The Wilmer Eye Institute Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke Eye Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Casey Eye Institute - OHSU
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah John Moran Eye Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin-Eye Institute
  • Sud Africa
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Sud Africa, 0082
        • Pretoria Eye Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Una diagnosi clinica di atrofia maculare secondaria alla malattia di Stargardt (STGD)
  • Atrofia maculare misurata per rientrare in un intervallo di dimensioni definito
  • Due mutazioni del gene ABCA4. Se solo una mutazione, un tipico aspetto STGD della retina.
  • Acuità visiva nell'occhio dello studio di almeno 20/320

Criteri di esclusione:

  • Atrofia maculare secondaria a una malattia diversa da STGD
  • Mutazioni di geni, diversi da ABCA4, che sono associati alla degenerazione retinica
  • Chirurgia nell'occhio dello studio negli ultimi 3 mesi
  • Precedente partecipazione a una terapia genica o a uno studio clinico sulle cellule staminali per STGD
  • Partecipazione recente a uno studio clinico per STGD che valuta un inibitore del complemento o un derivato della vitamina A
  • Uso di alcuni farmaci nelle ultime 4 settimane che potrebbero interferire con emixustat
  • Un elettrocardiogramma anomalo (ECG)
  • Alcune anomalie nelle analisi del sangue di laboratorio
  • Soggetti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Emixuttat
10 mg
Droga: Emixuttat
Compressa orale una volta al giorno assunta per 24 mesi
Altri nomi:
  • emixustato cloridrato
Comparatore placebo: Placebo
Include compresse identiche con solo ingredienti inattivi (0 mg).
Droga: Placebo
Compressa orale una volta al giorno assunta per 24 mesi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso medio di variazione dell'area totale dell'atrofia maculare, misurata dall'autofluorescenza del fondo (FAF)
Lasso di tempo: 24 mesi
Tasso medio di variazione dell'area totale dell'atrofia maculare, misurata mediante autofluorescenza del fondo oculare (FAF)
24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento valutati dalla terminologia comune per gli eventi avversi v5.0
Lasso di tempo: 24 mesi
24 mesi
Tasso medio di variazione della sensibilità retinica misurato mediante microperimetria
Lasso di tempo: 24 mesi
24 mesi
Variazione media della sensibilità al contrasto
Lasso di tempo: 24 mesi
24 mesi
Variazione media della velocità di lettura
Lasso di tempo: 24 mesi
24 mesi
Variazione media del punteggio della lettera di acuità visiva (ETDRS) secondo lo studio della retinopatia diabetica con il miglior trattamento corretto
Lasso di tempo: 24 mesi
I punteggi vanno da 0 a 100, dove 100 rappresenta la migliore acuità visiva.
24 mesi
Tasso medio di variazione dell'area totale di ridotta autofluorescenza su FAF
Lasso di tempo: 24 mesi
24 mesi
Tasso medio di variazione dell'area di perdita della zona ellissoidale alla tomografia a coerenza ottica (OCT)
Lasso di tempo: 24 mesi
24 mesi
Variazione media rispetto al basale nello spessore medio dello strato nucleare esterno su OCT
Lasso di tempo: 24 mesi
24 mesi
Variazione media nella valutazione del paziente di come la vista influisce sulla sua capacità di svolgere le attività quotidiane, utilizzando il punteggio composito del Visual Function Questionnaire 25-item (VFQ-25)
Lasso di tempo: 24 mesi
Il punteggio varia da 0 a 100, dove 100 rappresenta una migliore abilità
24 mesi
Variazione media nella valutazione del paziente della capacità di svolgere attività di lettura in modo indipendente, utilizzando il punteggio del Functional Reading Independence Index (FRII).
Lasso di tempo: 24 mesi
Il punteggio varia da 0 a 4, dove 4 rappresenta una maggiore indipendenza
24 mesi
Variazione media nella valutazione della salute generale del paziente, utilizzando il valore dell'indice EQ-5D-5L (una misura generica della salute a 5 dimensioni e 5 livelli)
Lasso di tempo: 24 mesi
I valori vanno da 0 a 1, dove 1 rappresenta una salute migliore
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Kubota Vision Inc.

Collaboratori

Food and Drug Administration (FDA)

Investigatori

  • Direttore dello studio: Jeff Gregory, MD, VP of Clinical Development, Acucela

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 gennaio 2019

Completamento primario (Effettivo)

13 giugno 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

23 giugno 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 novembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 dicembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

11 dicembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 maggio 2024

Ultimo verificato

1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 4429-301
  • R01FD006849 (Sovvenzione/contratto della FDA degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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