混合表現型遺伝性トランスサイレチン アミロイドーシス心筋症患者における神経疾患の進行に対するタファミジスの実世界での有効性
2023年8月8日 更新者：Pfizer
混合表現型遺伝性トランスサイレチン アミロイド心筋症患者の神経疾患の進行に対するタファミジス 80 mg または 61 mg の実世界での有効性
これは、構造化された二次匿名化データを使用した、観察的でレトロスペクティブなコホート研究です。
高用量のタファミジスを少なくとも12か月投与されている混合表現型ATTRv-CMの患者が特定されます。
関連データは、タファミジスの開始後少なくとも 12 か月間抽出されます。
調査の概要
詳細な説明
トランスサイレチン アミロイドーシス (ATTR アミロイドーシス) は、トランスサイレチン由来のアミロイド線維が末梢神経、心臓、およびその他の臓器に沈着することによって引き起こされる、生命を脅かすまれな疾患です。
ATTR アミロイドーシスは、トランスサイレチン (TTR) 遺伝子の変異 (ATTRv アミロイドーシス)、または野生型 TTR の凝集 (ATTRwt アミロイドーシス) から生じる可能性があります。
ATTRv アミロイドーシスは現在、多発性ニューロパシー、心筋症、または混合表現型として現れる一連の疾患として広く認識されています。
この非介入研究では、混合表現型の ATTRv-CM 患者における神経疾患の進行を遅らせるための高用量タファミジスの価値を調べます。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
10
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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New York
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New York、New York、アメリカ、10017
- Pfizer
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
この研究には、ペンシルバニア大学のペンシルバニア長老派医療センターのアミロイドーシスプログラムで治療されている混合表現型ATTRv-CMの患者が含まれます。
研究登録基準を満たすすべての患者が含まれます。
説明
包含基準:
- -診断時の年齢≥18歳
- 遺伝性ATTR-CM、混合表現型と診断された
- タファミジス（ビンダケル 80 mg [20 mg タファミジス メグルミン カプセル 4 個] を 1 日 1 回経口投与、またはビンダマックス 61 mg [61 mg タファミジス メグルミン カプセル 1 個] を 1 日 1 回経口投与）で 12 か月以上治療されている
- -治療前に1回以上、治療後に2回以上の神経学的評価を受けている
除外基準:
- 臓器移植の歴史
- 野生型 TTR 遺伝子型
- 歩行不能な人
- -タファミジスを除く、疾患修飾療法（調査中または承認済み）の単独または併用による以前の治療は、VYNDAQEL 80 mg（20 mg タファミジス メグルミン カプセル 4 個）または VYNDAMAX 61 mg（61 mg タファミディス カプセル 1 個）のいずれかです。経口で 1 日 1 回
- ATTRアミロイドーシス以外の原因による末梢神経障害（糖尿病、B12欠乏症、HIV感染症など）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：回顧
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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混合表現型ATTRv-CMの患者
混合表現型を呈する遺伝性ATTR-CM患者
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80 または 61 ミリグラム (mg)
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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神経疾患の進行率
時間枠：少なくとも6か月の治療によるベースライン
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実世界の環境でタファミジス 80 mg または 61 mg を毎日投与されている混合表現型 ATTRv-CM 患者におけるタファミジスの開始前後の神経疾患の進行率を説明し、比較します。
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少なくとも6か月の治療によるベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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修正ボディマス指数 (BMI) のベースラインからの変化
時間枠：-少なくとも6か月の治療によるベースライン（BL）
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80mgまたは61mgのタファミジスを投与された混合表現型ATTRv-CM患者のmBMIのBLからの変化を評価する
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-少なくとも6か月の治療によるベースライン（BL）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年3月8日
一次修了 (実際)
2023年5月19日
研究の完了 (実際)
2023年5月19日
試験登録日
最初に提出
2021年11月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年11月17日
最初の投稿 (実際)
2021年12月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年8月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年8月8日
最終確認日
2023年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- B3461099
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書へのアクセスを提供します (例:
プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は、有資格の研究者からの要求に応じて、特定の基準、条件、および例外に従います。
ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests をご覧ください。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。