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Seguridad y eficacia de Emixustat en la enfermedad de Stargardt (SeaSTAR)

13 de mayo de 2024 actualizado por: Kubota Vision Inc.

Un estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, con doble enmascaramiento que compara la eficacia y la seguridad del clorhidrato de emixustat con placebo para el tratamiento de la atrofia macular secundaria a la enfermedad de Stargardt

El propósito de este estudio es determinar si el clorhidrato de emixustat reduce la tasa de progresión de la atrofia macular en comparación con el placebo en sujetos con enfermedad de Stargardt.

Fuente de financiación -- FDA OOPD

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La enfermedad de Stargardt es una rara enfermedad degenerativa hereditaria de la retina que afecta aproximadamente a 1 de cada 8000 a 10 000 personas y es el tipo más común de distrofia macular hereditaria. No hay tratamientos aprobados para STGD. Esta enfermedad se caracteriza por una acumulación excesiva de lipofuscina a nivel del epitelio pigmentario de la retina (EPR). La lipofuscina está hecha de lípidos, proteínas y bis retinoides tóxicos (como N retinilideno N retiniletanolamina [A2E]). Se cree que la acumulación de los bis retinoides tóxicos que se encuentran en la lipofuscina causa disfunción de las células del RPE y, finalmente, apoptosis, lo que provoca la muerte de los fotorreceptores y la pérdida de la visión.

La enfermedad de Stargardt tiene varios subtipos, donde la STGD autosómica recesiva (STGD1) representa la mayoría (>95 %) de todos los casos. STGD1 generalmente se diagnostica en las primeras 3 décadas de vida y es causado por mutaciones del gen miembro 4 de la subfamilia A del casete de unión de trifosfato de adenosina (ABCA4). El producto del gen ABCA4 transporta N retinilideno fosfatidiletanolamina (un precursor de bis retinoides tóxicos) desde el lado del lumen de las membranas del disco fotorreceptor al lado citoplasmático donde el retinal se hidroliza a partir de fosfatidiletanolamina. Las mutaciones del gen ABCA4 dan como resultado la acumulación de este precursor en las membranas del disco que finalmente son fagocitadas por las células del RPE, donde los precursores se convierten en bis-retinoides tóxicos como A2E. Además de ser un precursor de A2E, todo trans retinal también se ha implicado en la patogenia de STGD a través de su papel en la toxicidad mediada por la luz.

El clorhidrato de emixustat (emixustat) ha sido desarrollado por Acucela Inc. para enfermedades de la retina, incluida la enfermedad de Stargardt (STGD). Emixustat es un potente inhibidor de la actividad de isomerización de RPE65 y reduce la producción de cromóforos visuales (11 cis retinal) de forma reversible y dependiente de la dosis. Debido a que el 11 cis-retinal y su fotoproducto (todo trans retinal) son sustratos para la biosíntesis de toxinas retinoides (p. ej., A2E), el tratamiento crónico con emixustat retarda la velocidad a la que se acumulan estas toxinas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

194

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bonn, Alemania, 53127
        • Universitäts-Augenklinik Bonn
    • Baden-Württemberg
      • Tübingen, Baden-Württemberg, Alemania, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen, Department für Augenheilkunde
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 04024-002
        • Hospital São Paulo
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasil, 30150-320
        • Santa Casa de Misericórdia de Belo Horizonte
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, MSG 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Dinamarca
    • Hovedstaden
      • Glostrup, Hovedstaden, Dinamarca, DK-2600
        • Rigshospitalet-Glostrup
  • España
      • Madrid, España, 28040
        • Fundacion Jimenez Diaz University Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143-0730
        • UCSF Dept. of Ophthalmology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • The Wilmer Eye Institute Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke Eye Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Casey Eye Institute - OHSU
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah John Moran Eye Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin-Eye Institute
  • Francia
    • Île-de-France
      • Créteil, Île-de-France, Francia, 94000
        • Service D'Ophtalmologie Chi Creteil
      • Paris, Île-de-France, Francia, 75012
        • CHNO Quinze-Vingts - CIC
  • Italia
    • Campania
      • Naples, Campania, Italia, 80131
        • AOU Universita della Campania Luigi Vanvitelli
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00168
        • Università Cattolica del Sacro Cuore - Fondazione Policlinico Gemelli
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia, 20132
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
      • Milan, Lombardy, Italia, 20157
        • UOC Oculistica Asst Fatebene Pratelli Sacco Universita delgi Studi di Milano
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italia, 50134
        • SODC di Oculistica AOU Careggi
  • Países Bajos
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Países Bajos, 6500
        • Radboud University Medical Center
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Reino Unido, OXD3 9DU
        • Oxford Eye Hospital,Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Sudáfrica
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Sudáfrica, 0082
        • Pretoria Eye Institute

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Un diagnóstico clínico de atrofia macular secundaria a la enfermedad de Stargardt (STGD)
  • Atrofia macular medida para caer dentro de un rango de tamaño definido
  • Dos mutaciones del gen ABCA4. Si solo una mutación, una apariencia STGD típica de la retina.
  • Agudeza visual en el ojo del estudio de al menos 20/320

Criterio de exclusión:

  • Atrofia macular secundaria a una enfermedad diferente a STGD
  • Mutaciones de genes, distintos de ABCA4, que están asociados con la degeneración de la retina
  • Cirugía en el ojo del estudio en los últimos 3 meses
  • Participación previa en un ensayo clínico de terapia génica o células madre para STGD
  • Participación reciente en un ensayo clínico para STGD que evalúa un inhibidor del complemento o un derivado de la vitamina A
  • Uso de ciertos medicamentos en las últimas 4 semanas que podrían interferir con emixustat
  • Un electrocardiograma (ECG) anormal
  • Ciertas anomalías en los análisis de sangre de laboratorio
  • Sujetos femeninos que están embarazadas o amamantando

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Emixustat
10 miligramos
Droga: Emixustat
Comprimido oral una vez al día durante 24 meses
Otros nombres:
  • clorhidrato de emixustat
Comparador de placebos: Placebo
Incluye tabletas idénticas con solo ingredientes inactivos (0 mg).
Droga: Placebo
Comprimido oral una vez al día durante 24 meses

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa media de cambio en el área total de atrofia macular, medida por autofluorescencia del fondo de ojo (FAF)
Periodo de tiempo: 24 meses
Tasa media de cambio en el área total de atrofia macular, medida por autofluorescencia del fondo de ojo (FAF)
24 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento según la evaluación de la terminología común para eventos adversos v5.0
Periodo de tiempo: 24 meses
24 meses
Tasa media de cambio en la sensibilidad retiniana medida por microperimetría
Periodo de tiempo: 24 meses
24 meses
Cambio medio en la sensibilidad al contraste
Periodo de tiempo: 24 meses
24 meses
Cambio medio en la velocidad de lectura
Periodo de tiempo: 24 meses
24 meses
Cambio medio en la puntuación de letra de agudeza visual mejor corregida del Estudio de tratamiento temprano de retinopatía diabética (ETDRS)
Periodo de tiempo: 24 meses
Las puntuaciones van de 0 a 100, siendo 100 la mejor agudeza visual.
24 meses
Tasa media de cambio en el área total de autofluorescencia disminuida en FAF
Periodo de tiempo: 24 meses
24 meses
Tasa media de cambio en el área de pérdida de zona elipsoide en tomografía de coherencia óptica (OCT)
Periodo de tiempo: 24 meses
24 meses
Cambio medio desde el inicio en el grosor medio de la capa nuclear externa en OCT
Periodo de tiempo: 24 meses
24 meses
Cambio medio en la evaluación del paciente de cómo la visión afecta su capacidad para realizar tareas cotidianas, utilizando la puntuación compuesta de 25 ítems del Cuestionario de función visual (VFQ-25)
Periodo de tiempo: 24 meses
La puntuación varía de 0 a 100, donde 100 representa una mejor habilidad
24 meses
Cambio medio en la evaluación del paciente de la capacidad para realizar actividades de lectura de forma independiente, utilizando la puntuación del Índice de Independencia de Lectura Funcional (FRII)
Periodo de tiempo: 24 meses
La puntuación varía de 0 a 4, donde 4 representa una mayor independencia
24 meses
Cambio medio en la evaluación de salud general del paciente, utilizando el valor del índice EQ-5D-5L (una medida genérica de salud de 5 dimensiones y 5 niveles)
Periodo de tiempo: 24 meses
Los valores van de 0 a 1, donde 1 representa una mejor salud
24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Kubota Vision Inc.

Colaboradores

Food and Drug Administration (FDA)

Investigadores

  • Director de estudio: Jeff Gregory, MD, VP of Clinical Development, Acucela

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

7 de enero de 2019

Finalización primaria (Actual)

13 de junio de 2022

Finalización del estudio (Actual)

23 de junio de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de noviembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de diciembre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

11 de diciembre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de mayo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de mayo de 2024

Última verificación

1 de mayo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 4429-301
  • R01FD006849 (Subvención/Contrato de la FDA de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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