Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effektiviteten af ​​Tafamidis i den virkelige verden på neurologisk sygdomsprogression hos patienter med arvelig transthyretin-amyloidose kardiomyopati med blandet fænotype

8. august 2023 opdateret af: Pfizer

Virkelighed i den virkelige verden af ​​Tafamidis 80 mg eller 61 mg på neurologisk sygdomsprogression hos patienter med arvelig transthyretin amyloid kardiomyopati med blandet fænotype

Dette vil være et observationelt, retrospektivt kohortestudie, der bruger strukturerede sekundære anonymiserede data. Patienter med blandet fænotype ATTRv-CM, der modtager højdosis tafamidis i mindst 12 måneder, vil blive identificeret. Relevante data vil blive udtrukket i mindst 12 måneder efter påbegyndelsen af ​​tafamidis.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Transthyretin-amyloidose (ATTR-amyloidose) er en sjælden, livstruende sygdom forårsaget af aflejring af transthyretin-afledte amyloidfibriller i de perifere nerver, hjerte og andre organer. ATTR amyloidose kan opstå fra mutationer i transthyretin (TTR) genet (ATTRv amyloidose) eller fra aggregering af vildtype TTR (ATTRwt amyloidose). ATTRv amyloidose er nu bredt anerkendt som et spektrum af sygdom, der kan manifestere sig som polyneuropati, kardiomyopati eller en blandet fænotype. Denne ikke-interventionelle undersøgelse vil undersøge værdien af ​​højdosis tafamidis til at forsinke neurologisk sygdomsprogression hos blandet fænotype ATTRv-CM-patienter.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

10

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10017
        • Pfizer

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Undersøgelsen vil omfatte patienter med blandet fænotype ATTRv-CM, som behandles i Amyloidose-programmet ved Pennsylvania Presbyterian Medical Center ved University of Pennsylvania. Alle patienter, der opfylder kriterierne for tilmelding til undersøgelsen, vil blive inkluderet.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥18 år ved diagnose
  2. Diagnosticeret med arvelig ATTR-CM, blandet fænotype
  3. Behandlet med tafamidis (VYNDAQEL 80 mg [fire 20 mg tafamidis meglumine kapsler] oralt én gang dagligt eller VYNDAMAX 61 mg [én 61 mg tafamidis kapsel] oralt én gang dagligt) i ≥12 måneder
  4. Har haft ≥1 før- og ≥2 neurologiske vurderinger efter behandling

Ekskluderingskriterier:

  1. Historie om organtransplantation
  2. Vildtype TTR genotype
  3. Personer, der ikke er ambulerende
  4. Forudgående behandling med enhver sygdomsmodificerende behandling (undersøgelsesmæssig eller godkendt) alene eller i kombination, undtagen tafamidis, som enten VYNDAQEL 80 mg (fire 20 mg tafamidis meglumine kapsler) oralt én gang dagligt eller VYNDAMAX 61 mg (én 61 mg tafamidis kapsel) oralt en gang dagligt
  5. Perifer neuropati tilskrevet andre årsager end ATTR amyloidose (f.eks. diabetes mellitus, B12-mangel, HIV-infektion)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Patienter med blandet fænotype ATTRv-CM
Arvelige ATTR-CM-patienter med blandet fænotype
Medicin: tafamidis
80 eller 61 milligram (mg)
Andre navne:
  • Vyndaqel
  • Vyndamax

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hastighed af neurologisk sygdomsprogression
Tidsramme: Baseline gennem mindst 6 måneders behandling
Beskriv og sammenlign hastigheden af ​​neurologisk sygdomsprogression før og efter påbegyndelse af tafamidis hos patienter med blandet fænotype ATTRv-CM, der modtager tafamidis 80 mg eller 61 mg dagligt i en virkelig verden.
Baseline gennem mindst 6 måneders behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i modificeret kropsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Baseline (BL) gennem mindst 6 måneders behandling
Vurder ændring fra BL i mBMI hos patienter med blandet fænotype ATTRv-CM, der modtager 80 mg eller 61 mg tafamidis
Baseline (BL) gennem mindst 6 måneders behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. marts 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. maj 2023

Studieafslutning (Faktiske)

19. maj 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. november 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. november 2021

Først opslået (Faktiske)

1. december 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. august 2023

Sidst verificeret

1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • B3461099

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med tafamidis

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mauritania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner