Tafamidis 对混合表型遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者神经系统疾病进展的真实世界有效性

纳入标准：

1. 诊断时年龄≥18岁
2. 诊断为遗传性 ATTR-CM，混合表型
3. 用 tafamidis（VYNDAQEL 80 mg [四颗 20 mg tafamidis 葡甲胺胶囊] 口服，每日一次或 VYNDAMAX 61 mg [一颗 61 mg tafamidis 胶囊] 口服，每日一次）治疗≥12 个月
4. 进行过≥1 次治疗前和≥2 次治疗后神经系统评估

排除标准：

1. 器官移植史
2. 野生型 TTR 基因型
3. 不能走动的人
4. 先前单独或联合使用任何疾病改善疗法（研究性或批准的）治疗，tafamidis 除外，作为 VYNDAQEL 80 mg（四颗 20 mg tafamidis 葡甲胺胶囊）口服，每天一次或 VYNDAMAX 61 mg（一颗 61 mg tafamidis 胶囊）每天口服一次
5. 归因于 ATTR 淀粉样变性以外原因的周围神经病变（例如，糖尿病、B12 缺乏症、HIV 感染）