Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność emixustatu w chorobie Stargardta (SeaSTAR)

13 maja 2024 zaktualizowane przez: Kubota Vision Inc.

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie maskowane badanie fazy 3 porównujące skuteczność i bezpieczeństwo chlorowodorku emixustatu z placebo w leczeniu zaniku plamki żółtej wtórnego do choroby Stargardta

Celem tego badania jest określenie, czy chlorowodorek emixustatu zmniejsza szybkość progresji zaniku plamki żółtej w porównaniu z placebo u osób z chorobą Stargardta.

Źródło finansowania — FDA OOPD

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Choroba Stargardta jest rzadką, dziedziczną chorobą zwyrodnieniową siatkówki, dotykającą około 1 na 8000 do 10 000 osób i jest najczęstszym rodzajem dziedzicznej dystrofii plamki żółtej. Nie ma zatwierdzonych metod leczenia STGD. Choroba ta charakteryzuje się nadmiernym gromadzeniem lipofuscyny na poziomie nabłonka barwnikowego siatkówki (RPE). Lipofuscyna jest zbudowana z lipidów, białek i toksycznych bis-retinoidów (takich jak N-retinylideno-N-retinyloetanoloamina [A2E]). Uważa się, że nagromadzenie toksycznych retinoidów bis znajdujących się w lipofuscynie powoduje dysfunkcję komórek RPE i ostateczną apoptozę, powodując śmierć fotoreceptorów i utratę wzroku.

Choroba Stargardta ma kilka podtypów, gdzie autosomalny recesywny STGD (STGD1) odpowiada za większość (>95%) wszystkich przypadków. STGD1 jest zwykle diagnozowany w pierwszych 3 dekadach życia i jest spowodowany mutacjami genu A Member 4 (ABCA4) kasety wiążącej adenozynotrójfosforan. Produkt genu ABCA4 transportuje N-retinylidenofosfatydyloetanoloaminę (prekursor toksycznych retinoidów bis) ze światła błony krążków fotoreceptorów na stronę cytoplazmatyczną, gdzie siatkówka jest hydrolizowana z fosfatydyloetanoloaminy. Mutacje genu ABCA4 skutkują akumulacją tego prekursora w błonach krążków, które ostatecznie są fagocytowane przez komórki RPE, gdzie prekursory są przekształcane w toksyczne bis retinoidy, takie jak A2E. Oprócz tego, że jest prekursorem A2E, wszystkie trans retinal są również zaangażowane w patogenezę STGD poprzez swoją rolę w toksyczności zależnej od światła.

Chlorowodorek emixustatu (emixustat) został opracowany przez Acucela Inc. dla chorób siatkówki, w tym choroby Stargardta (STGD). Emixustat jest silnym inhibitorem aktywności izomeryzacji RPE65 i zmniejsza wytwarzanie chromoforu wzrokowego (siatkówka 11 cis) w sposób zależny od dawki i odwracalny. Ponieważ 11 cis-retinal i jego fotoprodukt (wszystkie trans siatkówkowe) są substratami do biosyntezy toksyn retinoidowych (np. A2E), przewlekłe leczenie emixustatem opóźnia tempo gromadzenia się tych toksyn.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

194

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Afryka Południowa, 0082
        • Pretoria Eye Institute
  • Brazylia
      • São Paulo, Brazylia, 04024-002
        • Hospital São Paulo
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brazylia, 30150-320
        • Santa Casa de Misericórdia de Belo Horizonte
  • Dania
    • Hovedstaden
      • Glostrup, Hovedstaden, Dania, DK-2600
        • Rigshospitalet-Glostrup
  • Francja
    • Île-de-France
      • Créteil, Île-de-France, Francja, 94000
        • Service D'Ophtalmologie Chi Creteil
      • Paris, Île-de-France, Francja, 75012
        • CHNO Quinze-Vingts - CIC
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28040
        • Fundacion Jimenez Diaz University Hospital
  • Holandia
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holandia, 6500
        • Radboud University Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, MSG 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy, 53127
        • Universitäts-Augenklinik Bonn
    • Baden-Württemberg
      • Tübingen, Baden-Württemberg, Niemcy, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen, Department für Augenheilkunde
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Beverly Hills, California, Stany Zjednoczone, 90211
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143-0730
        • UCSF Dept. of Ophthalmology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • The Wilmer Eye Institute Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke Eye Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Casey Eye Institute - OHSU
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah John Moran Eye Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin-Eye Institute
  • Włochy
    • Campania
      • Naples, Campania, Włochy, 80131
        • AOU Universita della Campania Luigi Vanvitelli
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Włochy, 00168
        • Università Cattolica del Sacro Cuore - Fondazione Policlinico Gemelli
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Włochy, 20132
        • Irccs Ospedale San Raffaele
      • Milan, Lombardy, Włochy, 20157
        • UOC Oculistica Asst Fatebene Pratelli Sacco Universita delgi Studi di Milano
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Włochy, 50134
        • SODC di Oculistica AOU Careggi
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Zjednoczone Królestwo, OXD3 9DU
        • Oxford Eye Hospital,Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie kliniczne zaniku plamki żółtej wtórnego do choroby Stargardta (STGD)
  • Atrofia plamki żółtej zmierzona w określonym zakresie wielkości
  • Dwie mutacje genu ABCA4. Jeśli tylko jedna mutacja, typowy wygląd siatkówki STGD.
  • Ostrość wzroku w badanym oku co najmniej 20/320

