Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkelijke effectiviteit van tafamidis op neurologische ziekteprogressie bij patiënten met gemengd fenotype Erfelijke transthyretine Amyloïdose Cardiomyopathie

8 augustus 2023 bijgewerkt door: Pfizer

Effectiviteit in de praktijk van Tafamidis 80 mg of 61 mg op neurologische ziekteprogressie bij patiënten met gemengd fenotype Erfelijke transthyretine Amyloïde cardiomyopathie

Dit wordt een observationele, retrospectieve cohortstudie met behulp van gestructureerde secundaire geanonimiseerde gegevens. Patiënten met gemengd fenotype ATTRv-CM die gedurende ten minste 12 maanden hoge doses tafamidis kregen, zullen worden geïdentificeerd. Relevante gegevens zullen gedurende ten minste 12 maanden na de start van tafamidis worden geëxtraheerd.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Transthyretine-amyloïdose (ATTR-amyloïdose) is een zeldzame, levensbedreigende ziekte die wordt veroorzaakt door de afzetting van van transthyretine afgeleide amyloïde fibrillen in de perifere zenuwen, het hart en andere organen. ATTR-amyloïdose kan het gevolg zijn van mutaties in het transthyretine (TTR)-gen (ATTRv-amyloïdose), of van de aggregatie van wild-type TTR (ATTRwt-amyloïdose). ATTRv-amyloïdose wordt nu algemeen erkend als een ziektespectrum dat zich kan manifesteren als polyneuropathie, cardiomyopathie of een gemengd fenotype. Deze niet-interventionele studie zal de waarde onderzoeken van hoge doses tafamidis voor het vertragen van neurologische ziekteprogressie bij ATTRv-CM-patiënten met gemengd fenotype.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

10

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De studie omvat patiënten met gemengd fenotype ATTRv-CM die worden behandeld in het Amyloidosis-programma in het Pennsylvania Presbyterian Medical Center van de Universiteit van Pennsylvania. Alle patiënten die voldoen aan de inschrijvingscriteria voor het onderzoek zullen worden opgenomen.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd ≥18 jaar bij diagnose
  2. Gediagnosticeerd met erfelijke ATTR-CM, gemengd fenotype
  3. Behandeld met tafamidis (VYNDAQEL 80 mg [vier 20 mg tafamidis meglumine capsules] oraal eenmaal daags of VYNDAMAX 61 mg [één 61 mg tafamidis capsule] oraal eenmaal daags) gedurende ≥12 maanden
  4. ≥1 neurologische beoordelingen vóór en ≥2 na de behandeling hebben gehad

Uitsluitingscriteria:

  1. Geschiedenis van orgaantransplantatie
  2. Wildtype TTR-genotype
  3. Personen die niet ambulant zijn
  4. Voorafgaande behandeling met elke ziektemodificerende therapie (onderzoekend of goedgekeurd) alleen of in combinatie, behalve tafamidis, als ofwel VYNDAQEL 80 mg (vier 20 mg tafamidis meglumine capsules) oraal eenmaal daags of VYNDAMAX 61 mg (één 61 mg tafamidis capsule) eenmaal daags oraal
  5. Perifere neuropathie toegeschreven aan andere oorzaken dan ATTR-amyloïdose (bijvoorbeeld diabetes mellitus, B12-tekort, HIV-infectie)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Retrospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Patiënten met gemengd fenotype ATTRv-CM
Erfelijke ATTR-CM-patiënten met een gemengd fenotype
Geneesmiddel: tafamidis
80 of 61 milligram (mg)
Andere namen:
  • Vyndaqel
  • Vyndamax

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Snelheid van neurologische ziekteprogressie
Tijdsspanne: Baseline gedurende ten minste 6 maanden behandeling
Beschrijf en vergelijk de mate van neurologische ziekteprogressie voor en na de start van tafamidis bij patiënten met een gemengd fenotype ATTRv-CM die dagelijks 80 mg of 61 mg tafamidis kregen in een reële setting.
Baseline gedurende ten minste 6 maanden behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in gewijzigde Body Mass Index (BMI)
Tijdsspanne: Baseline (BL) gedurende ten minste 6 maanden behandeling
Beoordeel verandering van BL in mBMI bij patiënten met gemengd fenotype ATTRv-CM die 80 mg of 61 mg tafamidis kregen
Baseline (BL) gedurende ten minste 6 maanden behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Onderzoekers

  • Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 maart 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

19 mei 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

19 mei 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 november 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 november 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 december 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 augustus 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 augustus 2023

Laatst geverifieerd

1 augustus 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • B3461099

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Pfizer zal toegang verlenen tot de gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde studiedocumenten (bijv. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen. Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op tafamidis

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren