シュタルガルト病におけるエミクススタットの安全性と有効性 (SeaSTAR)
2024年5月13日 更新者：Kubota Vision Inc.
スターガルト病に続発する黄斑萎縮の治療に対するエミクススタット塩酸塩の有効性と安全性をプラセボと比較する第 III 相多施設無作為化ダブルマスク試験
この研究の目的は、エミクススタット塩酸塩がシュタルガルト病患者の黄斑萎縮の進行速度をプラセボと比較して低下させるかどうかを判断することです。
資金源 -- FDA OOPD
調査の概要
詳細な説明
シュタルガルト病は、約 8,000 ～ 10,000 人に 1 人が罹患する稀な遺伝性網膜変性疾患で、最も一般的なタイプの遺伝性黄斑ジストロフィーです。 STGD に対する承認された治療法はありません。 この疾患は、網膜色素上皮 (RPE) レベルでのリポフスチンの過剰な蓄積を特徴とします。 リポフスチンは、脂質、タンパク質、および有毒なビスレチノイド (N レチニリデン N レチニルエタノールアミン [A2E] など) で構成されています。 リポフスチンに含まれる有毒なビスレチノイドの蓄積は、RPE 細胞の機能不全と最終的なアポトーシスを引き起こし、光受容体の死と視力喪失を引き起こすと考えられています。
シュタルガルト病にはいくつかのサブタイプがあり、常染色体劣性 STGD (STGD1) が全症例の大部分 (>95%) を占めます。 STGD1 は通常、生後 30 年以内に診断され、アデノシン三リン酸結合カセットサブファミリー A メンバー 4 (ABCA4) 遺伝子の変異によって引き起こされます。 ABCA4 遺伝子産物は、N レチニリデン ホスファチジルエタノールアミン (有毒なビス レチノイドの前駆体) を光受容体円板膜の内腔側から細胞質側に輸送し、そこでレチナールがホスファチジルエタノールアミンから加水分解されます。 ABCA4 遺伝子の変異により、この前駆体が円板膜に蓄積され、最終的に RPE 細胞によって貪食され、前駆体は A2E などの有毒なビスレチノイドに変換されます。 オールトランスレチナールは、A2E の前駆体であるだけでなく、光媒介毒性における役割を通じて STGD の発症にも関与していると考えられています。
エミクススタット塩酸塩（エミクススタット）は、シュタルガルト病（STGD）を含む網膜疾患のためにアキュセラ社によって開発されました。 エミクススタットは、RPE65 異性化活性の強力な阻害剤であり、視覚発色団 (11 シス レチナール) の産生を用量依存的かつ可逆的に減少させます。 11 シス レチナールとその光生成物 (すべてトランス レチナール) はレチノイド毒素 (A2E など) の生合成の基質であるため、エミックススタットによる慢性治療はこれらの毒素の蓄積速度を遅らせます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
194
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Beverly Hills、California、アメリカ、90211
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
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San Francisco、California、アメリカ、94143-0730
- UCSF Dept. of Ophthalmology
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- The Wilmer Eye Institute Johns Hopkins University
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48105
- University of Michigan Kellogg Eye Center
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic Rochester
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke Eye Center
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Casey Eye Institute - OHSU
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75231
- Retina Foundation of the Southwest
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah John Moran Eye Center
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Medical College of Wisconsin-Eye Institute
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London、イギリス、EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
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Oxfordshire
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Oxford、Oxfordshire、イギリス、OXD3 9DU
- Oxford Eye Hospital,Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Campania
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Naples、Campania、イタリア、80131
- AOU Universita della Campania Luigi Vanvitelli
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Lazio
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Rome、Lazio、イタリア、00168
- Università Cattolica del Sacro Cuore - Fondazione Policlinico Gemelli
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Lombardy
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Milan、Lombardy、イタリア、20132
- IRCCS Ospedale San Raffaele
-
Milan、Lombardy、イタリア、20157
- UOC Oculistica Asst Fatebene Pratelli Sacco Universita delgi Studi di Milano
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Tuscany
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Florence、Tuscany、イタリア、50134
- SODC di Oculistica AOU Careggi
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Gelderland
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Nijmegen、Gelderland、オランダ、6500
- Radboud University Medical Center
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、MSG 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Madrid、スペイン、28040
- Fundacion Jimenez Diaz University Hospital
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Hovedstaden
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Glostrup、Hovedstaden、デンマーク、DK-2600
- Rigshospitalet-Glostrup
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Bonn、ドイツ、53127
- Universitäts-Augenklinik Bonn
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Baden-Württemberg
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Tübingen、Baden-Württemberg、ドイツ、72076
- Universitätsklinikum Tübingen, Department für Augenheilkunde
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Île-de-France
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Créteil、Île-de-France、フランス、94000
- Service D'Ophtalmologie Chi Creteil
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Paris、Île-de-France、フランス、75012
- CHNO Quinze-Vingts - CIC
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São Paulo、ブラジル、04024-002
- Hospital São Paulo
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Minas Gerais
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Belo Horizonte、Minas Gerais、ブラジル、30150-320
- Santa Casa de Misericórdia de Belo Horizonte
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Gauteng
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Pretoria、Gauteng、南アフリカ、0082
- Pretoria Eye Institute
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-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- シュタルガルト病 (STGD) に続発する黄斑萎縮の臨床診断
- -定義されたサイズ範囲内に収まるように測定された黄斑萎縮
- ABCA4 遺伝子の 2 つの変異。 突然変異が 1 つだけの場合、網膜の典型的な STGD の外観。
- -少なくとも20/320の研究眼の視力
除外基準:
- STGD以外の疾患に続発する黄斑萎縮
- 網膜変性に関連するABCA4以外の遺伝子の変異
- -過去3か月間の研究眼の手術
- -STGDの遺伝子治療または幹細胞臨床試験への以前の参加
- 補体阻害剤またはビタミンA誘導体を評価するSTGDの臨床試験への最近の参加
- エミクススタットを妨害する可能性のある過去4週間の特定の薬の使用
- 異常な心電図（ECG）
- 検査室の血液検査における特定の異常
- 妊娠中または授乳中の女性被験者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：エミクススタット
10mg
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1 日 1 回の経口錠剤を 24 か月間服用
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
不活性成分（0 mg）のみの同一の錠剤が含まれています。
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1 日 1 回の経口錠剤を 24 か月間服用
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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眼底自家蛍光（FAF）で測定した黄斑萎縮症の総面積の平均変化率
時間枠：24ヶ月
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眼底自家蛍光（FAF）によって測定された黄斑萎縮の総面積の平均変化率
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24ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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有害事象の一般用語v5.0で評価した、治療関連の有害事象のある参加者の数
時間枠：24ヶ月
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24ヶ月
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マイクロペリメトリーで測定した網膜感度の平均変化率
時間枠：24ヶ月
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24ヶ月
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コントラスト感度の平均変化
時間枠：24ヶ月
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24ヶ月
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読書速度の平均変化
時間枠：24ヶ月
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24ヶ月
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最高補正糖尿病性網膜症研究 (ETDRS) 視力文字スコアの平均変化
時間枠：24ヶ月
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スコアは 0 ～ 100 の範囲で、100 が最高の視力です。
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24ヶ月
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FAF での自家蛍光の減少した総面積の平均変化率
時間枠：24ヶ月
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24ヶ月
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光コヒーレンストモグラフィー (OCT) における楕円体ゾーン損失の面積の平均変化率
時間枠：24ヶ月
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24ヶ月
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OCT での平均外核層厚のベースラインからの平均変化
時間枠：24ヶ月
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24ヶ月
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Visual Function Questionnaire 25-item (VFQ-25) 複合スコアを使用して、視覚が日常業務を実行する能力にどのように影響するかについての患者評価の平均変化
時間枠：24ヶ月
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スコアの範囲は 0 ～ 100 で、100 がより優れた能力を表します
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24ヶ月
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Functional Reading Independence Index (FRII) スコアを使用した、独立して読書活動を行う能力の患者評価の平均変化
時間枠：24ヶ月
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スコアの範囲は 0 ～ 4 で、4 がより高い独立性を表します
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24ヶ月
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EQ-5D-5L (健康の 5 次元、5 レベル、一般的な尺度) インデックス値を使用した、一般的な健康状態の患者評価の平均変化
時間枠：24ヶ月
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値の範囲は 0 から 1 で、1 は健康状態が良好であることを表します
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24ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Jeff Gregory, MD、VP of Clinical Development, Acucela
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年1月7日
一次修了 (実際)
2022年6月13日
研究の完了 (実際)
2022年6月23日
試験登録日
最初に提出
2018年11月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年12月9日
最初の投稿 (実際)
2018年12月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年5月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年5月13日
最終確認日
2024年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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