Kryteria wyłączenia:

  • Zanik plamki wtórny do choroby innej niż STGD
  • Mutacje genów innych niż ABCA4, które są związane ze zwyrodnieniem siatkówki
  • Operacja badanego oka w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Wcześniejszy udział w terapii genowej lub badaniu klinicznym komórek macierzystych dla STGD
  • Niedawny udział w badaniu klinicznym STGD oceniającym inhibitor dopełniacza lub pochodną witaminy A
  • Stosowanie niektórych leków w ciągu ostatnich 4 tygodni, które mogą wpływać na emixustat
  • Nieprawidłowy elektrokardiogram (EKG)
  • Pewne nieprawidłowości w laboratoryjnych badaniach krwi
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Emixustat
10 mg
Lek: Emixustat
Raz dziennie tabletka doustna przyjmowana przez 24 miesiące
Inne nazwy:
  • chlorowodorek emixustatu
Komparator placebo: Placebo
Zawiera identyczne tabletki zawierające tylko nieaktywne składniki (0 mg).
Lek: Placebo
Raz dziennie tabletka doustna przyjmowana przez 24 miesiące

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia szybkość zmian całkowitej powierzchni zaniku plamki żółtej, mierzona za pomocą autofluorescencji dna oka (FAF)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Średnia szybkość zmian całkowitej powierzchni zaniku plamki żółtej, mierzona za pomocą autofluorescencji dna oka (FAF)
24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według wspólnej terminologii dla zdarzeń niepożądanych v5.0
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące
Średnia szybkość zmian czułości siatkówki mierzona za pomocą mikroperymetrii
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące
Średnia zmiana wrażliwości na kontrast
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące
Średnia zmiana szybkości czytania
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące
Średnia zmiana najlepiej skorygowanej oceny ostrości wzroku w badaniu dotyczącym retinopatii cukrzycowej we wczesnym leczeniu (ETDRS)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 100, gdzie 100 oznacza najlepszą ostrość wzroku.
24 miesiące
Średnia szybkość zmian całkowitego obszaru zmniejszonej autofluorescencji na FAF
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące
Średnie tempo zmian w obszarze utraty strefy elipsoidy w optycznej koherentnej tomografii (OCT)
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące
Średnia zmiana od linii podstawowej średniej grubości zewnętrznej warstwy jądrowej w OCT
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące
Średnia zmiana w ocenie pacjentów, w jaki sposób wzrok wpływa na ich zdolność wykonywania codziennych zadań, przy użyciu złożonego wyniku Kwestionariusza Funkcji Wzrokowych (VFQ-25) składającego się z 25 pozycji (VFQ-25)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Wynik waha się od 0 do 100, przy czym 100 oznacza lepszą zdolność
24 miesiące
Średnia zmiana w ocenie przez pacjenta zdolności samodzielnego wykonywania czynności czytania na podstawie wyniku Functional Reading Independence Index (FRII)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Wynik waha się od 0 do 4, gdzie 4 oznacza większą niezależność
24 miesiące
Średnia zmiana w ocenie ogólnego stanu zdrowia pacjenta przy użyciu wartości wskaźnika EQ-5D-5L (5-wymiarowa, 5-poziomowa ogólna miara zdrowia)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Wartości wahają się od 0 do 1, gdzie 1 oznacza lepszy stan zdrowia
24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kubota Vision Inc.

Współpracownicy

Food and Drug Administration (FDA)

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Jeff Gregory, MD, VP of Clinical Development, Acucela

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 stycznia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 czerwca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

23 czerwca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 listopada 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 grudnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 grudnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 maja 2024

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 4429-301
  • R01FD006849 (Dotacja/umowa FDA USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Stargardta

Badania kliniczne na Emixustat

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Madagascar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj